Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti PF-06939926 pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie

16. února 2026 aktualizováno: Pfizer

FÁZE 3, MULTICENTRICKÁ, NÁHODNÁ, DVOJSLEPÁ, PLACEBEM ŘÍZENÁ STUDIE K HODNOCENÍ BEZPEČNOSTI A ÚČINNOSTI PF 06939926 PRO LÉČBU DUCHENNE MUSKULÁRNÍ DYSTROFIE

Studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost genové terapie u chlapců s DMD. Jde o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii se dvěma třetinami účastníků zařazených do genové terapie. Třetina účastníků, kteří jsou randomizováni do ramene s placebem, bude mít příležitost k léčbě genovou terapií na začátku druhého roku.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie posoudí účinnost genové terapie PF-06939926 na ambulantní funkci a zároveň bude sledovat její bezpečnost. Přibližně 99 chlapců s DMD bude zapsáno a náhodně rozděleno do jedné ze dvou skupin: přibližně dvě třetiny budou v kohortě 1 a budou dostávat genovou terapii na začátku studie; přibližně jedna třetina bude v kohortě 2 a bude dostávat placebo na začátku studie a po jednom roce bude dostávat genovou terapii, pokud to bude bezpečné. Léčba (genová terapie PF-06939926 nebo placebo) bude podávána formou intravenózní infuze trvající až 2 hodiny.

Studie zahrnuje chlapce, kteří jsou nejméně 4 roky a méně než 8 let (včetně 7 letých až do jejich 8. narozenin). Všichni chlapci budou muset být na denní dávce glukokortikoidů (prednison, prednisolon nebo deflazacort) po dobu nejméně 3 měsíců před zařazením a zůstat na denní dávce glukokortikoidů po dobu prvních 2 let studie. Všichni chlapci budou muset být negativní na neutralizační protilátky proti AAV9, jak bylo změřeno testem provedeným pro studii jako součást screeningu.

Primární výsledek studie bude hodnocen v 52. týdnu. Všichni účastníci budou ve studii sledováni po dobu 5 let po léčbě genovou terapií.

Studované léky, všechny lékařské testy spojené se studií a návštěvy studijních míst jsou bezplatné. Účastníci budou také podporováni na cestovní náklady spojené se studijními pobyty.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

114

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Francie
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU de Nantes- Hotel Dieu
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Itálie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Medical Center, Ein Kerem
      • Petach Tikvah, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 467-8602
        • Nagoya City University Hospital
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonsko, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine College Hospital
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Rusko
      • Saint Petersburg, Rusko, 194100
        • Saint Petersburg State Paediatric Medical University
      • Yekaterinburg, Rusko, 620134
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's City Clinical Hospital No 9
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WCIN 1EH
        • Great Ormond Street Institute of Child Health
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Spojené království, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Fairway
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Rainbow
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Hospital - Investigational Pharmacy
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Hospital - Pediatric and Pediatric ICU - Operating Room
      • Prairie Village, Kansas, Spojené státy, 66208
        • Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Inselspital, University Children's Hospital Berne
      • Zurich, Švýcarsko, 8008
        • Universitaets-Kinderspital Zuerich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza Duchennovy svalové dystrofie předchozím genetickým testováním
  2. Příjem stabilní denní dávky (alespoň 0,5 mg/kg/den prednisonu nebo prednisolonu nebo alespoň 0,75 mg/kg/den deflazacortu) po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem
  3. Ambulantní, podle kritérií stanovených protokolem

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Pozitivní test provedený společností Pfizer na neutralizaci protilátek proti AAV9
  2. Jakákoli léčba určená ke zvýšení exprese dystrofinu během 6 měsíců před screeningem (např. Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
  3. Jakákoli předchozí léčba genovou terapií
  4. Jakékoli nezhojené zranění, které může ovlivnit funkční testování (např. NSAA)
  5. Abnormality ve specifikovaných laboratorních testech, včetně krevního obrazu, funkce jater a ledvin

  6. Jakákoli z následujících genetických abnormalit v genu pro dystrofin:

    1. Jakákoli mutace (delece exonu, duplikace exonu, inzerce nebo bodová mutace) ovlivňující jakýkoli exon mezi exonem 9 a exonem 13 včetně; NEBO
    2. Delece, která ovlivňuje exon 29 i exon 30;OR
    3. Delece, která ovlivňuje jakékoli exony mezi 56-71 včetně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Kohorta 1
Přibližně dvě třetiny účastníků budou náhodně vybrány do kohorty 1.
Genetický: PF-06939926
PF-06939926 bude podán jako jediná IV infuze v roce 1 pro kohortu 1.
Jiný: Placebo
Placebo bude podáváno jako jediná IV infuze v roce 1 pro kohortu 2.
Jiný: Placebo
Placebo bude podáváno jako jediná IV infuze v roce 2 pro kohortu 1.
Genetický: PF-06939926
PF-06939926 bude podán jako jediná IV infuze v roce 2 pro kohortu 2
Jiný: Kohorta 2
Přibližně jedna třetina účastníků bude náhodně vybrána do kohorty 2.
Genetický: PF-06939926
PF-06939926 bude podán jako jediná IV infuze v roce 1 pro kohortu 1.
Jiný: Placebo
Placebo bude podáváno jako jediná IV infuze v roce 1 pro kohortu 2.
Jiný: Placebo
Placebo bude podáváno jako jediná IV infuze v roce 2 pro kohortu 1.
Genetický: PF-06939926
PF-06939926 bude podán jako jediná IV infuze v roce 2 pro kohortu 2

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v North Star Ambulatory Assessment (NSAA) celkové skóre v týdnu 52
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
NSAA byl test 17-položky, který třídil výkon různých funkčních dovedností pomocí následujícího měřítka: 0 (neschopný dosáhnout nezávisle), 1 (modifikovaná metoda, ale dosahuje cíle nezávislého na fyzické pomoci od druhého) a 2 („normální“- žádná zjevná modifikace aktivity). Celkové skóre bylo vypočteno jako součet všech 17 odpovědí na jednotlivé položky a pohybovalo se od 0 (nejhorší) do 34 (plně nezávislá funkce) s vyšším skóre, což ukazuje na lepší funkci. Základní celkové skóre NSAA je definováno jako poslední neraditivní celkové skóre NSAA shromážděné před podáváním léčiva 1.
Základní linie, 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v procentech normální hladiny exprese dystrofinu ve svalových biopsiích kapalinovou chromatografií hmotnostní spektrometrie (LC-MS) založená na peptidu LLQV v týdnu 52
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Test LC-MS měřil peptid LLQVAVEDRER (LLQV), který detekoval endogenní dystrofin v plné délce a mini-dystrofinový transgenový protein.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v procentech svalových vláken exprimujících mini-dystrofin ve svalových biopsiích imunofluorescence v 52. týdnu
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Svalová vlákna exprimující mini-dystrofinový transgenový protein byla hodnocena imunofluorescenčním barvením pomocí mini-dystrofinové specifické protilátky, která rozpoznávala pouze mini-dystrofinový transgenový protein.
Základní linie, 52 týdnů
Změňte se ze základní koncentrace v sérové ​​kreatin kináze (CK) v 52. týdnu
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Výsledky CK byly analyzovány centrální laboratoří.
Základní linie, 52 týdnů
Nejmenší čtvercový průměr podílu získaných dovedností na základě jednotlivých položek NSAA v týdnu 52
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Podíl dovedností získaných v 52. týdnu byl vyjádřen jako podíl počtu dovedností na začátku, které lze získat (čitatel byl počet položek na NSAA získané v 52. týdnu, s odpovědí 1 nebo 2 a jmenovatel byl počet položek na NSAA se skóre 0 na výchozím stavu). NSAA byl test 17-položky, který třídil výkon různých funkčních dovedností pomocí následujícího měřítka: 0 (neschopný dosáhnout nezávisle), 1 (modifikovaná metoda, ale dosahuje cíle nezávislého na fyzické pomoci od druhého) a 2 („normální“- žádná zjevná modifikace aktivity). Celkové skóre bylo vypočteno jako součet všech 17 odpovědí na jednotlivé položky a pohybovalo se od 0 (nejhorší) do 34 (plně nezávislá funkce) s vyšším skóre, což ukazuje na lepší funkci.
Základní linie, 52 týdnů
Nejmenší čtvercový průměr podílu dovedností buď vylepšené nebo udržované na základě jednotlivých položek NSAA v týdnu 52
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Podíl dovedností buď vylepšených nebo udržovaných v 52. týdnu byl vyjádřen jako část počtu položek na začátku studie, které by mohly být vylepšeny nebo udržovány (čitatel byl počet položek na NSAA vylepšen nebo udržován v 52. týdnu a jmenovatel je počet položek na NSAA, což je 17). NSAA byl test 17-položky, který třídil výkon různých funkčních dovedností pomocí následujícího měřítka: 0 (neschopný dosáhnout nezávisle), 1 (modifikovaná metoda, ale dosahuje cíle nezávislého na fyzické pomoci od druhého) a 2 („normální“- žádná zjevná modifikace aktivity). Celkové skóre bylo vypočteno jako součet všech 17 odpovědí na jednotlivé položky a pohybovalo se od 0 (nejhorší) do 34 (plně nezávislá funkce) s vyšším skóre, což ukazuje na lepší funkci.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v 10 metru běhu/rychlosti procházky v 52. týdnu
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Rychlost byla vypočtena na základě doby potřebné k dokončení testu 10 metrů běhu/procházky.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v Rise z rychlosti podlahy v 52. týdnu
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Rychlost byla vypočtena na základě doby, kdy trvalo zvednutí z podlahy.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v modifikovaném přístroji pro sběr údajů o pediatrickém výsledku (PODCI)- Přenos a základní měřítko mobility v týdnu 52
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Modifikované měřítko základního přenosu a základní mobility (rodič dětského účastníka) se skládalo z 11 položek, které posoudily, jak pečovatelé účastníků hodnotili schopnost účastníka chodit, stát a vykonávat činnosti každodenního života. Měřítko vytvořilo nezávislé standardizované skóre v rozmezí 0-100, s nižšími skóre představující nižší úrovně funkce.
Základní linie, 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty v modifikovaném podci-sportovním a fyzickém funkčním měřítku v 52. týdnu
Časové okno: Základní linie, 52 týdnů
Modifikovaná základní stupnice podci-sportovní a fyzické fungování (rodič dětského účastníka) se skládalo z 21 položek, které hodnotily, jak pečovatelé účastníků vyhodnotili schopnost účastníka provádět rekreační činnosti. Měřítko vytvořilo nezávislé standardizované skóre v rozmezí 0-100, s nižšími skóre představující nižší úrovně funkce.
Základní linie, 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

15. května 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. dubna 2039

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C3391003
  • 2023-508510-42-00 (Identifikátor registru: CTIS (EU))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PF-06939926

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit