Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo para avaliar a segurança e eficácia do PF-06939926 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne

3 de abril de 2024 atualizado por: Pfizer

UM ESTUDO DE FASE 3, MULTICENTRADO, RANDOMIZADO, DUPLO-CEGO, CONTROLADO POR PLACEBO PARA AVALIAR A SEGURANÇA E A EFICÁCIA DO PF 06939926 PARA O TRATAMENTO DA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

O estudo avaliará a segurança e eficácia da terapia gênica em meninos com DMD. É um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com dois terços dos participantes designados para terapia genética. Um terço dos participantes randomizados para o braço placebo terá a oportunidade de tratamento com terapia genética no início do segundo ano.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo avaliará a eficácia da terapia gênica PF-06939926 na função ambulatorial, além de monitorar sua segurança. Aproximadamente 99 meninos com DMD serão inscritos e distribuídos aleatoriamente em um dos dois grupos: aproximadamente dois terços estarão na Coorte 1 e receberão terapia gênica no início do estudo; aproximadamente um terço estará na Coorte 2 e receberá placebo no início do estudo e receberá terapia gênica após um ano, desde que seja seguro fazê-lo. O tratamento (terapia gênica PF-06939926 ou placebo) será administrado como uma infusão intravenosa com duração de até 2 horas.

O estudo inclui meninos com pelo menos 4 anos e menos de 8 anos (incluindo crianças de 7 anos até o 8º aniversário). Todos os meninos precisarão tomar uma dose diária de glicocorticóides (prednisona, prednisolona ou deflazacort) por pelo menos 3 meses antes da inscrição e permanecer com glicocorticóides diários durante os primeiros 2 anos do estudo. Todos os meninos precisarão ser negativos para anticorpos neutralizantes contra AAV9, conforme medido pelo teste feito para o estudo como parte da triagem.

O desfecho primário do estudo será avaliado em 52 semanas. Todos os participantes serão acompanhados no estudo por 5 anos após o tratamento com terapia gênica.

A medicação do estudo, todos os exames médicos associados ao estudo e as visitas aos locais do estudo são gratuitos. Os participantes também serão suportados pelos custos de viagem associados às visitas do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

99

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • North Rhine-westphalia
      • Essen, North Rhine-westphalia, Alemanha, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4G5
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Fairway
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Rainbow
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Hospital - Investigational Pharmacy
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Hospital - Pediatric and Pediatric ICU - Operating Room
      • Prairie Village, Kansas, Estados Unidos, 66208
        • Pediatric Cardiology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Center for Clinical & Tranlational Science
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Specialty Group, PLLC Division of Child & Adolescent Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's
  • Federação Russa
      • Saint Petersburg, Federação Russa, 194100
        • Saint Petersburg State Paediatric Medical University
      • Yekaterinburg, Federação Russa, 620134
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's City Clinical Hospital No 9
  • França
      • Nantes, França, 44093
        • CHU de Nantes- Hotel Dieu
      • Paris, França, 75015
        • Hopital Necker
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Medical Center, Ein Kerem
      • Petach Tikvah, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Itália
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Itália, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Japão
      • Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japão, 467-8602
        • Nagoya City University Hospital
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japão, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine College Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WCIN 1EH
        • Great Ormond Street Institute of Child Health
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Reino Unido, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Republica da Coréia, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça, 3010
        • Inselspital, University Children's Hospital Berne
      • Zurich, Suíça, 8032
        • Universitaets-Kinderspital Zuerich
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 7 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais critérios de inclusão:

  1. Diagnóstico confirmado de distrofia muscular de Duchenne por teste genético prévio
  2. Receber uma dose diária estável (pelo menos 0,5 mg/kg/dia de prednisona ou prednisolona, ​​ou pelo menos 0,75 mg/kg/dia de deflazacort) por pelo menos 3 meses antes da triagem
  3. Ambulatorial, conforme avaliado pelos critérios especificados pelo protocolo

Principais critérios de exclusão:

  1. Teste positivo realizado pela Pfizer para anticorpos neutralizantes para AAV9
  2. Qualquer tratamento projetado para aumentar a expressão da distrofina dentro de 6 meses antes da triagem (por exemplo, Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
  3. Qualquer tratamento anterior com terapia genética
  4. Qualquer lesão não cicatrizada que possa afetar o teste funcional (por exemplo, NSAA)
  5. Anormalidade em exames laboratoriais especificados, incluindo hemograma, função hepática e renal

  6. Qualquer uma das seguintes anormalidades genéticas no gene da distrofina:

    1. Qualquer mutação (deleção de exon, duplicação de exon, inserção ou mutação pontual) afetando qualquer exon entre o exon 9 e o exon 13, inclusive; OU
    2. Uma deleção que afeta tanto o exon 29 quanto o exon 30; OU
    3. Uma deleção que afeta quaisquer éxons entre 56-71, inclusive.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Coorte 1
Aproximadamente dois terços dos participantes serão randomizados para a Coorte 1.
Genético: PF-06939926
PF-06939926 será administrado como uma única infusão IV no Ano 1 para a Coorte 1.
Outro: Placebo
O placebo será administrado como uma única infusão IV no Ano 1 para a Coorte 2.
Outro: Placebo
O placebo será administrado como uma única infusão IV no Ano 2 para a Coorte 1.
Genético: PF-06939926
PF-06939926 será administrado como uma única infusão IV no Ano 2 para a Coorte 2
Outro: Coorte 2
Aproximadamente um terço dos participantes serão randomizados para a Coorte 2.
Genético: PF-06939926
PF-06939926 será administrado como uma única infusão IV no Ano 1 para a Coorte 1.
Outro: Placebo
O placebo será administrado como uma única infusão IV no Ano 1 para a Coorte 2.
Outro: Placebo
O placebo será administrado como uma única infusão IV no Ano 2 para a Coorte 1.
Genético: PF-06939926
PF-06939926 será administrado como uma única infusão IV no Ano 2 para a Coorte 2

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: Semana 52
O NSAA é um teste de 17 itens que mede a função motora grossa em crianças com Duchenne.
Semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no nível de expressão de mini-distrofina no músculo
Prazo: Semana 52
O nível de expressão de mini-distrofina de uma biópsia muscular será avaliado por espectrometria de massa por cromatografia líquida (LC-MS).
Semana 52
Alteração da linha de base na distribuição da expressão da mini-distrofina no músculo
Prazo: Semana 52
A distribuição de mini-distrofina de uma biópsia muscular será avaliada por imunofluorescência.
Semana 52
Mudança da linha de base na creatina quinase sérica (CK)
Prazo: Semana 52
Alterações nos níveis circulantes de CK.
Semana 52
Número de habilidades adquiridas com base nos itens individuais da NSAA.
Prazo: Semana 52
Contar as habilidades que cada criança adquiriu, com base nos itens individuais da NSAA.
Semana 52
Número de habilidades melhoradas ou mantidas com base nos itens individuais da NSAA
Prazo: Semana 52
Contar as habilidades que cada criança melhorou ou manteve, com base nos itens individuais da NSAA.
Semana 52
Alteração da linha de base na velocidade do teste de corrida/caminhada de 10 metros
Prazo: Semana 52
A velocidade é calculada com base no tempo que leva para completar o teste de corrida/caminhada de 10 metros.
Semana 52
Alteração da linha de base no aumento da velocidade do solo
Prazo: Semana 52
A velocidade é calculada com base no tempo que leva para subir do chão.
Semana 52
Mudança da linha de base no Instrumento de Coleta de Dados de Resultados Pediátricos Modificado (PODCI): Transfer and Basic Mobility Core Scale
Prazo: Semana 52
O PODCI contém uma lista de questões para avaliar como cada cuidador/criança avalia a capacidade da criança de andar, ficar em pé e realizar atividades da vida diária.
Semana 52
Alteração da linha de base no Instrumento de coleta de dados de resultados pediátricos modificados (PODCI): escala principal de esportes e funcionamento físico
Prazo: Semana 52
O PODCI contém uma lista de perguntas para avaliar como cada cuidador/criança avalia a capacidade da criança para realizar atividades recreativas.
Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

18 de abril de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C3391003
  • 2019-002921-31 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Distrofia Muscular de Duchenne

Ensaios clínicos em PF-06939926

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Costa Rica

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever