Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba Setmelanotydu w nabytej otyłości podwzgórzowej

16 lipca 2026 zaktualizowane przez: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania setmelanotydu u pacjentów z nabytą otyłością podwzgórzową

Celem tego badania jest sprawdzenie, jak dobrze Setmelanotyd działa na poprawę redukcji masy ciała, uczucia głodu i jakości życia u pacjentów w wieku 4 lat i starszych z nabytą otyłością podwzgórzową (HO). Aby określić, jak dobrze działa setmelanotyd i jak jest bezpieczny, pacjenci z HO będą codziennie przyjmować zastrzyk z setmelanotydu lub placebo i przeprowadzać oceny próbne przez okres do 60 tygodni.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

143

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584CS
        • Prinses Maxima Center for Pediatric Oncology
  • Japonia
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 467-8602
        • Nagoya City University Hospital
    • Nagano
      • Azumino, Nagano, Japonia, 399-8288
        • Nagano Children's Hospital
    • Tokyo
      • Minato, Tokyo, Japonia, 105-8470
        • Toranomon Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) - Ambulanzzentrum des UKE GmbH
      • München, Niemcy, 81667
        • Medicover Neuroendokrinologie
      • Oldenburg, Niemcy, 26133
        • University Children's Hospital, Klinikum Oldenburg
      • Ulm, Niemcy, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • UAN Pediatric Endocrinology
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0296
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Stead Family Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 100029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • Ohio State Wexner Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73122
        • Lynn Health Science Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Seattle Children's Hospital, Research and Foundation - Center for Integrative Brain Research
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B46NH
        • Birmingham Women and Children's Hospital NHS Trust
      • Hull, Zjednoczone Królestwo, HU32RW
        • Hull University Teaching Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Udokumentowane dowody nabytej otyłości podwzgórzowej (HO)
  2. Wiek 4 lata i więcej
  3. Przyrost masy ciała związany z uszkodzeniem podwzgórza i BMI ≥30 kg/m2 u pacjentów w wieku ≥18 lat lub BMI ≥95 percentyla dla wieku i płci u pacjentów w wieku od 4 do <18 lat
  4. Zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji w trakcie badania i przez 90 dni po jego zakończeniu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Rozpoznanie zespołu Pradera-Williego (PWS) lub szybko rozwijającej się otyłości z hipowentylacją, dysregulacją podwzgórza, układu autonomicznego, zespołem guza neuroendokrynnego (ROHHADNET)
  2. Utrata masy ciała >2% w ciągu ostatnich 3 miesięcy u pacjentów w wieku ≥18 lat lub zmniejszenie BMI o >2% u pacjentów w wieku od 4 do <18 lat
  3. Operacja lub zabieg bariatryczny w ciągu ostatnich 2 lat
  4. Diagnoza ciężkich zaburzeń psychicznych; wszelkie myśli, próby lub zachowania samobójcze
  5. Obecna, klinicznie istotna choroba płuc, serca, metaboliczna lub onkologiczna
  6. Istotne zmiany dermatologiczne związane z czerniakiem lub zmianami przedczerniakowymi skóry (z wyłączeniem nieinwazyjnych zmian podstawnokomórkowych lub płaskonabłonkowych)
  7. Historia lub bliska rodzinna historia raka skóry lub czerniaka
  8. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem/wyrobem w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki próbnej
  9. Wcześniej włączony do badania klinicznego z udziałem setmelanotydu lub jakiejkolwiek wcześniejszej ekspozycji na setmelanotyd
  10. Niezdolność do przestrzegania schematu wstrzyknięć raz dziennie (QD).
  11. W przypadku kobiet w ciąży i/lub karmiących piersią
  12. Pacjenci z otyłością, którą można przypisać innym schorzeniom genetycznym lub zespołowym (np. PPL [POMC, PCSK1, LEPR łącznie], BBS) przed uszkodzeniem podwzgórza.
  13. W przypadku otrzymywania hormonalnej terapii zastępczej dawka pozostaje stabilna przez co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Setemelanotyd
Randomizacja 2:1 (Setmelanotyd: Placebo)
Lek: Setmelanotyd
Roztwór do codziennego wstrzyknięcia podskórnego
Inne nazwy:
  • RM-493
  • Imcivree
Komparator placebo: Placebo
Randomizacja 2:1 (Setmelanotyd: Placebo)
Lek: Placebo
Placebo dopasowane do setmelanotydu do codziennego wstrzyknięcia podskórnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pivotal Cohort: Mean Percent Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) After 52 Weeks on a Therapeutic Regimen
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
BMI was calculated as weight (kg)/height (m^2). Least square (LS) mean and standard error (SE) were calculated using analysis of covariance (ANCOVA) model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pivotal Cohort: Percentage of Participants With ≥5% Reduction From Baseline in BMI (≥18 Years of Age) or ≥0.2-point Reduction From Baseline in BMI Z-score (<18 Years of Age)
Ramy czasowe: After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
BMI was calculated as weight (kg)/height (m^2). BMI Z-Score calculated for participants <18 years old only is a measure of relative weight adjusted for child's age, sex and height at the time of data collection. The Z-Scores were calculated using the World Health Organization's WHO 2007 BMI SAS Macro Package. A Z-score of 0 is equal to the mean of a reference population (i.e., healthy, age and sex-matched individuals). A decrease in BMI Z-score (< 0) indicates a reduction in BMI from Baseline whereas an increase in BMI-Z score (> 0) indicated an increase in BMI from Baseline. Baseline was defined as the most recent measurement prior to the first administration of study drug. Results below represent the percentage of estimated participants with either ≥5% BMI reduction or ≥0.2 point reduction in BMI Z-score by age in each treatment arm as calculated through the MIANALYZE SAS procedure.
After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Percentage of Participants With ≥5% Reduction From Baseline in BMI
Ramy czasowe: After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
BMI was calculated as weight (kg)/height (m^2). Results below represent the percentage of estimated participants with ≥5% BMI reduction in each treatment arm as calculated through the MIANALYZE SAS procedure.
After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Change From Baseline in Weekly Average Daily Most Hunger Score in Participants ≥12 Years of Age
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Change from baseline in hunger scores for participants ≥12 years of age with acquired hypothalamic obesity was evaluated. Hunger score ranged from 0= "not hungry at all" to 10= "hungriest possible" on an 11-point numeric rating scale. On Daily Hunger Questionnaire, each of the 2 items (average hunger and most hunger) was scored separately and averaged on weekly basis. LSM and SE were calculated using ANCOVA model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Percentage of Participants (≥12 Years of Age) With a ≥2-point Reduction From Baseline in the Weekly Average Daily Most Hunger Score
Ramy czasowe: After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Hunger score ranged from 0= "not hungry at all" to 10= "hungriest possible" on an 11-point numeric rating scale. On Daily Hunger Questionnaire, each of the 2 items (average hunger and most hunger) was scored separately and averaged on weekly basis. Results below represent the percentage of estimated participants ≥12 years of age with ≥2-point reduction in each treatment arm as calculated through the MIANALYZE SAS procedure.
After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Mean Change From Baseline in the Weekly Average of the Symptoms of Hyperphagia Composite Score in Participants ≥12 Years of Age
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Participants ≥12 years of age who were able to self-report were administered the Symptoms of Hyperphagia: Patient (Version 1.0). The questionnaire consisted of 4 items related to the frequency of a participant's hunger symptoms on a scale (Never, 1 or 2 times, 3 or more times) over the past 24 hours. The scores on this scale range from 0 to 2 with higher scores indicating more hyperphagia. Daily composite score was derived as the sum of daily answered questions divided by the number of answered questions per day. The weekly average of the daily composite scores equals to the sum of daily composite scores divided by the number of days with a composite score within the 7 identified days prior to the visit. LSM and SE were calculated using ANCOVA model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Percentage of Participants With a ≥10% Reduction From Baseline in BMI
Ramy czasowe: After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
BMI was calculated as weight (kg)/height (m^2). Results below represent the percentage of estimated participants with ≥10% BMI reduction in each treatment arm as calculated through the MIANALYZE SAS procedure.
After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Percentage of Participants With a ≥10% Reduction From Baseline in Body Weight
Ramy czasowe: After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Body weight was captured for analysis in kilograms. Results below represent the percentage of estimated participants with ≥10% reduction in body weight in each treatment arm as calculated through the MIANALYZE SAS procedure.
After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Mean Percent Change From Baseline in Body Weight in Participants ≥18 Years
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Body weight was captured for analysis in kilograms. LSM and SE were calculated using ANCOVA model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Mean Change From Baseline in BMI Z-Score in Participants <18 Years of Age
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
BMI was calculated as weight (kg)/height (m^2). BMI Z-Score calculated for participants <18 years old only is a measure of relative weight adjusted for child's age, sex and height at the time of data collection. The Z-Scores were calculated using the World Health Organization's WHO 2007 BMI SAS Macro Package. A Z-score of 0 is equal to the mean of a reference population (i.e., healthy, age and sex-matched individuals). A decrease in BMI Z-score (< 0) indicates a reduction in BMI from Baseline whereas an increase in BMI-Z score (> 0) indicates an increase in BMI from Baseline. Baseline was defined as the most recent measurement prior to the first administration of study drug. LSM and SE were calculated using ANCOVA model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Mean Change From Baseline in Percent of BMI 95th Percentile in Participants <18 Years of Age
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
BMI was calculated using participant's weight and height assessments, using the following formula: BMI = kg/m^2. BMI percentile scores are measures of relative weight adjusted for child's age and gender. The percent of the BMI 95th percentile score expresses the participant's BMI as a percentage of the Centers for Disease Control (CDC) 95th percentile reference population. Baseline was defined as the most recent measurement prior to the first administration of study drug. LSM and SE were calculated using ANCOVA model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Percentage of Participants <18 Years of Age With ≥0.2-Point Reduction From Baseline in BMI Z-Score
Ramy czasowe: After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
BMI was calculated as weight (kg)/height (m^2). BMI Z-Score calculated for participants <18 years old only is a measure of relative weight adjusted for child's age, sex and height at the time of data collection. The Z-Scores were calculated using the World Health Organization's WHO 2007 BMI SAS Macro Package. A Z-score of 0 is equal to the mean of a reference population (i.e., healthy, age and sex-matched individuals). A decrease in BMI Z-score (< 0) indicates a reduction in BMI from Baseline whereas an increase in BMI-Z score (> 0) indicates an increase in BMI from Baseline. Baseline was defined as the most recent measurement prior to the first administration of study drug. Results below represent the percentage of estimated participants with ≥0.2 point reduction in BMI Z-score in each treatment arm and the difference between the treatment arms as calculated through the MIANALYZE SAS procedure.
After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Percentage of Participants With BMI <30 kg/m^2 (Aged ≥18 Years) or <95th Percentile (Aged <18 Years) From Baseline
Ramy czasowe: After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
BMI was calculated using participant's weight and height assessments, using the following formula: BMI = kg/m^2. BMI Percentile scores are measures of relative weight adjusted for child's age and gender. The percent of the BMI 95th percentile score expresses the participant's BMI as a percentage of the CDC 95th percentile reference population. Baseline was defined as the most recent measurement prior to the first administration of study drug. Results below represent the percentage of estimated participants with either BMI <30 kg/m^2 (aged ≥18 years) or <95th percentile (aged <18 years) in each treatment arm and the difference between the treatment arms as calculated through the MIANALYZE SAS procedure.
After approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (baseline up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Mean Change From Baseline in Physical Functioning Score and Total Score on the Impact of Weight on Quality of Life-Lite (IWQOL)
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
The IWQOL-Lite-Clinical Trials (administered to participants ≥18 years of age) is a validated 20-item self-report measure of obesity-specific quality of life questionnaire. It assessed 2 primary domains of obesity-related health-related quality of life (HRQoL): physical (7 items) and psychosocial (13 items). Each item was rated on a scale from 0 (worst) to 100 (best), with higher scores indicating better levels of functioning. It provided composite scores for each domain, as well as a total score, all ranging from 0 (worst) to 100 (best). Higher scores reflect better levels of functioning and quality of life. LSM and SE were calculated using ANCOVA model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Mean Change From Baseline in Total Score on the Impact of Weight on Quality of Life-Kids (IWQOL-Kids)
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
The IWQOL-Kids (administered to participants between the ages of 11 and <18 years) is a validated 27-item self-report measure of weight-related quality of life for youth. It provided a total score inclusive of 4 domains: physical comfort, body esteem, social life, and family relations. Results below represent the total score, which is rated on a scale from 0 (worst) to 100 (best), with higher scores indicating better levels of functioning. LSM and SE were calculated using ANCOVA model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Mean Change From Baseline in Waist Circumference
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Waist circumference was captured for analysis in centimeters. LSM and SE were calculated using ANCOVA model.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Pivotal Cohort: Change From Baseline in Systolic and Diastolic Blood Pressure
Ramy czasowe: Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)
Blood pressure was calculated in millimeters of mercury.
Baseline, after approximately 52 Weeks on a Therapeutic Regimen (up to approximately 60 weeks)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

16 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RM-493-040

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj