Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Methodology Study of Novel Outcome Measures to Assess Progression of ALS

23 октября 2019 г. обновлено: Biogen

Methodology Study of Novel Electrophysiological, Physical, and Imaging Outcome Measures to Assess the Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis

The primary objectives of the study are to estimate and rank-order the longitudinal standardized mean changes over 6 months and over 12 months, for a set of outcome measures administered to participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), in order to identify measures that are more sensitive to disease progression than Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). The secondary objectives of this study are: To evaluate the test-retest reproducibility of each outcome measure; To determine correlations between 6 and 12-month changes in all exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival; To assess correlations between/among the various measures; To obtain biological samples in order to identify molecular correlates to the clinical measures and to further characterize previously identified and novel molecular biomarkers of disease progression for incorporation into future clinical studies.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Боковой амиотрофический склероз

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

138

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Бельгия
- - Leuven, Бельгия, 3000
    - UZ Leuven
Германия
- - Berlin, Германия, 13125
    - Charite - Campus Virchow-Klinikum
  - Hannover, Германия, 30625
    - Medizinische Hochschule Hannover
  - Jena, Германия, 07743
    - Universitaetsklinikum Jena
  - Ulm, Германия, 89081
    - Universitaetsklinikum Ulm
Ирландия
- - Dublin, Ирландия, Dublin 9
    - Beaumont Hospital
Канада
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
    - Sunnybrook Health Sciences Centre
- Quebec
  - Montréal, Quebec, Канада, H3A 2B4
    - Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
Нидерланды
- CX
  - Utrecht, CX, Нидерланды, 3584
    - UMC Utrecht
Соединенное Королевство
- West Midlands
  - Sheffield, West Midlands, Соединенное Королевство, S102JF
    - Royal Hallamshire Hospital
Соединенные Штаты
- California
  - San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103
    - University of California San Diego Medical Center
  - San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
    - California Pacific Medical Center
- Florida
  - Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
    - University of South Florida
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
    - The Emory Clinic
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
    - Johns Hopkins Hospital
- Massachusetts
  - Charlestown, Massachusetts, Соединенные Штаты, 2129
    - Massachusetts General Hospital, MA
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, EC037
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
Франция
- Hérault
  - Montpellier, Hérault, Франция, 34295
    - Hopital Gui de Chauliac, Service de Neurologie
- Paris
  - Paris cedex 13, Paris, Франция, 75013
    - Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
Швейцария
- - St. Gallen, Швейцария, 9007
    - Kantonsspital St. Gallen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 85 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Participants suffering from ALS are recruited by participating physicians in a standard clinical practice setting.

Описание

Key Inclusion Criteria:

A diagnosis of sporadic or familial ALS
ALS onset within ≤5 years
Must be 16 to 85 years of age, inclusive, for sites in the United States and 18 to 85 years of age, inclusive, for all sites outside of the United States

Key Exclusion Criteria:

History of or positive test result at Screening for human immunodeficiency virus (HIV)
History of or positive test result at Screening for hepatitis C virus (HCV) antibody or hepatitis B virus (HBV)
Possibility of neuromuscular weakness other than ALS
Unspecified reasons that, in the opinion of the site Investigator, make the subject unsuitable for enrollment or unlikely to be able to complete, at a minimum, the Month 6 Visit

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by electrical impedance myography (EIM) Временное ограничение: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	EIM is an electrophysiological technique in which current is applied to a muscle of interest and resultant voltage and impedance are measured. These measured parameters reflect the conductivity of underlying tissue and presumably the pathologic state of denervated muscle in an ALS participant	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by compound muscle action potential (CMAP) Временное ограничение: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	CMAP is a standard electrophysiological measure generated by maximally stimulating a nerve such that all muscle fibers innervated by the respective nerve are depolarized. Reduction of CMAP amplitude reflects loss of motor axons and, therefore, is directly relevant to ALS.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number estimation (MUNE) Временное ограничение: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	Optional, to be administered at each site's Investigator's discretion. MUNE is used to estimate the number of functioning motor units.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number index (MUNIX) Временное ограничение: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	MUNIX estimates functioning motor units within a muscle. CMAP and surface electromyography potentials (surface interference patterns) are obtained at various levels of voluntary effort, and MUNIX is estimated using power and area of CMAP and surface interference patterns.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in muscle strength measures as assessed by hand-held dynamometry (HHD) Временное ограничение: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	HHD tests isometric strength of multiple muscles using standard participant positioning. Approximately 10 muscle groups will be examined (per each side) in both upper and lower extremities.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in respiratory measures as assessed by slow vital capacity (SVC) Временное ограничение: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	Vital capacity will be measured by means of an SVC test, administered in the upright position. Upright SVC will be determined by performing 3 to 5 measures, in accordance with criteria established by the American Thoracic Society and the European Respiratory Society.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in functional measures as assessed by Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Временное ограничение: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	The ALSFRS-R has been demonstrated to predict survival. The ALSFRS-R measures 4 functional domains, including respiratory, bulbar function, gross motor skills, and fine motor skills. There are a total of 12 questions, each scored from 0 to 4 for a total possible score of 48 [Cedarbaum 1999], with higher scores representing better function.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Временное ограничение
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements occurring on Day 1 and Day 7 for EIM Временное ограничение: Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for CMAP Временное ограничение: Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNE Временное ограничение: Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNIX Временное ограничение: Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for HHD Временное ограничение: Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for SVC Временное ограничение: Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for ALSFRS-R Временное ограничение: Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Comparison between 6 and 12-month changes in exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival Временное ограничение: Baseline to Month 24	Baseline to Month 24
Comparison between 6-month changes for muscle electrophysiological measures Временное ограничение: Baseline to Month 12	Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for muscle strength measures Временное ограничение: Baseline to Month 12	Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for functional measures Временное ограничение: Baseline to Month 12	Baseline to Month 12
Comparison of molecular biomarkers with disease progression Временное ограничение: Baseline to Month 12	Baseline to Month 12

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 июля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 ноября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 октября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 октября 2019 г.

Последняя проверка

1 октября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

999AS003

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .