Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Methodology Study of Novel Outcome Measures to Assess Progression of ALS

23 października 2019 zaktualizowane przez: Biogen

Methodology Study of Novel Electrophysiological, Physical, and Imaging Outcome Measures to Assess the Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis

The primary objectives of the study are to estimate and rank-order the longitudinal standardized mean changes over 6 months and over 12 months, for a set of outcome measures administered to participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), in order to identify measures that are more sensitive to disease progression than Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). The secondary objectives of this study are: To evaluate the test-retest reproducibility of each outcome measure; To determine correlations between 6 and 12-month changes in all exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival; To assess correlations between/among the various measures; To obtain biological samples in order to identify molecular correlates to the clinical measures and to further characterize previously identified and novel molecular biomarkers of disease progression for incorporation into future clinical studies.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

138

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Francja
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francja, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac, Service de Neurologie
    • Paris
      • Paris cedex 13, Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Holandia
    • CX
      • Utrecht, CX, Holandia, 3584
        • UMC Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13125
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Niemcy, 07743
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • The Emory Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 2129
        • Massachusetts General Hospital, MA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, EC037
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  • Szwajcaria
      • St. Gallen, Szwajcaria, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Zjednoczone Królestwo
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 85 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Participants suffering from ALS are recruited by participating physicians in a standard clinical practice setting.

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • A diagnosis of sporadic or familial ALS
  • ALS onset within ≤5 years
  • Must be 16 to 85 years of age, inclusive, for sites in the United States and 18 to 85 years of age, inclusive, for all sites outside of the United States

Key Exclusion Criteria:

  • History of or positive test result at Screening for human immunodeficiency virus (HIV)
  • History of or positive test result at Screening for hepatitis C virus (HCV) antibody or hepatitis B virus (HBV)
  • Possibility of neuromuscular weakness other than ALS
  • Unspecified reasons that, in the opinion of the site Investigator, make the subject unsuitable for enrollment or unlikely to be able to complete, at a minimum, the Month 6 Visit

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by electrical impedance myography (EIM)
Ramy czasowe: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
EIM is an electrophysiological technique in which current is applied to a muscle of interest and resultant voltage and impedance are measured. These measured parameters reflect the conductivity of underlying tissue and presumably the pathologic state of denervated muscle in an ALS participant
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by compound muscle action potential (CMAP)
Ramy czasowe: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
CMAP is a standard electrophysiological measure generated by maximally stimulating a nerve such that all muscle fibers innervated by the respective nerve are depolarized. Reduction of CMAP amplitude reflects loss of motor axons and, therefore, is directly relevant to ALS.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number estimation (MUNE)
Ramy czasowe: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Optional, to be administered at each site's Investigator's discretion. MUNE is used to estimate the number of functioning motor units.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number index (MUNIX)
Ramy czasowe: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
MUNIX estimates functioning motor units within a muscle. CMAP and surface electromyography potentials (surface interference patterns) are obtained at various levels of voluntary effort, and MUNIX is estimated using power and area of CMAP and surface interference patterns.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in muscle strength measures as assessed by hand-held dynamometry (HHD)
Ramy czasowe: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
HHD tests isometric strength of multiple muscles using standard participant positioning. Approximately 10 muscle groups will be examined (per each side) in both upper and lower extremities.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in respiratory measures as assessed by slow vital capacity (SVC)
Ramy czasowe: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Vital capacity will be measured by means of an SVC test, administered in the upright position. Upright SVC will be determined by performing 3 to 5 measures, in accordance with criteria established by the American Thoracic Society and the European Respiratory Society.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in functional measures as assessed by Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
The ALSFRS-R has been demonstrated to predict survival. The ALSFRS-R measures 4 functional domains, including respiratory, bulbar function, gross motor skills, and fine motor skills. There are a total of 12 questions, each scored from 0 to 4 for a total possible score of 48 [Cedarbaum 1999], with higher scores representing better function.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements occurring on Day 1 and Day 7 for EIM
Ramy czasowe: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for CMAP
Ramy czasowe: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNE
Ramy czasowe: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNIX
Ramy czasowe: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for HHD
Ramy czasowe: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for SVC
Ramy czasowe: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for ALSFRS-R
Ramy czasowe: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Comparison between 6 and 12-month changes in exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival
Ramy czasowe: Baseline to Month 24
Baseline to Month 24
Comparison between 6-month changes for muscle electrophysiological measures
Ramy czasowe: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for muscle strength measures
Ramy czasowe: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for functional measures
Ramy czasowe: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison of molecular biomarkers with disease progression
Ramy czasowe: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lipca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 999AS003

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj