Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Strategie w kierunku spersonalizowanego leczenia młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS). (MyJIA)

13 lutego 2025 zaktualizowane przez: Pernille Helen Bøyesen, Oslo University Hospital

Strategie w kierunku spersonalizowanego leczenia młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (MIZS): The MyJIA Trial.

Inhibitory czynnika martwicy nowotworu (TNFa) zmniejszają stan zapalny u pacjentów z młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS), ale tylko u 20-40 procent osiąga stan braku lub bardzo małej aktywności choroby. Dostosowane do indywidualnych potrzeb iniekcje stawowe glikokortykosteroidów są szeroko stosowane (zwykle w znieczuleniu ogólnym), ale żadne kontrolowane badania nie dotyczyły wpływu tego podejścia. W Norwegii istnieją wyjątkowe możliwości wczesnej interwencji, szybkiej eskalacji leków i zindywidualizowanej terapii. Badacze dążą do znalezienia optymalnych sposobów na zwiększenie kontroli choroby i poprawę jakości życia pacjentów z MIZS.

Hipoteza jest taka, że ​​pacjenci z MIZS rozpoczynający podawanie inhibitorów TNF z dodatkiem sterydów w zastrzykach do stawów objętych stanem zapalnym doprowadzą do lepszych wyników w porównaniu z inhibitorami TNF bez wstrzyknięć do stawów, oraz że monitorowanie leków, nowoczesne obrazowanie oraz profilowanie biologiczne i kliniczne mogą być wykorzystane do scharakteryzować pacjentów z MIZS z różnymi odpowiedziami anty-TNF.

MyJIA jest krajowym badaczem, który zainicjował 48-tygodniowy RCT pacjentów z MIZS rozpoczynających leczenie inhibitorami TNF; 202 pacjentów z MIZS zostanie losowo przydzielonych na początku badania do grupy A) otrzymującej jednocześnie dostawowe wstrzyknięcia glikokortykosteroidów w porównaniu do grupy B) bez wstrzyknięć. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek utrzymującej się remisji od 24 do 36 tygodnia. Przeanalizowane zostaną możliwe czynniki ryzyka nieosiągnięcia remisji, w tym charakterystyka kliniczna, stężenie przeciwciał/stężeń w surowicy, stan zdrowia i preferencje zgłaszane przez pacjentów, sygnalizacja molekularna (na podstawie ryzyka transkrypcyjnego, komórkowego i genetycznego) oraz zapalenie błony maziowej wykrywane za pomocą nowoczesnego obrazowania (ultrasonografia i -MRI ciała).

Pacjenci będą rekrutowani ze wszystkich norweskich regionów służby zdrowia w ramach nawiązanej współpracy. Ośrodkiem koordynującym będzie Oddział Reumatologii Dziecięcej Szpitala Uniwersyteckiego w Oslo, posiadający rozbudowane zaplecze badawcze w tej dziedzinie. Nawiązywana jest szeroka współpraca badawcza między dyscyplinami. Badanie jest wysoce innowacyjne pod względem oceny opcji leczenia i strategii w celu zindywidualizowania i optymalizacji skuteczności i bezpieczeństwa leczenia MIZS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

189

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegia, 0424
        • Oslo University Hospital
      • Stavanger, Norwegia
        • Stavanger University Hospital
      • Tromsø, Norwegia, 9019
        • University Hospital of North Norway
    • Trønderlag
      • Trondheim, Trønderlag, Norwegia
        • St Olavs Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 1-18 lat w chwili podpisania świadomej zgody.
  2. Spełnienie kryteriów klasyfikacyjnych Międzynarodowej Ligi Stowarzyszeń Reumatologicznych (ILAR) dla nieukładowego MIZS.
  3. Wskazania kliniczne do rozpoczęcia leczenia TNF zgodnie z konsensusem co najmniej dwóch lekarzy.
  4. Wcześniej nie stosowano TNF lub wcześniej nie stosowano jednego TNF (przerwano co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania i brak wcześniejszego niepowodzenia leczenia TNF).
  5. Ocena aktywności choroby młodzieńczej (JADAS) >1 na początku badania i co najmniej jeden staw z czynnym zapaleniem stawów, w którym rozważa się wstrzyknięcie do stawu.
  6. Chęć wyrażenia pisemnej zgody (uczestnik ≥ 16 lat, opiekunowie, jeśli < 16 lat, zarówno uczestnicy, jak i opiekunowie, jeśli 16-18 lat) i przestrzeganie wymagań protokołu badania.

Kryteria wyłączenia:

Warunki medyczne

  1. Główne choroby współistniejące, w tym niekontrolowana choroba zakaźna, neurologiczna lub psychiczna, choroba nowotworowa, ciężka niewydolność serca, ciężka niewydolność nerek, czynne wrzody komorowe i niekontrolowana cukrzyca.

    Wcześniejsza/jednoczesna terapia

  2. Używane dwa lub więcej TNF.

  3. Stosowanie kortykosteroidów (w tym m.in. wstrzyknięcie) mniej niż 4 tygodnie przed randomizacją.

    Inne wyłączenia

  4. Znana nadwrażliwość na heksacetonid triamcynolonu (Lederspan) lub na którąkolwiek substancję pomocniczą (sorbitol, polisorbat lub alkohol benzylowy).
  5. Jednoczesne leczenie inhibitorami CYP3A lub glikozydami naparstnicy.
  6. Znana dziedziczna nietolerancja fruktozy
  7. Obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) podczas badania przesiewowego.
  8. Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C podczas badania przesiewowego lub w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.
  9. Dowody na aktywną lub utajoną gruźlicę (TB) udokumentowane wywiadem lekarskim i badaniem, zdjęciem rentgenowskim klatki piersiowej (z przodu) i testem na gruźlicę. Wyboru testów na gruźlicę dokona badacz zgodnie z lokalnymi licencjami i standardami opieki.
  10. Po otrzymaniu żywych szczepionek mniej niż dwa tygodnie przed randomizacją.
  11. Nadużywanie narkotyków/alkoholu, które utrudnia przestrzeganie protokołu badania.
  12. Bariery językowe utrudniające przestrzeganie protokołu badania.
  13. Ciąża lub karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Interwencja
Dostawowe wstrzyknięcia kortykosteroidów do czynnych stawów
Lek: Heksacetonid triamcynolonu 20 mg/ml
Pacjenci z MIZS (w wieku 1-18 lat) rozpoczynający leczenie TNF, losowo przydzieleni do interwencji, otrzymają leczenie za pomocą dostawowych iniekcji glikokortykosteroidów (heksacetonid triamcynolonu) w stawach objętych stanem zapalnym
Inne nazwy:
  • Lederspan
Brak interwencji: Porównywarka
Bez iniekcji dostawowych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników MIZS z utrzymującą się nieaktywną chorobą
Ramy czasowe: Tydzień 24 do tygodnia 36.

Odsetek uczestników z utrzymującą się, nieaktywną chorobą od tygodnia 24 do tygodnia 36.

Choroba nieaktywna jest zdefiniowana zgodnie z kryteriami Wallace'a z 2011 roku:

  • Brak aktywnego zapalenia stawów†
  • Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza w normie (0)
  • Szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) w granicach normy
  • Sztywność poranna ≤ 15 minut
  • Brak aktywnego zapalenia błony naczyniowej oka
  • Brak gorączki, wysypki, zapalenia błon surowiczych, splenomegalii lub uogólnionej limfadenopatii związanej z MIZS

Ponadto, brak stosowania jakichkolwiek m.in. lub punkt kontaktowy kortykosteroidy od 20 do 36 tygodnia.

†Aktywne zapalenie stawów zgodnie z definicją ACR:

  1. staw z obrzękiem niezwiązanym z przerostem kości LUB jeśli nie występuje obrzęk
  2. ograniczenie ruchu, któremu towarzyszy ból podczas ruchu i/lub tkliwość.
Tydzień 24 do tygodnia 36.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z odpowiedzią ACR pedi 30%.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 6, 12 i 24

American College of Rheumatology (ACR) pediatryczna odpowiedź 30% (poprawa o 30% w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych w podstawowym zestawie kryteriów pediatrycznych, przy czym nie więcej niż jedna z pozostałych zmiennych pogorszyła się o więcej niż 30%).

Kryteria podstawowego zestawu pediatrycznego:

  • Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (wizualna skala analogowa (VAS), zakres 0-100, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik).
  • Ogólna ocena ogólnego samopoczucia pacjenta/rodzica (VAS, zakres od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik)
  • Zdolność funkcjonalna (Kwestionariusz oceny stanu zdrowia dziecka, CHAQ, niższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie)
  • Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zakres 0-71, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik)
  • Liczba stawów z ograniczonym zakresem ruchu (zakres 0-70, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik)
  • Szybkość sedymentacji erytrocytów (znormalizowana do skali 0-10, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik)
Wartość wyjściowa do tygodnia 6, 12 i 24
Odsetek uczestników z odpowiedzią ACR pedi 50,70 i 90%.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 6, 12 i 24.
American College of Rheumatology (ACR) pediatryczna odpowiedź 50, 70 i 90% (poprawa o 50,70 i 90% w co najmniej 3 z dowolnych 6 zmiennych w kryteriach zestawu podstawowego pediatrycznego (patrz powyżej).
Wartość wyjściowa do tygodnia 6, 12 i 24.
Wskaźnik aktywności choroby młodzieńczego zapalenia stawów (JADAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 6, 12 i 24.

JADAS jest złożoną miarą aktywności choroby w zakresie od 0 do 101, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik, a 101 najgorszy możliwy wynik.

JADAS jest obliczany jako suma punktów z:

  • Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza (wizualna skala analogowa od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik, a 100 najgorszy możliwy wynik).

  • Ogólna ocena ogólnego samopoczucia pacjenta/rodzica (wizualna skala analogowa od 0-100, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik, a 100 najgorszy możliwy wynik)

    - Szybkość sedymentacji erytrocytów (OB) (znormalizowana do skali 0-10, zgodnie z następującym wzorem: (ESR (mm/godz.)-20)/10. 0 oznacza najlepszy możliwy wynik, a 10 najgorszy możliwy wynik)

  • Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów (zakres od 0 do 71, gdzie 0 oznacza najlepszy możliwy wynik, a 71 najgorszy możliwy wynik)
Wartość wyjściowa do tygodnia 6, 12 i 24.
Czas na nieaktywną chorobę
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 48 tygodni
Czas (miesiące) do osiągnięcia przez uczestników nieaktywnej choroby zgodnie z kryteriami Wallace'a i JADAS.
Punkt wyjściowy do 48 tygodni
Odsetek uczestników z minimalną aktywnością choroby
Ramy czasowe: Tydzień 26 do 48
Odsetek uczestników z minimalną aktywnością choroby
Tydzień 26 do 48
Zmiana nasilenia bólu związanego z zapaleniem stawów w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą pozycji VAS dotyczącej bólu
Ramy czasowe: 48 tygodni

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w nasileniu bólu związanego z zapaleniem stawów, mierzona za pomocą wizualnej analogowej skali bólu (VAS).

Ból VAS mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 100 najgorszy możliwy poziom bólu.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oslo University Hospital

Współpracownicy

University Hospital of North Norway
The Research Council of Norway
Helse Stavanger HF
Haukeland University Hospital
St. Olavs Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Anna-Birgitte Aga, MD PhD, Oslo University Hospital
  • Dyrektor Studium: Pernille H Bøyesen, MD PhD, Oslo University Hospital
  • Główny śledczy: Berit Flatø, Prof, Oslo University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 171224

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj