このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。英語版ソーステキスト用。

Methodology Study of Novel Outcome Measures to Assess Progression of ALS

2019年10月23日更新者：Biogen

Methodology Study of Novel Electrophysiological, Physical, and Imaging Outcome Measures to Assess the Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis

The primary objectives of the study are to estimate and rank-order the longitudinal standardized mean changes over 6 months and over 12 months, for a set of outcome measures administered to participants with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), in order to identify measures that are more sensitive to disease progression than Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). The secondary objectives of this study are: To evaluate the test-retest reproducibility of each outcome measure; To determine correlations between 6 and 12-month changes in all exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival; To assess correlations between/among the various measures; To obtain biological samples in order to identify molecular correlates to the clinical measures and to further characterize previously identified and novel molecular biomarkers of disease progression for incorporation into future clinical studies.

調査の概要

状態

完了

条件

筋萎縮性側索硬化症

研究の種類

観察的

入学 (実際)

138

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アイルランド
- - Dublin、アイルランド、Dublin 9
    - Beaumont Hospital
アメリカ
- California
  - San Diego、California、アメリカ、92103
    - University of California San Diego Medical Center
  - San Francisco、California、アメリカ、94115
    - California Pacific Medical Center
- Florida
  - Tampa、Florida、アメリカ、33612
    - University of South Florida
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
    - The Emory Clinic
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
    - Johns Hopkins Hospital
- Massachusetts
  - Charlestown、Massachusetts、アメリカ、2129
    - Massachusetts General Hospital, MA
- Missouri
  - Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
    - Washington University School of Medicine
- Pennsylvania
  - Hershey、Pennsylvania、アメリカ、EC037
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
イギリス
- West Midlands
  - Sheffield、West Midlands、イギリス、S102JF
    - Royal Hallamshire Hospital
オランダ
- CX
  - Utrecht、CX、オランダ、3584
    - UMC Utrecht
カナダ
- Ontario
  - Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
    - Sunnybrook Health Sciences Centre
- Quebec
  - Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
    - Montreal Neurological Institute Clinical Research Unit
スイス
- - St. Gallen、スイス、9007
    - Kantonsspital St. Gallen
ドイツ
- - Berlin、ドイツ、13125
    - Charite - Campus Virchow-Klinikum
  - Hannover、ドイツ、30625
    - Medizinische Hochschule Hannover
  - Jena、ドイツ、07743
    - Universitaetsklinikum Jena
  - Ulm、ドイツ、89081
    - Universitaetsklinikum Ulm
フランス
- Hérault
  - Montpellier、Hérault、フランス、34295
    - Hopital Gui de Chauliac, Service de Neurologie
- Paris
  - Paris cedex 13、Paris、フランス、75013
    - Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
ベルギー
- - Leuven、ベルギー、3000
    - UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～85年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

Participants suffering from ALS are recruited by participating physicians in a standard clinical practice setting.

説明

Key Inclusion Criteria:

A diagnosis of sporadic or familial ALS
ALS onset within ≤5 years
Must be 16 to 85 years of age, inclusive, for sites in the United States and 18 to 85 years of age, inclusive, for all sites outside of the United States

Key Exclusion Criteria:

History of or positive test result at Screening for human immunodeficiency virus (HIV)
History of or positive test result at Screening for hepatitis C virus (HCV) antibody or hepatitis B virus (HBV)
Possibility of neuromuscular weakness other than ALS
Unspecified reasons that, in the opinion of the site Investigator, make the subject unsuitable for enrollment or unlikely to be able to complete, at a minimum, the Month 6 Visit

NOTE: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by electrical impedance myography (EIM) 時間枠：Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	EIM is an electrophysiological technique in which current is applied to a muscle of interest and resultant voltage and impedance are measured. These measured parameters reflect the conductivity of underlying tissue and presumably the pathologic state of denervated muscle in an ALS participant	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by compound muscle action potential (CMAP) 時間枠：Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	CMAP is a standard electrophysiological measure generated by maximally stimulating a nerve such that all muscle fibers innervated by the respective nerve are depolarized. Reduction of CMAP amplitude reflects loss of motor axons and, therefore, is directly relevant to ALS.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number estimation (MUNE) 時間枠：Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	Optional, to be administered at each site's Investigator's discretion. MUNE is used to estimate the number of functioning motor units.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in electrophysiological measures as assessed by motor unit number index (MUNIX) 時間枠：Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	MUNIX estimates functioning motor units within a muscle. CMAP and surface electromyography potentials (surface interference patterns) are obtained at various levels of voluntary effort, and MUNIX is estimated using power and area of CMAP and surface interference patterns.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in muscle strength measures as assessed by hand-held dynamometry (HHD) 時間枠：Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	HHD tests isometric strength of multiple muscles using standard participant positioning. Approximately 10 muscle groups will be examined (per each side) in both upper and lower extremities.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in respiratory measures as assessed by slow vital capacity (SVC) 時間枠：Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	Vital capacity will be measured by means of an SVC test, administered in the upright position. Upright SVC will be determined by performing 3 to 5 measures, in accordance with criteria established by the American Thoracic Society and the European Respiratory Society.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12
Longitudinal standardized mean change in functional measures as assessed by Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) 時間枠：Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12	The ALSFRS-R has been demonstrated to predict survival. The ALSFRS-R measures 4 functional domains, including respiratory, bulbar function, gross motor skills, and fine motor skills. There are a total of 12 questions, each scored from 0 to 4 for a total possible score of 48 [Cedarbaum 1999], with higher scores representing better function.	Baseline to Month 6 and Baseline to Month 12

二次結果の測定

結果測定	時間枠
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements occurring on Day 1 and Day 7 for EIM 時間枠：Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for CMAP 時間枠：Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNE 時間枠：Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for MUNIX 時間枠：Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for HHD 時間枠：Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for SVC 時間枠：Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Within-participant test-retest reliability between the 2 repeated measurements for ALSFRS-R 時間枠：Day 1 and Day 7	Day 1 and Day 7
Comparison between 6 and 12-month changes in exploratory measures with 18 and 24-month changes in ALSFRS-R and survival 時間枠：Baseline to Month 24	Baseline to Month 24
Comparison between 6-month changes for muscle electrophysiological measures 時間枠：Baseline to Month 12	Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for muscle strength measures 時間枠：Baseline to Month 12	Baseline to Month 12
Comparison between 6-month changes for functional measures 時間枠：Baseline to Month 12	Baseline to Month 12
Comparison of molecular biomarkers with disease progression 時間枠：Baseline to Month 12	Baseline to Month 12

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Biogen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年1月6日

一次修了 (実際)

2018年7月27日

研究の完了 (実際)

2019年8月1日

試験登録日

最初に提出

2015年10月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年11月19日

最初の投稿 (見積もり)

2015年11月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年10月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年10月23日

最終確認日

2019年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

999AS003

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。