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Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PF-06939926 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

3. April 2024 aktualisiert von: Pfizer

EINE MULTIZENTRISCHE, RANDOMISIERTE, DOPPELBLINDE, PLACEBO-KONTROLLIERTE PHASE-3-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND WIRKSAMKEIT VON PF 06939926 ZUR BEHANDLUNG DER DUCHENNE-MUSKULÄREN DYSTROPHIE

Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie bei Jungen mit DMD bewerten. Es handelt sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, bei der zwei Drittel der Teilnehmer einer Gentherapie zugewiesen wurden. Das Drittel der Teilnehmer, die randomisiert dem Placebo-Arm zugeteilt werden, erhält zu Beginn des zweiten Jahres die Möglichkeit einer gentherapeutischen Behandlung.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird die Wirksamkeit der PF-06939926-Gentherapie auf die ambulante Funktion bewerten und gleichzeitig ihre Sicherheit überwachen. Ungefähr 99 Jungen mit DMD werden aufgenommen und nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt: Ungefähr zwei Drittel werden in Kohorte 1 sein und zu Beginn der Studie eine Gentherapie erhalten; Etwa ein Drittel wird in Kohorte 2 sein und zu Beginn der Studie ein Placebo und nach einem Jahr eine Gentherapie erhalten, solange dies sicher ist. Die Behandlung (PF-06939926-Gentherapie oder Placebo) wird als intravenöse Infusion mit einer Dauer von bis zu 2 Stunden verabreicht.

Die Studie umfasst Jungen im Alter von mindestens 4 Jahren und unter 8 Jahren (einschließlich 7-Jährige bis zu ihrem 8. Geburtstag). Alle Jungen müssen vor der Aufnahme mindestens 3 Monate lang täglich Glukokortikoide (Prednison, Prednisolon oder Deflazacort) einnehmen und in den ersten 2 Jahren der Studie täglich Glukokortikoide einnehmen. Alle Jungen müssen negativ auf neutralisierende Antikörper gegen AAV9 sein, gemessen durch den für die Studie im Rahmen des Screenings durchgeführten Test.

Das primäre Ergebnis der Studie wird nach 52 Wochen bewertet. Alle Teilnehmer werden nach der Behandlung mit Gentherapie 5 Jahre lang in der Studie nachbeobachtet.

Die Studienmedikation, alle mit der Studie verbundenen medizinischen Tests und die Besuche der Studienzentren sind kostenlos. Die Teilnehmer werden auch für Reisekosten im Zusammenhang mit Studienaufenthalten unterstützt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

99

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • North Rhine-westphalia
      • Essen, North Rhine-westphalia, Deutschland, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
  • Frankreich
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes- Hotel Dieu
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Medical Center, Ein Kerem
      • Petach Tikvah, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
      • Rome, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 467-8602
        • Nagoya City University Hospital
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine College Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Korea, Republik von, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Russische Föderation
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 194100
        • Saint Petersburg State Paediatric Medical University
      • Yekaterinburg, Russische Föderation, 620134
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's City Clinical Hospital No 9
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Inselspital, University Children's Hospital Berne
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Universitaets-Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Fairway
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Rainbow
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Hospital - Investigational Pharmacy
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Hospital - Pediatric and Pediatric ICU - Operating Room
      • Prairie Village, Kansas, Vereinigte Staaten, 66208
        • Pediatric Cardiology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Center for Clinical & Tranlational Science
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Specialty Group, PLLC Division of Child & Adolescent Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WCIN 1EH
        • Great Ormond Street Institute of Child Health
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte Diagnose einer Duchenne-Muskeldystrophie durch vorherige Gentests
  2. Erhalt einer stabilen Tagesdosis (mindestens 0,5 mg/kg/Tag Prednison oder Prednisolon oder mindestens 0,75 mg/kg/Tag Deflazacort) für mindestens 3 Monate vor dem Screening
  3. Ambulant, wie nach protokollspezifischen Kriterien bewertet

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Positiver Test von Pfizer auf neutralisierende Antikörper gegen AAV9
  2. Jede Behandlung zur Erhöhung der Dystrophin-Expression innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening (z. B. Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
  3. Jede vorherige Behandlung mit Gentherapie
  4. Jede nicht geheilte Verletzung, die sich auf Funktionstests auswirken kann (z. B. NSAA)
  5. Abnormalität bei bestimmten Labortests, einschließlich Blutbild, Leber- und Nierenfunktion

  6. Jede der folgenden genetischen Anomalien im Dystrophin-Gen:

    1. Jede Mutation (Exon-Deletion, Exon-Duplikation, Insertion oder Punktmutation), die ein beliebiges Exon zwischen Exon 9 und Exon 13 einschließlich betrifft; ODER
    2. Eine Deletion, die sowohl Exon 29 als auch Exon 30 betrifft; ODER
    3. Eine Deletion, die alle Exons zwischen 56-71 einschließlich betrifft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Kohorte 1
Etwa zwei Drittel der Teilnehmer werden randomisiert Kohorte 1 zugeteilt.
Genetisch: PF-06939926
PF-06939926 wird als einzelne IV-Infusion in Jahr 1 für Kohorte 1 verabreicht.
Sonstiges: Placebo
Placebo wird als einzelne IV-Infusion in Jahr 1 für Kohorte 2 verabreicht.
Sonstiges: Placebo
Placebo wird in Jahr 2 für Kohorte 1 als einzelne IV-Infusion verabreicht.
Genetisch: PF-06939926
PF-06939926 wird als einzelne IV-Infusion im Jahr 2 für Kohorte 2 verabreicht
Sonstiges: Kohorte 2
Etwa ein Drittel der Teilnehmer wird randomisiert Kohorte 2 zugeteilt.
Genetisch: PF-06939926
PF-06939926 wird als einzelne IV-Infusion in Jahr 1 für Kohorte 1 verabreicht.
Sonstiges: Placebo
Placebo wird als einzelne IV-Infusion in Jahr 1 für Kohorte 2 verabreicht.
Sonstiges: Placebo
Placebo wird in Jahr 2 für Kohorte 1 als einzelne IV-Infusion verabreicht.
Genetisch: PF-06939926
PF-06939926 wird als einzelne IV-Infusion im Jahr 2 für Kohorte 2 verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Woche 52
Der NSAA ist ein 17-Punkte-Test, der die grobmotorische Funktion bei Kindern mit Duchenne misst.
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Mini-Dystrophin-Expressionsniveaus im Muskel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
Das Mini-Dystrophin-Expressionsniveau aus einer Muskelbiopsie wird durch Flüssigchromatographie-Massenspektrometrie (LC-MS) bewertet.
Woche 52
Änderung der Verteilung der Mini-Dystrophin-Expression im Muskel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
Die Mini-Dystrophin-Verteilung aus einer Muskelbiopsie wird durch Immunfluoreszenz beurteilt.
Woche 52
Veränderung der Serum-Kreatinkinase (CK) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
Veränderungen der zirkulierenden CK-Spiegel.
Woche 52
Anzahl der erworbenen Fähigkeiten basierend auf den einzelnen Items der NSAA.
Zeitfenster: Woche 52
Zählen der Fähigkeiten, die jedes Kind erworben hat, basierend auf den einzelnen Elementen der NSAA.
Woche 52
Anzahl der Fähigkeiten, die basierend auf den einzelnen Elementen der NSAA verbessert oder beibehalten wurden
Zeitfenster: Woche 52
Zählen der Fähigkeiten, die jedes Kind verbessert oder beibehalten hat, basierend auf den einzelnen Punkten der NSAA.
Woche 52
Änderung der Geschwindigkeit des 10-Meter-Lauf-/Gehtests gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Woche 52
Die Geschwindigkeit wird basierend auf der Zeit berechnet, die benötigt wird, um den 10-Meter-Lauf-/Gehtest zu absolvieren.
Woche 52
Änderung von der Grundlinie im Anstieg von der Bodengeschwindigkeit
Zeitfenster: Woche 52
Die Geschwindigkeit wird basierend auf der Zeit berechnet, die zum Aufstieg vom Boden benötigt wird.
Woche 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale
Zeitfenster: Woche 52
Der PODCI enthält eine Liste von Fragen, um zu beurteilen, wie jede Betreuungsperson/jedes Kind die Fähigkeit des Kindes einschätzt, zu gehen, zu stehen und Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen.
Woche 52
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI): Sports and Physical Functioning Core Scale
Zeitfenster: Woche 52
Der PODCI enthält eine Liste von Fragen, um zu beurteilen, wie jede Betreuungsperson/jedes Kind die Fähigkeit des Kindes einschätzt, Freizeitaktivitäten durchzuführen.
Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. November 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

18. April 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C3391003
  • 2019-002921-31 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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