Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PF-06939926 w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a

21 lipca 2026 zaktualizowane przez: Pfizer

FAZA 3, WIELOOŚRODKOWE, RANDOMIZOWANE, PODWÓJNIE ZAŚLEPANE BADANIE Z KONTROLĄ PLACEBO W CELU OCENY BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI PF 06939926 W LECZENIU DYSTROFII MIĘŚNIOWEJ DUCHENNE'A

Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej u chłopców z DMD. Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie, w którym dwie trzecie uczestników zostało przydzielonych do terapii genowej. Jedna trzecia uczestników losowo przydzielonych do ramienia placebo będzie miała możliwość leczenia terapią genową na początku drugiego roku.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie oceni skuteczność terapii genowej PF-06939926 na funkcje ambulatoryjne, jednocześnie monitorując jej bezpieczeństwo. Około 99 chłopców z DMD zostanie włączonych i losowo przydzielonych do jednej z dwóch grup: około dwie trzecie będzie w Kohorcie 1 i otrzyma terapię genową na początku badania; około jedna trzecia będzie w Kohorcie 2 i otrzyma placebo na początku badania oraz otrzyma terapię genową po roku, o ile będzie to bezpieczne. Leczenie (terapia genowa PF-06939926 lub placebo) będzie podawane we wlewie dożylnym trwającym do 2 godzin.

Badanie obejmuje chłopców w wieku co najmniej 4 i mniej niż 8 lat (w tym 7-latków do 8. roku życia). Wszyscy chłopcy będą musieli przyjmować dzienną dawkę glukokortykoidów (prednizon, prednizolon lub deflazakort) przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i pozostawać na codziennych glukokortykoidach przez pierwsze 2 lata badania. Wszyscy chłopcy będą musieli mieć ujemny wynik na obecność przeciwciał neutralizujących przeciwko AAV9, co zmierzono za pomocą testu przeprowadzonego na potrzeby badania w ramach badań przesiewowych.

Główny wynik badania zostanie oceniony po 52 tygodniach. Wszyscy uczestnicy będą obserwowani w badaniu przez 5 lat po leczeniu terapią genową.

Badany lek, wszystkie badania medyczne związane z badaniem oraz wizyty w ośrodkach badawczych są bezpłatne. Uczestnicy otrzymają również wsparcie w zakresie kosztów podróży związanych z wizytami studyjnymi.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

114

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Francja
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU de Nantes- Hotel Dieu
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Medical Center, Ein Kerem
      • Petach Tikvah, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 467-8602
        • Nagoya City University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonia, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine College Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Korea Południowa, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Rosja
      • Saint Petersburg, Rosja, 194100
        • Saint Petersburg State Paediatric Medical University
      • Yekaterinburg, Rosja, 620134
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's City Clinical Hospital No 9
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Fairway
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Rainbow
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Hospital - Investigational Pharmacy
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Hospital - Pediatric and Pediatric ICU - Operating Room
      • Prairie Village, Kansas, Stany Zjednoczone, 66208
        • Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Inselspital, University Children's Hospital Berne
      • Zurich, Szwajcaria, 8008
        • Universitaets-Kinderspital Zuerich
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tajwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Włochy, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WCIN 1EH
        • Great Ormond Street Institute of Child Health
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Potwierdzona diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a na podstawie wcześniejszych badań genetycznych
  2. Otrzymywanie stabilnej dawki dziennej (co najmniej 0,5 mg/kg mc./dobę prednizonu lub prednizolonu lub co najmniej 0,75 mg/kg mc./dobę deflazakortu) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  3. Ambulatoryjne, zgodnie z kryteriami określonymi w protokole

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pozytywny test przeprowadzony przez firmę Pfizer na przeciwciała neutralizujące AAV9
  2. Każde leczenie mające na celu zwiększenie ekspresji dystrofiny w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym (np. Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
  3. Wszelkie wcześniejsze leczenie terapią genową
  4. Wszelkie niezagojone urazy, które mogą mieć wpływ na testy funkcjonalne (np. NSAA)
  5. Nieprawidłowości w określonych badaniach laboratoryjnych, w tym morfologii krwi, czynności wątroby i nerek

  6. Dowolna z następujących nieprawidłowości genetycznych w genie dystrofiny:

    1. Dowolna mutacja (delecja eksonu, duplikacja eksonu, insercja lub mutacja punktowa) wpływająca na dowolny ekson między eksonem 9 a eksonem 13 włącznie; LUB
    2. Delecja, która dotyczy zarówno eksonu 29, jak i eksonu 30; LUB
    3. Delecja, która wpływa na wszystkie eksony między 56-71 włącznie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Kohorta 1
Około dwie trzecie uczestników zostanie losowo przydzielonych do Kohorty 1.
Genetyczny: PF-06939926
PF-06939926 będzie podawany jako pojedyncza infuzja dożylna w roku 1 dla Kohorty 1.
Inny: Placebo
Placebo będzie podawane jako pojedyncza infuzja dożylna w roku 1 dla Kohorty 2.
Inny: Placebo
Placebo będzie podawane jako pojedyncza infuzja dożylna w roku 2 dla Kohorty 1.
Genetyczny: PF-06939926
PF-06939926 będzie podawany jako pojedyncza infuzja dożylna w roku 2 dla Kohorty 2
Inny: Kohorta 2
Około jedna trzecia uczestników zostanie losowo przydzielona do kohorty 2.
Genetyczny: PF-06939926
PF-06939926 będzie podawany jako pojedyncza infuzja dożylna w roku 1 dla Kohorty 1.
Inny: Placebo
Placebo będzie podawane jako pojedyncza infuzja dożylna w roku 1 dla Kohorty 2.
Inny: Placebo
Placebo będzie podawane jako pojedyncza infuzja dożylna w roku 2 dla Kohorty 1.
Genetyczny: PF-06939926
PF-06939926 będzie podawany jako pojedyncza infuzja dożylna w roku 2 dla Kohorty 2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w Ocenach ambulatoryjnych Północnej (NSAA) całkowity wynik w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
NSAA był 17-elementowym testem, który ocenił wydajność różnych umiejętności funkcjonalnych przy użyciu następującej skali: 0 (niezdolna do osiągnięcia niezależnie), 1 (zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależny od pomocy fizycznej z innej) i 2 („normalny”- bez oczywistej modyfikacji aktywności). Całkowity wynik obliczono jako sumę wszystkich 17 indywidualnych odpowiedzi pozycji i wahał się od 0 (najgorszy) do 34 (w pełni niezależna funkcja) z wyższymi wynikami wskazującymi lepszą funkcję. Wyjściowy wynik NSAA jest zdefiniowany jako ostatni nie przetaczony wynik NSAA zebrany przed podaniem leku 1 roku.
Linia bazowa, tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w procentowym poziomie ekspresji dystrofiny w biopsjach mięśni za pomocą spektrometrii masowej chromatografii cieczowej (LC-MS) na podstawie peptydu LLQV w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Test LC-MS zmierzył peptyd LLQVAVEDR (LLQV), który wykrył pełną długość endogenną dystrofinę, a także białko transgenowe mini-dystrofiny.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach włókien mięśniowych wyrażających minidystrofinę w biopsjach mięśni przez immunofluorescencję w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Włókna mięśniowe wyrażające białko transgenowe mini-dystrofiny oceniono za pomocą barwienia immunofluorescencyjnego przy użyciu przeciwciała specyficznego dla mini-dystrofiny, które rozpoznało jedynie białko transgenowe mini-dystrofiny.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu kinazy kreatynowej surowicy (CK) w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Wyniki CK analizowano przez Central Laboratory.
Linia bazowa, tydzień 52
Najmniej kwadratowa średnia z odsetka umiejętności zdobytych na podstawie poszczególnych pozycji NSAA w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Odsetek umiejętności zdobytych w 52 tygodniu wyrażono jako odsetek liczby umiejętności na początku, które można było uzyskać (liczba była liczbą pozycji na NSAA uzyskanych w 52 tygodniu, z odpowiedzią 1 lub 2, a mianownik był liczbą pozycji na NSAA z wynikiem 0 na podstawie podstawowej). NSAA był 17-elementowym testem, który ocenił wydajność różnych umiejętności funkcjonalnych przy użyciu następującej skali: 0 (niezdolna do osiągnięcia niezależnie), 1 (zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależny od pomocy fizycznej z innej) i 2 („normalny”- bez oczywistej modyfikacji aktywności). Całkowity wynik obliczono jako sumę wszystkich 17 indywidualnych odpowiedzi pozycji i wahał się od 0 (najgorszy) do 34 (w pełni niezależna funkcja) z wyższymi wynikami wskazującymi lepszą funkcję.
Linia bazowa, tydzień 52
Najmniej kwadratowa średnia odsetka umiejętności albo ulepszona lub utrzymana w oparciu o poszczególne pozycje NSAA w tygodniu 52
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Odsetek umiejętności ulepszonych lub utrzymywanych w 52 tygodniu został wyrażony jako odsetek liczby pozycji na linii podstawowej, które można ulepszyć lub utrzymać (liczba była liczbą pozycji na NSAA ulepszonej lub utrzymywanej w 52 tygodniu, a mianownik to liczba pozycji na NSAA, która wynosi 17). NSAA był 17-elementowym testem, który ocenił wydajność różnych umiejętności funkcjonalnych przy użyciu następującej skali: 0 (niezdolna do osiągnięcia niezależnie), 1 (zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależny od pomocy fizycznej z innej) i 2 („normalny”- bez oczywistej modyfikacji aktywności). Całkowity wynik obliczono jako sumę wszystkich 17 indywidualnych odpowiedzi pozycji i wahał się od 0 (najgorszy) do 34 (w pełni niezależna funkcja) z wyższymi wynikami wskazującymi lepszą funkcję.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana z linii bazowej w prędkości przebiegu/spaceru o długości 10 metrów w tygodniu 52
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Prędkość obliczono na podstawie czasu potrzebnego do ukończenia 10-metrowego testu biegu/spaceru.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana od wartości wyjściowej wznoszenia od prędkości podłogi w 52 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Prędkość obliczono w oparciu o czas, jaki potrzebował z podłogi.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana z linii podstawowej w zmodyfikowanym instrumencie gromadzenia danych pediatrycznych (Podci)- przeniesienie i podstawowa skala mobilności w tygodniu 52
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Zmodyfikowana skala podstawowa podci-mobilności (rodzicielka uczestnika pediatrycznego) składała się z 11 pozycji, które oceniały, w jaki sposób opiekunowie uczestników ocenili zdolność uczestnika do chodzenia, stania i wykonywania codziennego życia. Skala spowodowała niezależny, znormalizowany wynik w zakresie od 0-100, przy niższych wynikach reprezentujących niższe poziomy funkcji.
Linia bazowa, tydzień 52
Zmiana ze wartości wyjściowej w zmodyfikowanej skali rdzeniowej podci-sportowej i fizycznej w tygodniu 52
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Zmodyfikowana skala podstawowego i fizycznego funkcjonowania fizycznego (rodzic uczestnika pediatrycznego) składała się z 21 pozycji, które oceniały, w jaki sposób opiekunowie uczestników ocenili zdolność uczestnika do wykonywania zajęć rekreacyjnych. Skala spowodowała niezależny, znormalizowany wynik w zakresie od 0-100, przy niższych wynikach reprezentujących niższe poziomy funkcji.
Linia bazowa, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 kwietnia 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C3391003
  • 2023-508510-42-00 (Identyfikator rejestru: CTIS (EU))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj