Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности PF-06939926 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

3 апреля 2024 г. обновлено: Pfizer

ФАЗА 3, МНОГОЦЕНТРОВОЕ, РАНДОМИЗИРОВАННОЕ, ДВОЙНОЕ СЛЕПОЕ, ПЛАЦЕБО-КОНТРОЛИРУЕМОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ПО ОЦЕНКЕ БЕЗОПАСНОСТИ И ЭФФЕКТИВНОСТИ PF 06939926 ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ ДЮШЕННА

В исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность генной терапии у мальчиков с МДД. Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, в котором две трети участников проходят генную терапию. Одна треть участников, рандомизированных в группу плацебо, получит возможность лечения с помощью генной терапии в начале второго года.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследовании будет оцениваться эффективность генной терапии PF-06939926 в отношении амбулаторной функции, а также будет контролироваться ее безопасность. Приблизительно 99 мальчиков с МДД будут зачислены и случайным образом распределены в одну из двух групп: примерно две трети будут в когорте 1 и получат генную терапию в начале исследования; примерно одна треть будет в когорте 2 и будет получать плацебо в начале исследования и получать генную терапию через год, пока это остается безопасным. Лечение (генная терапия PF-06939926 или плацебо) будет проводиться в виде внутривенной инфузии продолжительностью до 2 часов.

В исследование включены мальчики в возрасте от 4 до 8 лет (включая 7-летних до 8-летнего возраста). Все мальчики должны будут получать ежедневную дозу глюкокортикоидов (преднизолон, преднизолон или дефлазакорт) в течение как минимум 3 месяцев до включения в исследование и оставаться на ежедневном приеме глюкокортикоидов в течение первых 2 лет исследования. У всех мальчиков должен быть отрицательный результат на нейтрализующие антитела против AAV9, что подтверждается тестом, проведенным для исследования в рамках скрининга.

Первичный результат исследования будет оцениваться через 52 недели. Все участники будут наблюдаться в исследовании в течение 5 лет после лечения генной терапией.

Исследуемый препарат, все медицинские анализы, связанные с исследованием, и посещение исследовательских центров предоставляются бесплатно. Участникам также будет оказана поддержка в оплате транспортных расходов, связанных с ознакомительными визитами.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

99

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Бельгия
      • Gent, Бельгия, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Германия, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Essen, Германия, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • North Rhine-westphalia
      • Essen, North Rhine-westphalia, Германия, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 91120
        • Hadassah University Medical Center, Ein Kerem
      • Petach Tikvah, Израиль, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Италия
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Rome, Италия, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Канада, N6A 4G5
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan-si, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Российская Федерация
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 194100
        • Saint Petersburg State Paediatric Medical University
      • Yekaterinburg, Российская Федерация, 620134
        • State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's City Clinical Hospital No 9
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WCIN 1EH
        • Great Ormond Street Institute of Child Health
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Royal Victoria Infirmary
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Соединенное Королевство, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • MRI Research Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center (Investigational Drug Section)
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA (David Geffen School of Medicine)
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Outpatient Surgery Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Ronald Reagan UCLA Medical Center - Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Fairway
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - Rainbow
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Hospital - Investigational Pharmacy
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Hospital - Pediatric and Pediatric ICU - Operating Room
      • Prairie Village, Kansas, Соединенные Штаты, 66208
        • Pediatric Cardiology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug Services
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Center for Clinical & Tranlational Science
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Children's Specialty Group, PLLC Division of Child & Adolescent Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's
  • Тайвань
      • Kaohsiung, Тайвань, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Тайвань, 100
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Франция
      • Nantes, Франция, 44093
        • CHU de Nantes- Hotel Dieu
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Inselspital, University Children's Hospital Berne
      • Zurich, Швейцария, 8032
        • Universitaets-Kinderspital Zuerich
  • Япония
      • Tokyo, Япония, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Япония, 467-8602
        • Nagoya City University Hospital
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Япония, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine College Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 7 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Подтвержденный диагноз мышечной дистрофии Дюшенна предварительным генетическим тестированием
  2. Прием стабильной суточной дозы (не менее 0,5 мг/кг/сут преднизолона или преднизолона или не менее 0,75 мг/кг/сут дефлазакорта) в течение как минимум 3 месяцев до скрининга
  3. Амбулаторно, согласно критериям, указанным в протоколе

Ключевые критерии исключения:

  1. Положительный тест, проведенный Pfizer на нейтрализующие антитела к AAV9.
  2. Любое лечение, предназначенное для повышения экспрессии дистрофина в течение 6 месяцев до скрининга (например, Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
  3. Любое предшествующее лечение генной терапией
  4. Любая незажившая травма, которая может повлиять на функциональное тестирование (например, NSAA)
  5. Отклонения в определенных лабораторных тестах, включая анализы крови, функцию печени и почек.

  6. Любая из следующих генетических аномалий в гене дистрофина:

    1. Любая мутация (делеция экзона, дупликация экзона, вставка или точечная мутация), затрагивающая любой экзон между экзоном 9 и экзоном 13 включительно; ИЛИ ЖЕ
    2. Делеция, затрагивающая как экзон 29, так и экзон 30; ИЛИ
    3. Делеция, которая затрагивает любые экзоны между 56-71 включительно.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Когорта 1
Примерно две трети участников будут рандомизированы в когорту 1.
Генетический: ПФ-06939926
PF-06939926 будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии в год 1 для когорты 1.
Другой: Плацебо
Плацебо будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии в год 1 для когорты 2.
Другой: Плацебо
Плацебо будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии на 2-м году для когорты 1.
Генетический: ПФ-06939926
PF-06939926 будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии на 2-м году для когорты 2.
Другой: Когорта 2
Примерно одна треть участников будет рандомизирована в Когорту 2.
Генетический: ПФ-06939926
PF-06939926 будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии в год 1 для когорты 1.
Другой: Плацебо
Плацебо будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии в год 1 для когорты 2.
Другой: Плацебо
Плацебо будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии на 2-м году для когорты 1.
Генетический: ПФ-06939926
PF-06939926 будет вводиться в виде однократной внутривенной инфузии на 2-м году для когорты 2.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в амбулаторной оценке North Star (NSAA)
Временное ограничение: Неделя 52
NSAA — это тест из 17 пунктов, который измеряет крупную моторику у детей с болезнью Дюшенна.
Неделя 52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня экспрессии мини-дистрофина в мышцах по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 52
Уровень экспрессии мини-дистрофина из мышечной биопсии будет оцениваться с помощью жидкостной хроматографии и масс-спектрометрии (ЖХ-МС).
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем распределения экспрессии мини-дистрофина в мышцах
Временное ограничение: Неделя 52
Распределение мини-дистрофина из мышечной биопсии будет оцениваться с помощью иммунофлуоресценции.
Неделя 52
Изменение сывороточной креатинкиназы (CK) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 52
Изменения в циркулирующих уровнях CK.
Неделя 52
Количество навыков, полученных на основе отдельных предметов NSAA.
Временное ограничение: Неделя 52
Подсчитать навыки, которые приобрел каждый ребенок, на основе отдельных пунктов NSAA.
Неделя 52
Количество навыков, улучшенных или сохраненных на основе отдельных пунктов NSAA.
Временное ограничение: Неделя 52
Для подсчета навыков, которые каждый ребенок улучшил или сохранил, на основе отдельных пунктов NSAA.
Неделя 52
Изменение скорости теста бега/ходьбы на 10 м по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 52
Скорость рассчитывается на основе времени, необходимого для выполнения теста 10-метрового бега/ходьбы.
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем скорости подъема от пола
Временное ограничение: Неделя 52
Скорость рассчитывается на основе времени, которое требуется для подъема с пола.
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем в модифицированном инструменте сбора данных о педиатрических исходах (PODCI): базовая шкала трансфера и базовой мобильности
Временное ограничение: Неделя 52
PODCI содержит список вопросов для оценки того, как каждый опекун/ребенок оценивает способность ребенка ходить, стоять и выполнять повседневные действия.
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Модифицированном Инструкции по сбору данных о педиатрических исходах (PODCI): основная шкала спортивного и физического функционирования
Временное ограничение: Неделя 52
PODCI содержит список вопросов для оценки того, как каждый опекун/ребенок оценивает способность ребенка выполнять развлекательные действия.
Неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 мая 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

18 апреля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 февраля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C3391003
  • 2019-002921-31 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ПФ-06939926

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Israel

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться