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Methodology Study of Novel Outcome Measures to Assess Progression of ALS

23 ottobre 2019 aggiornato da: Biogen

Methodology Study of Novel Electrophysiological, Physical, and Imaging Outcome Measures to Assess the Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis

The primary objectives of the study are to estimate and rank-order the longitudinal standardized mean changes over 6 months and over 12 months, for a set of outcome measures administered to participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), in order to identify measures that are more sensitive to disease progression than Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). The secondary objectives of this study are: To evaluate the test-retest reproducibility of each outcome measure; To determine correlations between 6 and 12-month changes in all exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival; To assess correlations between/among the various measures; To obtain biological samples in order to identify molecular correlates to the clinical measures and to further characterize previously identified and novel molecular biomarkers of disease progression for incorporation into future clinical studies.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

138

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Francia
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac, Service de Neurologie
    • Paris
      • Paris cedex 13, Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13125
        • Charité - Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Germania, 07743
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Olanda
    • CX
      • Utrecht, CX, Olanda, 3584
        • UMC Utrecht
  • Regno Unito
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Regno Unito, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • The Emory Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 2129
        • Massachusetts General Hospital, MA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, EC037
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  • Svizzera
      • St. Gallen, Svizzera, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 85 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Participants suffering from ALS are recruited by participating physicians in a standard clinical practice setting.

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • A diagnosis of sporadic or familial ALS
  • ALS onset within ≤5 years
  • Must be 16 to 85 years of age, inclusive, for sites in the United States and 18 to 85 years of age, inclusive, for all sites outside of the United States

Key Exclusion Criteria:

  • History of or positive test result at Screening for human immunodeficiency virus (HIV)
  • History of or positive test result at Screening for hepatitis C virus (HCV) antibody or hepatitis B virus (HBV)
  • Possibility of neuromuscular weakness other than ALS
  • Unspecified reasons that, in the opinion of the site Investigator, make the subject unsuitable for enrollment or unlikely to be able to complete, at a minimum, the Month 6 Visit

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by electrical impedance myography (EIM)
Lasso di tempo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
EIM is an electrophysiological technique in which current is applied to a muscle of interest and resultant voltage and impedance are measured. These measured parameters reflect the conductivity of underlying tissue and presumably the pathologic state of denervated muscle in an ALS participant
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by compound muscle action potential (CMAP)
Lasso di tempo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
CMAP is a standard electrophysiological measure generated by maximally stimulating a nerve such that all muscle fibers innervated by the respective nerve are depolarized. Reduction of CMAP amplitude reflects loss of motor axons and, therefore, is directly relevant to ALS.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number estimation (MUNE)
Lasso di tempo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Optional, to be administered at each site's Investigator's discretion. MUNE is used to estimate the number of functioning motor units.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number index (MUNIX)
Lasso di tempo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
MUNIX estimates functioning motor units within a muscle. CMAP and surface electromyography potentials (surface interference patterns) are obtained at various levels of voluntary effort, and MUNIX is estimated using power and area of CMAP and surface interference patterns.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in muscle strength measures as assessed by hand-held dynamometry (HHD)
Lasso di tempo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
HHD tests isometric strength of multiple muscles using standard participant positioning. Approximately 10 muscle groups will be examined (per each side) in both upper and lower extremities.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in respiratory measures as assessed by slow vital capacity (SVC)
Lasso di tempo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Vital capacity will be measured by means of an SVC test, administered in the upright position. Upright SVC will be determined by performing 3 to 5 measures, in accordance with criteria established by the American Thoracic Society and the European Respiratory Society.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in functional measures as assessed by Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
The ALSFRS-R has been demonstrated to predict survival. The ALSFRS-R measures 4 functional domains, including respiratory, bulbar function, gross motor skills, and fine motor skills. There are a total of 12 questions, each scored from 0 to 4 for a total possible score of 48 [Cedarbaum 1999], with higher scores representing better function.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements occurring on Day 1 and Day 7 for EIM
Lasso di tempo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for CMAP
Lasso di tempo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNE
Lasso di tempo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNIX
Lasso di tempo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for HHD
Lasso di tempo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for SVC
Lasso di tempo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for ALSFRS-R
Lasso di tempo: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Comparison between 6 and 12-month changes in exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival
Lasso di tempo: Baseline to Month 24
Baseline to Month 24
Comparison between 6-month changes for muscle electrophysiological measures
Lasso di tempo: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for muscle strength measures
Lasso di tempo: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for functional measures
Lasso di tempo: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison of molecular biomarkers with disease progression
Lasso di tempo: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

27 luglio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

23 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 999AS003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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