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Methodology Study of Novel Outcome Measures to Assess Progression of ALS

23 de outubro de 2019 atualizado por: Biogen

Methodology Study of Novel Electrophysiological, Physical, and Imaging Outcome Measures to Assess the Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis

The primary objectives of the study are to estimate and rank-order the longitudinal standardized mean changes over 6 months and over 12 months, for a set of outcome measures administered to participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), in order to identify measures that are more sensitive to disease progression than Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). The secondary objectives of this study are: To evaluate the test-retest reproducibility of each outcome measure; To determine correlations between 6 and 12-month changes in all exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival; To assess correlations between/among the various measures; To obtain biological samples in order to identify molecular correlates to the clinical measures and to further characterize previously identified and novel molecular biomarkers of disease progression for incorporation into future clinical studies.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

138

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13125
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Alemanha, 07743
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • The Emory Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Estados Unidos, 2129
        • Massachusetts General Hospital, MA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, EC037
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  • França
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, França, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac, Service de Neurologie
    • Paris
      • Paris cedex 13, Paris, França, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Holanda
    • CX
      • Utrecht, CX, Holanda, 3584
        • UMC Utrecht
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Reino Unido
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Reino Unido, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Suíça
      • St. Gallen, Suíça, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 85 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Participants suffering from ALS are recruited by participating physicians in a standard clinical practice setting.

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  • A diagnosis of sporadic or familial ALS
  • ALS onset within ≤5 years
  • Must be 16 to 85 years of age, inclusive, for sites in the United States and 18 to 85 years of age, inclusive, for all sites outside of the United States

Key Exclusion Criteria:

  • History of or positive test result at Screening for human immunodeficiency virus (HIV)
  • History of or positive test result at Screening for hepatitis C virus (HCV) antibody or hepatitis B virus (HBV)
  • Possibility of neuromuscular weakness other than ALS
  • Unspecified reasons that, in the opinion of the site Investigator, make the subject unsuitable for enrollment or unlikely to be able to complete, at a minimum, the Month 6 Visit

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by electrical impedance myography (EIM)
Prazo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
EIM is an electrophysiological technique in which current is applied to a muscle of interest and resultant voltage and impedance are measured. These measured parameters reflect the conductivity of underlying tissue and presumably the pathologic state of denervated muscle in an ALS participant
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by compound muscle action potential (CMAP)
Prazo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
CMAP is a standard electrophysiological measure generated by maximally stimulating a nerve such that all muscle fibers innervated by the respective nerve are depolarized. Reduction of CMAP amplitude reflects loss of motor axons and, therefore, is directly relevant to ALS.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number estimation (MUNE)
Prazo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Optional, to be administered at each site's Investigator's discretion. MUNE is used to estimate the number of functioning motor units.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number index (MUNIX)
Prazo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
MUNIX estimates functioning motor units within a muscle. CMAP and surface electromyography potentials (surface interference patterns) are obtained at various levels of voluntary effort, and MUNIX is estimated using power and area of CMAP and surface interference patterns.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in muscle strength measures as assessed by hand-held dynamometry (HHD)
Prazo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
HHD tests isometric strength of multiple muscles using standard participant positioning. Approximately 10 muscle groups will be examined (per each side) in both upper and lower extremities.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in respiratory measures as assessed by slow vital capacity (SVC)
Prazo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Vital capacity will be measured by means of an SVC test, administered in the upright position. Upright SVC will be determined by performing 3 to 5 measures, in accordance with criteria established by the American Thoracic Society and the European Respiratory Society.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in functional measures as assessed by Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Prazo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
The ALSFRS-R has been demonstrated to predict survival. The ALSFRS-R measures 4 functional domains, including respiratory, bulbar function, gross motor skills, and fine motor skills. There are a total of 12 questions, each scored from 0 to 4 for a total possible score of 48 [Cedarbaum 1999], with higher scores representing better function.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements occurring on Day 1 and Day 7 for EIM
Prazo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for CMAP
Prazo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNE
Prazo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNIX
Prazo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for HHD
Prazo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for SVC
Prazo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for ALSFRS-R
Prazo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Comparison between 6 and 12-month changes in exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival
Prazo: Baseline to Month 24
Baseline to Month 24
Comparison between 6-month changes for muscle electrophysiological measures
Prazo: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for muscle strength measures
Prazo: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for functional measures
Prazo: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison of molecular biomarkers with disease progression
Prazo: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Biogen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

27 de julho de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de novembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

23 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de outubro de 2019

Última verificação

1 de outubro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 999AS003

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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