Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Methodology Study of Novel Outcome Measures to Assess Progression of ALS

23. října 2019 aktualizováno: Biogen

Methodology Study of Novel Electrophysiological, Physical, and Imaging Outcome Measures to Assess the Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis

The primary objectives of the study are to estimate and rank-order the longitudinal standardized mean changes over 6 months and over 12 months, for a set of outcome measures administered to participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), in order to identify measures that are more sensitive to disease progression than Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). The secondary objectives of this study are: To evaluate the test-retest reproducibility of each outcome measure; To determine correlations between 6 and 12-month changes in all exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival; To assess correlations between/among the various measures; To obtain biological samples in order to identify molecular correlates to the clinical measures and to further characterize previously identified and novel molecular biomarkers of disease progression for incorporation into future clinical studies.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

138

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Francie
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francie, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac, Service de Neurologie
    • Paris
      • Paris cedex 13, Paris, Francie, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
  • Holandsko
    • CX
      • Utrecht, CX, Holandsko, 3584
        • UMC Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, Dublin 9
        • Beaumont Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13125
        • Charite - Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Německo, 07743
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
  • Spojené království
    • West Midlands
      • Sheffield, West Midlands, Spojené království, S102JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • University of California San Diego Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • The Emory Clinic
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Spojené státy, 2129
        • Massachusetts General Hospital, MA
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, EC037
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  • Švýcarsko
      • St. Gallen, Švýcarsko, 9007
        • Kantonsspital St. Gallen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 85 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Participants suffering from ALS are recruited by participating physicians in a standard clinical practice setting.

Popis

Key Inclusion Criteria:

  • A diagnosis of sporadic or familial ALS
  • ALS onset within ≤5 years
  • Must be 16 to 85 years of age, inclusive, for sites in the United States and 18 to 85 years of age, inclusive, for all sites outside of the United States

Key Exclusion Criteria:

  • History of or positive test result at Screening for human immunodeficiency virus (HIV)
  • History of or positive test result at Screening for hepatitis C virus (HCV) antibody or hepatitis B virus (HBV)
  • Possibility of neuromuscular weakness other than ALS
  • Unspecified reasons that, in the opinion of the site Investigator, make the subject unsuitable for enrollment or unlikely to be able to complete, at a minimum, the Month 6 Visit

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by electrical impedance myography (EIM)
Časové okno: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
EIM is an electrophysiological technique in which current is applied to a muscle of interest and resultant voltage and impedance are measured. These measured parameters reflect the conductivity of underlying tissue and presumably the pathologic state of denervated muscle in an ALS participant
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by compound muscle action potential (CMAP)
Časové okno: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
CMAP is a standard electrophysiological measure generated by maximally stimulating a nerve such that all muscle fibers innervated by the respective nerve are depolarized. Reduction of CMAP amplitude reflects loss of motor axons and, therefore, is directly relevant to ALS.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number estimation (MUNE)
Časové okno: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Optional, to be administered at each site's Investigator's discretion. MUNE is used to estimate the number of functioning motor units.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number index (MUNIX)
Časové okno: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
MUNIX estimates functioning motor units within a muscle. CMAP and surface electromyography potentials (surface interference patterns) are obtained at various levels of voluntary effort, and MUNIX is estimated using power and area of CMAP and surface interference patterns.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in muscle strength measures as assessed by hand-held dynamometry (HHD)
Časové okno: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
HHD tests isometric strength of multiple muscles using standard participant positioning. Approximately 10 muscle groups will be examined (per each side) in both upper and lower extremities.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in respiratory measures as assessed by slow vital capacity (SVC)
Časové okno: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Vital capacity will be measured by means of an SVC test, administered in the upright position. Upright SVC will be determined by performing 3 to 5 measures, in accordance with criteria established by the American Thoracic Society and the European Respiratory Society.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in functional measures as assessed by Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Časové okno: Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
The ALSFRS-R has been demonstrated to predict survival. The ALSFRS-R measures 4 functional domains, including respiratory, bulbar function, gross motor skills, and fine motor skills. There are a total of 12 questions, each scored from 0 to 4 for a total possible score of 48 [Cedarbaum 1999], with higher scores representing better function.
Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements occurring on Day 1 and Day 7 for EIM
Časové okno: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for CMAP
Časové okno: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNE
Časové okno: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNIX
Časové okno: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for HHD
Časové okno: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for SVC
Časové okno: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for ALSFRS-R
Časové okno: Day 1 and Day 7
Day 1 and Day 7
Comparison between 6 and 12-month changes in exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival
Časové okno: Baseline to Month 24
Baseline to Month 24
Comparison between 6-month changes for muscle electrophysiological measures
Časové okno: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for muscle strength measures
Časové okno: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for functional measures
Časové okno: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12
Comparison of molecular biomarkers with disease progression
Časové okno: Baseline to Month 12
Baseline to Month 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

27. července 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

23. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 999AS003

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit