A Setmelanotide vizsgálata szerzett hipotalamuszos elhízásban
2024. január 9. frissítette: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
3. fázis, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a Setmelanotide hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére szerzett hipotalamuszos elhízásban szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja annak megismerése, hogy a Setmelanotide hogyan javítja a súlycsökkentést, az éhséget és az életminőséget a 4 éves vagy annál idősebb, szerzett hipotalamuszos elhízásban (HO) szenvedő betegeknél.
Annak megállapítására, hogy a setmelanotid mennyire működik jól és mennyire biztonságos, a HO-ban szenvedő betegek naponta beadják a setmelanotidot vagy a placebót, és 60 hétig elvégzik a vizsgálati értékeléseket.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
120
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Physician Inquiry Clinical Trials
- Telefonszám: (857) 264-4280
- E-mail: clinicaltrials@rhythmtx.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Rhythm Clinical Trials
- Telefonszám: (857) 264-4280
- E-mail: clinicaltrials@rhythmtx.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Hull, Egyesült Királyság, HU32RW
- Hull University Teaching Hospital
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- UAN Pediatric Endocrinology
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-0296
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa Stead Family Department of Pediatrics
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- Children's Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 100029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
- Ohio State Wexner Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73122
- Lynn Health Science Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University School of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
- Seattle Children's Hospital, Research and Foundation - Center for Integrative Brain Research
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3584CS
- Prinses Maxima Center for Pediatric Oncology
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
- CIUSSS de l'Estrie-CHUS Endocrinology
-
-
-
-
-
Hamburg, Németország, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) - Ambulanzzentrum des UKE GmbH
-
München, Németország, 81667
- Medicover Neuroendokrinologie
-
Ulm, Németország, 89075
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A szerzett hipotalamusz elhízás (HO) dokumentált bizonyítéka
- 4 éves és idősebb
- A hipotalamusz sérülésével összefüggő súlygyarapodás és a BMI ≥30 kg/m2 a 18 évesnél idősebb betegeknél vagy a BMI ≥95 százalékos az életkor és nem szerint 4 és 18 év közötti betegeknél
- Fogadja el, hogy rendkívül hatékony fogamzásgátlási formát alkalmaz a vizsgálat során és a vizsgálat után 90 napig
Főbb kizárási kritériumok:
- Prader-Willi szindróma (PWS) vagy gyorsan kialakuló elhízás diagnosztizálása hypoventillációval, hipotalamusz, autonóm diszreguláció, neuroendokrin tumor szindróma (ROHHADNET)
- >2%-os súlycsökkenés az előző 3 hónapban a 18 év feletti betegeknél vagy a BMI >2%-os csökkenése a 4 és 18 év közötti betegeknél
- Bariatric műtét vagy eljárás az elmúlt 2 évben
- Súlyos pszichiátriai rendellenességek diagnosztizálása; bármilyen öngyilkossági gondolat, kísérlet vagy viselkedés
- Jelenlegi, klinikailag jelentős tüdő-, szív-, anyagcsere- vagy onkológiai betegség
- A melanómával vagy a melanoma előtti bőrelváltozásokkal kapcsolatos jelentős bőrgyógyászati leletek (kivéve a nem invazív bazális vagy laphámsejtes léziót)
- Bőrrák vagy melanoma a kórtörténetében vagy közeli családjában
- Részvétel bármely klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel/eszközzel az első próbadózist megelőző 3 hónapon belül
- Korábban részt vettek egy klinikai vizsgálatban, amelyben setmelanotiddal vagy bármilyen korábbi szemelanotid-expozícióval vettek részt
- Képtelenség betartani a napi egyszeri (QD) injekciós rendet
- Ha nő, terhes és/vagy szoptat
- Más genetikai vagy szindrómás állapotok (pl. PPL [POMC, PCSK1, LEPR, együttesen], BBS) miatt elhízott betegek a hypothalamus sérülése előtt.
- Ha hormonpótló terápiát kap, az adag stabil maradt legalább 2 hónapig a szűrés előtt
Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Szetemelanotid
Randomizált 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
|
Megoldás napi szubkután injekcióhoz
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Randomizált 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
|
A napi szubkután injekcióhoz a placebo a setmelanotiddal párosítva
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A BMI átlagos %-os változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon betegek aránya, akiknél a BMI ≥5%-kal csökkent felnőtt betegeknél (≥18 éves kor), vagy a BMI Z-pontszáma ≥0,2 ponttal csökkent gyermekgyógyászati betegeknél (18 évesnél fiatalabb)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
A napi legnagyobb éhezési pontszám heti átlagának átlagos változása 12 évesnél idősebb betegeknél
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
Azon betegek aránya, akiknél ≥2 ponttal csökkent a napi legéhségesebb pontszám heti átlaga
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
A hyperphagia tüneteinek összpontszámának átlagos változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
Azon betegek aránya, akiknél ≥10%-kal csökkent a BMI
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
Átlagos százalékos súlyváltozás 18 év feletti betegeknél
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
Átlagos BMI-z pontszám és BMI százalékos csökkenés 18 év alatti betegeknél (a testmagasság és a testtömeg együttes jelentése kg/m2-ben)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
A ≥4 és <18 év közötti betegek aránya, akiknél a BMI Z-pontszám ≥0,2 ponttal csökkent
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
A 30 kg/m2 alatti BMI-vel rendelkező betegek aránya (18 év felettiek) vagy 95 százalékosnál kisebb (18 évesnél fiatalabb betegek)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
A testtömegnek az életminőségre gyakorolt hatásának (IWQOL) átlagos változása a fizikai működési pontszámban és az összpontszámban
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
|
A setmelanotid biztonságossága és tolerálhatósága a placebóhoz képest a mellékhatások (AE) és súlyos mellékhatások (SAE) gyakorisága és súlyossága alapján értékelve.
Időkeret: Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Az alaphelyzettől a 60. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. április 26.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. április 16.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. április 16.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. március 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 16.
Első közzététel (Tényleges)
2023. március 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. január 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 9.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RM-493-040
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .