Strategie verso il trattamento personalizzato nell'artrite idiopatica giovanile (AIG). (MyJIA)
Strategie verso il trattamento personalizzato nell'artrite idiopatica giovanile (JIA): il processo MyJIA.
Gli inibitori del fattore di necrosi tumorale (TNFa) riducono l'infiammazione nei pazienti con artrite idiopatica giovanile (AIG), ma solo il 20-40% raggiunge uno stato di attività della malattia assente o molto ridotta. Le iniezioni articolari personalizzate di glucocorticoidi sono ampiamente utilizzate (di solito in anestesia generale), ma nessuno studio controllato ha affrontato l'effetto di questo approccio. In Norvegia ci sono possibilità uniche per interventi precoci, rapida escalation dei farmaci e terapia personalizzata. Gli investigatori mirano a trovare i modi ottimali per aumentare il controllo della malattia e migliorare la qualità della vita per i pazienti affetti da AIG.
L'ipotesi è che i pazienti con JIA che iniziano gli inibitori del TNF con aggiunta di iniezione di steroidi nelle articolazioni infiammate porteranno a risultati migliori rispetto agli inibitori del TNF senza iniezioni articolari e che il monitoraggio terapeutico dei farmaci, l'imaging moderno e la profilazione biologica e clinica possono essere utilizzati per caratterizzare i pazienti affetti da AIG con diverse risposte anti-TNF.
MyJIA è un ricercatore nazionale che ha avviato un RCT di 48 settimane su pazienti affetti da JIA che iniziano gli inibitori del TNF; 202 pazienti affetti da JIA saranno randomizzati al basale per A) iniezioni concomitanti di glucocorticoidi intra-articolari rispetto a B) nessuna iniezione. L'endpoint primario è il tasso di remissione sostenuta dalle settimane 24 a 36. Verranno analizzati i possibili fattori di rischio per il mancato raggiungimento della remissione, comprese le caratteristiche cliniche, le concentrazioni sieriche/anticorpi del farmaco, lo stato di salute e le preferenze riferite dai pazienti, la segnalazione molecolare (basata sul rischio trascrizionale, cellulare e genetico) e la sinovite rilevata mediante imaging moderno (ecografia e intero -RM del corpo).
I pazienti saranno reclutati da tutte le regioni sanitarie norvegesi attraverso una collaborazione consolidata. L'Unità di Reumatologia Pediatrica dell'Ospedale Universitario di Oslo, con un vasto percorso di ricerca in questo campo, sarà il centro di coordinamento. Viene stabilita un'ampia cooperazione di ricerca tra le discipline. Lo studio è altamente innovativo nella valutazione delle opzioni terapeutiche e delle strategie per personalizzare e ottimizzare l'efficacia e la sicurezza del trattamento dell'AIG.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Bergen, Norvegia, 5021
- Haukeland University Hospital
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Oslo, Norvegia, 0424
- Oslo University Hospital
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Stavanger, Norvegia
- Stavanger University Hospital
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Tromsø, Norvegia, 9019
- University Hospital of North Norway
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Trønderlag
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Trondheim, Trønderlag, Norvegia
- St Olavs Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 1-18 anni di età al momento della firma del consenso informato.
- Soddisfazione dei criteri di classificazione dell'International League of Associations for Rheumatology (ILAR) per l'AIG non sistemica.
- Indicazione clinica per iniziare il trattamento TNFi secondo consenso tra almeno due medici.
- Naïve al TNFi o precedente utilizzo di un TNFi (interrotto almeno 3 mesi prima dell'inclusione nello studio e nessun precedente fallimento del trattamento con TNFi).
- Juvenile Disease Activity Score (JADAS) >1 al basale e almeno un'articolazione con artrite attiva dove è stata considerata l'iniezione articolare.
- Disponibilità a fornire il consenso scritto (partecipante ≥ 16 anni, tutori se < 16 anni di età, entrambi partecipanti e tutori se 16-18) e rispettare i requisiti del protocollo di studio.
Criteri di esclusione:
Condizioni mediche
Principali comorbidità tra cui malattie infettive, neurologiche o mentali non controllate, malattie maligne, grave insufficienza cardiaca, grave insufficienza renale, ulcera ventricolare attiva e diabete mellito non controllato.
Terapia precedente/concomitante
- Usato due o più TNFi.
Uso di corticosteroidi (inclusi i.a. iniezione) meno di 4 settimane prima della randomizzazione.
Altre esclusioni
- Ipersensibilità nota al triamcinolone esacetonide (Lederspan) o ad uno qualsiasi degli eccipienti (sorbitolo, polisorbato o alcool benzilico).
- Terapia concomitante con inibitori del CYP3A o glicosidi digitalici.
- Intolleranza al fruttosio ereditaria nota
- Presenza dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) allo screening.
- Risultato positivo del test per gli anticorpi dell'epatite C allo screening o entro 12 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
- Evidenza di tubercolosi attiva o latente (TBC) come documentata da anamnesi ed esame, radiografie del torace (anteriore) e test per la tubercolosi. La scelta dei test per la tubercolosi sarà effettuata dallo sperimentatore in base alle licenze locali e allo standard di cura.
- Aver ricevuto vaccini vivi meno di due settimane prima della randomizzazione.
- Abuso di droghe/alcool che ostacola l'aderenza al protocollo dello studio.
- Barriere linguistiche che ostacolano l'adesione al protocollo di studio.
- Gravidanza o allattamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Separare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Intervento
Iniezioni intrarticolari di corticosteroidi nelle articolazioni attive
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I pazienti JIA (età 1-18 anni) che iniziano il trattamento TNFi randomizzati all'intervento riceveranno un trattamento con iniezioni intrarticolari di glucocorticoidi (triamcinolone hexacetonide) nelle articolazioni infiammate
Altri nomi:
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Nessun intervento: Comparatore
Nessuna iniezione intrarticolare
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La proporzione di partecipanti JIA con malattia inattiva sostenuta
Lasso di tempo: Dalla settimana 24 alla settimana 36.
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La proporzione di partecipanti con malattia sostenuta e inattiva dalla settimana 24 alla settimana 36. La malattia inattiva è definita secondo i criteri di Wallace del 2011:
Inoltre, nessun uso di qualsiasi i.a. o p.o. corticosteroidi dalla settimana 20 alla settimana 36. †Artrite attiva secondo la definizione ACR:
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Dalla settimana 24 alla settimana 36.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La percentuale di partecipanti con risposta ACR pedi 30%.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6, 12 e 24
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Risposta pediatrica del 30% dell'American College of Rheumatology (ACR) (miglioramento del 30% in almeno 3 delle 6 variabili nei criteri del set di base pediatrico con non più di una delle variabili rimanenti che peggiorano di oltre il 30%). Criteri del set di base pediatrico:
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Dal basale alla settimana 6, 12 e 24
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La percentuale di partecipanti con risposta ACR pedi 50,70 e 90%.
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6, 12 e 24.
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Risposta pediatrica dell'American College of Rheumatology (ACR) del 50, 70 e 90% (miglioramento del 50,70 e 90% in un minimo di 3 delle 6 variabili nei criteri del set di base pediatrico (vedere sopra).
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Dal basale alla settimana 6, 12 e 24.
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Punteggio di attività della malattia da artrite giovanile (JADAS)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6, 12 e 24.
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Il JADAS è una misura composita dell'attività della malattia con un range da 0 a 101 dove 0 rappresenta il miglior risultato possibile e 101 il peggior risultato possibile. Il JADAS è calcolato come somma dei punteggi di:
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Dal basale alla settimana 6, 12 e 24.
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Tempo di malattia inattiva
Lasso di tempo: Basale a 48 settimane
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Tempo (mesi) fino a quando i partecipanti raggiungono la malattia inattiva secondo i criteri Wallace e JADAS.
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Basale a 48 settimane
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Proporzione di partecipanti con attività di malattia minima
Lasso di tempo: Dalla 26 alla 48 settimana
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Proporzione di partecipanti con attività di malattia minima
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Dalla 26 alla 48 settimana
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Variazione rispetto al basale della gravità del dolore correlato all'artrite misurata dall'elemento VAS del dolore
Lasso di tempo: 48 settimane
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Variazione rispetto al basale nella gravità del dolore correlato all'artrite misurata dalla scala analogica visiva del dolore (VAS). Il Pain VAS varia da 0 a 100 dove 0 rappresenta nessun dolore e 100 il peggior livello possibile di dolore. |
48 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Anna-Birgitte Aga, MD PhD, Oslo University Hospital
- Direttore dello studio: Pernille H Bøyesen, MD PhD, Oslo University Hospital
- Investigatore principale: Berit Flatø, Prof, Oslo University Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie articolari
- Malattie reumatiche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Artrite
- Artrite, giovanile
- Agenti immunosoppressori
- Fattori immunologici
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfiammatori
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Inibitori enzimatici
- Triamcinolone
- Triamcinolone acetonide
- Triamcinolone esacetonide
- Triamcinolone diacetato
Altri numeri di identificazione dello studio
- 171224
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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