Um ensaio de setmelanotida na obesidade hipotalâmica adquirida
9 de janeiro de 2024 atualizado por: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase 3, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança da setmelanotida em pacientes com obesidade hipotalâmica adquirida
O objetivo deste estudo é saber o quão bem Setmelanotida funciona para melhorar a redução de peso, fome e qualidade de vida em pacientes de 4 anos de idade ou mais com obesidade hipotalâmica adquirida (HO).
Para determinar o quão bem a setmelanotida funciona e quão segura ela é, os pacientes com HO receberão uma injeção diária de setmelanotida ou placebo e completarão as avaliações do estudo por até 60 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
120
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Physician Inquiry Clinical Trials
- Número de telefone: (857) 264-4280
- E-mail: clinicaltrials@rhythmtx.com
Estude backup de contato
- Nome: Rhythm Clinical Trials
- Número de telefone: (857) 264-4280
- E-mail: clinicaltrials@rhythmtx.com
Locais de estudo
-
-
-
Hamburg, Alemanha, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) - Ambulanzzentrum des UKE GmbH
-
München, Alemanha, 81667
- Medicover Neuroendokrinologie
-
Ulm, Alemanha, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H5N4
- CIUSSS de l'Estrie-CHUS Endocrinology
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- UAN Pediatric Endocrinology
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0296
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Stead Family Department of Pediatrics
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Children's Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 100029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
- Ohio State Wexner Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73122
- Lynn Health Science Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Seattle Children's Hospital, Research and Foundation - Center for Integrative Brain Research
-
-
-
-
-
Utrecht, Holanda, 3584CS
- Prinses Maxima Center for Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Hull, Reino Unido, HU32RW
- Hull University Teaching Hospital
-
London, Reino Unido, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
London, Reino Unido, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Evidência documentada de obesidade hipotalâmica adquirida (HO)
- Idade 4 anos ou mais
- Ganho de peso associado à lesão hipotalâmica e IMC ≥30 kg/m2 para pacientes ≥18 anos de idade ou IMC ≥95º percentil para idade e sexo para pacientes de 4 a <18 anos de idade
- Concordar em usar uma forma altamente eficaz de contracepção durante todo o estudo e por 90 dias após o estudo
Principais Critérios de Exclusão:
- Diagnóstico de síndrome de Prader-Willi (PWS) ou obesidade de início rápido com hipoventilação, hipotálamo, desregulação autonômica, síndrome de tumor neuroendócrino (ROHHADNET)
- Perda de peso >2% nos últimos 3 meses para pacientes com idade ≥18 anos ou redução >2% no IMC para pacientes com idade de 4 a <18 anos
- Cirurgia ou procedimento bariátrico nos últimos 2 anos
- Diagnóstico de transtornos psiquiátricos graves; qualquer ideação, tentativa ou comportamento suicida
- Doença pulmonar, cardíaca, metabólica ou oncológica atual e clinicamente significativa
- Achados dermatológicos significativos relacionados a lesões cutâneas de melanoma ou pré-melanoma (excluindo lesão de células escamosas ou basais não invasivas)
- História ou história familiar próxima de câncer de pele ou melanoma
- Participação em qualquer ensaio clínico com um medicamento/dispositivo experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose do ensaio
- Anteriormente inscrito em um ensaio clínico envolvendo setmelanotida ou qualquer exposição anterior a setmelanotida
- Incapacidade de cumprir o regime de injeção uma vez ao dia (QD)
- Se mulher, grávida e/ou amamentando
- Pacientes com obesidade atribuível a outras condições genéticas ou sindrômicas (por exemplo, PPL [POMC, PCSK1, LEPR, coletivamente], BBS) antes da lesão hipotalâmica.
- Se estiver recebendo terapia de reposição hormonal, a dose permaneceu estável por pelo menos 2 meses antes da triagem
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Setemelanotide
Randomizado 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
|
Solução para injeção subcutânea diária
Outros nomes:
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Randomizado 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
|
Placebo combinado com setmelanotida para injeção subcutânea diária
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
% média de variação no IMC
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Proporção de pacientes com redução ≥5% no IMC em pacientes adultos (≥18 anos de idade) ou uma redução no escore Z do IMC de ≥0,2 pontos em pacientes pediátricos (<18 anos de idade)
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Mudança média na média semanal do escore diário de maior fome em pacientes ≥12 anos
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Proporção de pacientes com redução ≥2 pontos na média semanal do escore diário de maior fome
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Mudança média na pontuação total de sintomas de hiperfagia
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Proporção de pacientes com redução ≥10% no IMC
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Mudança percentual média no peso em pacientes ≥18 anos
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Escore médio de IMC-z e redução do percentil de IMC em pacientes <18 (usando altura e peso combinados para relatar o IMC em kg/m2)
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Proporção de pacientes com idade ≥4 a <18 anos com redução ≥0,2 pontos do escore Z do IMC
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Proporção de pacientes com IMC <30 kg/m2 (pacientes com idade ≥18 anos) ou < percentil 95 (pacientes com idade <18 anos)
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Mudança média na pontuação de funcionamento físico e pontuação total para o impacto do peso na qualidade de vida-Lite (IWQOL)
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
|
Segurança e tolerabilidade de setmelanotida em comparação com placebo avaliada pela frequência e gravidade dos Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Da linha de base até a semana 60
|
Da linha de base até a semana 60
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de abril de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
16 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
16 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
20 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RM-493-040
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .