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Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de PF-06939926 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

3 de abril de 2024 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO DE FASE 3, MULTICENTRO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE PF 06939926 PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

El estudio evaluará la seguridad y eficacia de la terapia génica en niños con DMD. Es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con dos tercios de los participantes asignados a la terapia génica. El tercio de los participantes asignados al azar al grupo de placebo tendrá la oportunidad de recibir tratamiento con terapia génica al comienzo del segundo año.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio evaluará la eficacia de la terapia génica PF-06939926 en la función ambulatoria y al mismo tiempo controlará su seguridad. Se inscribirán aproximadamente 99 niños con DMD y se asignarán aleatoriamente a uno de dos grupos: aproximadamente dos tercios estarán en la Cohorte 1 y recibirán terapia génica al comienzo del estudio; aproximadamente un tercio estará en la Cohorte 2 y recibirá placebo al comienzo del estudio y recibirá terapia génica después de un año, siempre que sea seguro hacerlo. El tratamiento (terapia génica PF-06939926 o placebo) se administrará en forma de infusión intravenosa durante un máximo de 2 horas.

El estudio incluye niños que tienen al menos 4 años y menos de 8 años (incluidos los niños de 7 años hasta los 8 años). Todos los niños deberán recibir una dosis diaria de glucocorticoides (prednisona, prednisolona o deflazacort) durante al menos 3 meses antes de inscribirse y continuar con los glucocorticoides diarios durante los primeros 2 años del estudio. Todos los niños deberán ser negativos para anticuerpos neutralizantes contra AAV9, según lo medido por la prueba realizada para el estudio como parte de la detección.

El resultado primario del estudio se evaluará a las 52 semanas. Todos los participantes serán seguidos en el estudio durante 5 años después del tratamiento con terapia génica.

La medicación del estudio, todas las pruebas médicas asociadas con el estudio y las visitas a los sitios del estudio son gratuitas. Los participantes también recibirán apoyo para los gastos de viaje asociados con las visitas de estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

99

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • North Rhine-westphalia
      • Essen, North Rhine-westphalia, Alemania, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4G5
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Corea, república de, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Fairway
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Rainbow
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Hospital - Investigational Pharmacy
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Hospital - Pediatric and Pediatric ICU - Operating Room
      • Prairie Village, Kansas, Estados Unidos, 66208
        • Pediatric Cardiology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Center for Clinical & Tranlational Science
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Specialty Group, PLLC Division of Child & Adolescent Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's
  • Federación Rusa
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 194100
        • Saint Petersburg State Paediatric Medical University
      • Yekaterinburg, Federación Rusa, 620134
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's City Clinical Hospital No 9
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes- Hotel Dieu
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Medical Center, Ein Kerem
      • Petach Tikvah, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
      • Rome, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japón
      • Tokyo, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japón, 467-8602
        • Nagoya City University Hospital
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japón, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine College Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WCIN 1EH
        • Great Ormond Street Institute of Child Health
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Reino Unido, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Suiza
      • Bern, Suiza, 3010
        • Inselspital, University Children's Hospital Berne
      • Zurich, Suiza, 8032
        • Universitaets-Kinderspital Zuerich
  • Taiwán
      • Kaohsiung, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwán, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 7 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico confirmado de distrofia muscular de Duchenne mediante pruebas genéticas previas
  2. Recibir una dosis diaria estable (al menos 0,5 mg/kg/día de prednisona o prednisolona, ​​o al menos 0,75 mg/kg/día de deflazacort) durante al menos 3 meses antes de la Selección
  3. Ambulatorio, según lo evaluado por los criterios especificados en el protocolo

Criterios clave de exclusión:

  1. Prueba positiva realizada por Pfizer para neutralizar anticuerpos contra AAV9
  2. Cualquier tratamiento diseñado para aumentar la expresión de distrofina dentro de los 6 meses anteriores a la selección (p. ej., Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
  3. Cualquier tratamiento previo con terapia génica
  4. Cualquier lesión no curada que pueda afectar las pruebas funcionales (p. ej., NSAA)
  5. Anormalidad en pruebas de laboratorio específicas, incluidos hemogramas, función hepática y renal

  6. Cualquiera de las siguientes anomalías genéticas en el gen de la distrofina:

    1. Cualquier mutación (deleción de exón, duplicación de exón, inserción o mutación puntual) que afecte a cualquier exón entre el exón 9 y el exón 13, inclusive; O
    2. Una deleción que afecta tanto al exón 29 como al exón 30; O
    3. Una deleción que afecta a cualquier exón entre 56 y 71, inclusive.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Cohorte 1
Aproximadamente dos tercios de los participantes serán asignados al azar a la Cohorte 1.
Genético: PF-06939926
PF-06939926 se administrará como una infusión intravenosa única en el año 1 para la cohorte 1.
Otro: Placebo
El placebo se administrará como una infusión intravenosa única en el año 1 para la cohorte 2.
Otro: Placebo
El placebo se administrará como una infusión IV única en el año 2 para la cohorte 1.
Genético: PF-06939926
PF-06939926 se administrará como una infusión IV única en el año 2 para la cohorte 2
Otro: Cohorte 2
Aproximadamente un tercio de los participantes serán asignados al azar a la Cohorte 2.
Genético: PF-06939926
PF-06939926 se administrará como una infusión intravenosa única en el año 1 para la cohorte 1.
Otro: Placebo
El placebo se administrará como una infusión intravenosa única en el año 1 para la cohorte 2.
Otro: Placebo
El placebo se administrará como una infusión IV única en el año 2 para la cohorte 1.
Genético: PF-06939926
PF-06939926 se administrará como una infusión IV única en el año 2 para la cohorte 2

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Semana 52
La NSAA es una prueba de 17 ítems que mide la función motora gruesa en niños con Duchenne.
Semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el nivel de expresión de mini-distrofina en el músculo
Periodo de tiempo: Semana 52
El nivel de expresión de mini-distrofina de una biopsia muscular se evaluará mediante espectrometría de masas por cromatografía líquida (LC-MS).
Semana 52
Cambio desde el inicio en la distribución de la expresión de mini-distrofina en el músculo
Periodo de tiempo: Semana 52
La distribución de mini-distrofina de una biopsia muscular se evaluará mediante inmunofluorescencia.
Semana 52
Cambio desde el inicio en la creatina quinasa sérica (CK)
Periodo de tiempo: Semana 52
Cambios en los niveles circulantes de CK.
Semana 52
Número de habilidades adquiridas en función de los elementos individuales de la NSAA.
Periodo de tiempo: Semana 52
Contar las habilidades que adquirió cada niño, en base a los ítems individuales de la NSAA.
Semana 52
Número de habilidades mejoradas o mantenidas según los elementos individuales de la NSAA
Periodo de tiempo: Semana 52
Para contar las habilidades que cada niño mejoró o mantuvo, con base en los ítems individuales de la NSAA.
Semana 52
Cambio desde el valor inicial en la velocidad de la prueba de carrera/caminata de 10 metros
Periodo de tiempo: Semana 52
La velocidad se calcula en función del tiempo que lleva completar la prueba de carrera/caminata de 10 metros.
Semana 52
Cambio desde la línea de base en el aumento de la velocidad del piso
Periodo de tiempo: Semana 52
La velocidad se calcula en función del tiempo que tarda en subir desde el suelo.
Semana 52
Cambio desde el inicio en el Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos modificados (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale
Periodo de tiempo: Semana 52
El PODCI contiene una lista de preguntas para evaluar cómo cada cuidador/niño evalúa la capacidad del niño para caminar, pararse y realizar actividades de la vida diaria.
Semana 52
Cambio desde el inicio en el Instructivo de recopilación de datos de resultados pediátricos modificados (PODCI): Deportes y escala básica de funcionamiento físico
Periodo de tiempo: Semana 52
El PODCI contiene una lista de preguntas para evaluar cómo cada cuidador/niño evalúa la capacidad del niño para realizar actividades recreativas.
Semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de mayo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

18 de abril de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C3391003
  • 2019-002921-31 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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