Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Methodology Study of Novel Outcome Measures to Assess Progression of ALS

2019. október 23. frissítette: Biogen

Methodology Study of Novel Electrophysiological, Physical, and Imaging Outcome Measures to Assess the Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis

The primary objectives of the study are to estimate and rank-order the longitudinal standardized mean changes over 6 months and over 12 months, for a set of outcome measures administered to participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), in order to identify measures that are more sensitive to disease progression than Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). The secondary objectives of this study are: To evaluate the test-retest reproducibility of each outcome measure; To determine correlations between 6 and 12-month changes in all exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival; To assess correlations between/among the various measures; To obtain biological samples in order to identify molecular correlates to the clinical measures and to further characterize previously identified and novel molecular biomarkers of disease progression for incorporation into future clinical studies.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

138

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Egyesült Királyság
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Egyesült Királyság, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92103
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • The Emory Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Egyesült Államok, 2129
        • Massachusetts General Hospital, MA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, EC037
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  • Franciaország
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Franciaország, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac, Service de Neurologie
    • Paris
      • Paris cedex 13, Paris, Franciaország, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Hollandia
    • CX
      • Utrecht, CX, Hollandia, 3584
        • UMC Utrecht
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Németország
      • Berlin, Németország, 13125
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Németország, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Németország, 07743
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Ulm, Németország, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Svájc
      • St. Gallen, Svájc, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen
  • Írország
      • Dublin, Írország, Dublin 9
        • Beaumont Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Participants suffering from ALS are recruited by participating physicians in a standard clinical practice setting.

Leírás

Key Inclusion Criteria:

  • A diagnosis of sporadic or familial ALS
  • ALS onset within ≤5 years
  • Must be 16 to 85 years of age, inclusive, for sites in the United States and 18 to 85 years of age, inclusive, for all sites outside of the United States

Key Exclusion Criteria:

  • History of or positive test result at Screening for human immunodeficiency virus (HIV)
  • History of or positive test result at Screening for hepatitis C virus (HCV) antibody or hepatitis B virus (HBV)
  • Possibility of neuromuscular weakness other than ALS
  • Unspecified reasons that, in the opinion of the site Investigator, make the subject unsuitable for enrollment or unlikely to be able to complete, at a minimum, the Month 6 Visit

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by electrical impedance myography (EIM)
Időkeret: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
EIM is an electrophysiological technique in which current is applied to a muscle of interest and resultant voltage and impedance are measured. These measured parameters reflect the conductivity of underlying tissue and presumably the pathologic state of denervated muscle in an ALS participant
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by compound muscle action potential (CMAP)
Időkeret: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
CMAP is a standard electrophysiological measure generated by maximally stimulating a nerve such that all muscle fibers innervated by the respective nerve are depolarized. Reduction of CMAP amplitude reflects loss of motor axons and, therefore, is directly relevant to ALS.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number estimation (MUNE)
Időkeret: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Optional, to be administered at each site's Investigator's discretion. MUNE is used to estimate the number of functioning motor units.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number index (MUNIX)
Időkeret: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
MUNIX estimates functioning motor units within a muscle. CMAP and surface electromyography potentials (surface interference patterns) are obtained at various levels of voluntary effort, and MUNIX is estimated using power and area of CMAP and surface interference patterns.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in muscle strength measures as assessed by hand-held dynamometry (HHD)
Időkeret: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
HHD tests isometric strength of multiple muscles using standard participant positioning. Approximately 10 muscle groups will be examined (per each side) in both upper and lower extremities.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in respiratory measures as assessed by slow vital capacity (SVC)
Időkeret: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Vital capacity will be measured by means of an SVC test, administered in the upright position. Upright SVC will be determined by performing 3 to 5 measures, in accordance with criteria established by the American Thoracic Society and the European Respiratory Society.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in functional measures as assessed by Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Időkeret: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
The ALSFRS-R has been demonstrated to predict survival. The ALSFRS-R measures 4 functional domains, including respiratory, bulbar function, gross motor skills, and fine motor skills. There are a total of 12 questions, each scored from 0 to 4 for a total possible score of 48 [Cedarbaum 1999], with higher scores representing better function.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements occurring on Day 1 and Day 7 for EIM
Időkeret: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for CMAP
Időkeret: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNE
Időkeret: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNIX
Időkeret: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for HHD
Időkeret: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for SVC
Időkeret: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for ALSFRS-R
Időkeret: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Comparison between 6 and 12-month changes in exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival
Időkeret: Baseline to Month 24
Baseline to Month 24
Comparison between 6-month changes for muscle electrophysiological measures
Időkeret: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for muscle strength measures
Időkeret: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for functional measures
Időkeret: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison of molecular biomarkers with disease progression
Időkeret: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biogen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. július 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. október 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. november 19.

Első közzététel (Becslés)

2015. november 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. október 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 23.

Utolsó ellenőrzés

2019. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 999AS003

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel