Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška setmelanotidu u získané hypotalamické obezity

9. ledna 2024 aktualizováno: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti setmelanotidu u pacientů se získanou hypotalamickou obezitou

Cílem této studie je zjistit, jak dobře Setmelanotide působí na zlepšení redukce hmotnosti, hladu a kvality života u pacientů ve věku 4 let a starších se získanou hypotalamickou obezitou (HO). Aby se zjistilo, jak dobře setmelanotid funguje a jak bezpečný je, budou pacienti s HO denně užívat injekce buď setmelanotidu nebo placeba a dokončí zkušební hodnocení po dobu až 60 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584CS
        • Prinses Maxima Center for Pediatric Oncology
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
        • CIUSSS de l'Estrie-CHUS Endocrinology
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) - Ambulanzzentrum des UKE GmbH
      • München, Německo, 81667
        • Medicover Neuroendokrinologie
      • Ulm, Německo, 89075
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
  • Spojené království
      • Hull, Spojené království, HU32RW
        • Hull University Teaching Hospital
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • UAN Pediatric Endocrinology
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0296
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Stead Family Department of Pediatrics
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 100029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • Ohio State Wexner Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73122
        • Lynn Health Science Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Seattle Children's Hospital, Research and Foundation - Center for Integrative Brain Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Dokumentovaný důkaz získané hypotalamické obezity (HO)
  2. Věk 4 roky a starší
  3. Přírůstek hmotnosti spojený s poškozením hypotalamu a BMI ≥ 30 kg/m2 u pacientů ve věku ≥ 18 let nebo BMI ≥ 95. percentil pro věk a pohlaví u pacientů ve věku 4 až < 18 let
  4. Souhlaste s používáním vysoce účinné formy antikoncepce po celou dobu studie a po dobu 90 dnů po ukončení studie

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza Prader-Williho syndromu (PWS) nebo obezity s rychlým nástupem hypoventilace, hypotalamu, autonomní dysregulace, neuroendokrinního nádorového syndromu (ROHHADNET)
  2. Úbytek hmotnosti > 2 % za předchozí 3 měsíce u pacientů ve věku ≥ 18 let nebo > 2 % snížení BMI u pacientů ve věku 4 až < 18 let
  3. Bariatrická operace nebo zákrok za poslední 2 roky
  4. Diagnostika závažných psychiatrických poruch; jakékoli sebevražedné myšlenky, pokusy nebo chování
  5. Současné, klinicky významné plicní, srdeční, metabolické nebo onkologické onemocnění
  6. Významné dermatologické nálezy související s melanomovými nebo premelanomovými kožními lézemi (s výjimkou neinvazivních bazálních nebo dlaždicobuněčných lézí)
  7. Anamnéza nebo blízká rodinná anamnéza rakoviny kůže nebo melanomu
  8. Účast v jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem/přístrojem během 3 měsíců před první zkušební dávkou
  9. Dříve zařazen do klinické studie zahrnující setmelanotid nebo jakoukoli předchozí expozici setmelanotidu
  10. Neschopnost dodržet injekční režim jednou denně (QD).
  11. Pokud je žena, těhotná a/nebo kojící
  12. Pacienti s obezitou, kterou lze připsat jiným genetickým nebo syndromickým stavům (např. PPL [POMC, PCSK1, LEPR, společně], BBS) před poškozením hypotalamu.
  13. Pokud dostáváte hormonální substituční terapii, dávka zůstala stabilní po dobu alespoň 2 měsíců před screeningem

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Setemelanotid
Randomized 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Lék: Setmelanotid
Roztok pro každodenní subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • RM-493
  • Imcivree
Komparátor placeba: Placebo
Randomized 2:1 (Setmelanotide: Placebo)
Lék: Placebo
Placebo přizpůsobené setmelanotidu pro každodenní subkutánní injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průměrné % změny BMI
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů s ≥5% snížením BMI u dospělých pacientů (≥18 let) nebo snížením Z-skóre BMI o ≥0,2 bodu u pediatrických pacientů (<18 let)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Průměrná změna týdenního průměru denního skóre nejvyššího hladu u pacientů ve věku ≥12 let
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Podíl pacientů s ≥ 2 bodovým snížením týdenního průměru denního skóre nejvyššího hladu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Průměrná změna celkového skóre symptomů hyperfagie
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Podíl pacientů s ≥10% snížením BMI
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Průměrná procentuální změna hmotnosti u pacientů ≥18 let
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Průměrné skóre BMI-z a snížení percentilu BMI u pacientů <18 (při použití kombinace výšky a hmotnosti k udání BMI v kg/m2)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Podíl pacientů ve věku ≥4 až <18 let s ≥0,2bodovým snížením Z-skóre BMI
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Podíl pacientů s BMI <30 kg/m2 (pacienti ve věku ≥18 let) nebo <95. percentil (pacienti ve věku <18 let)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Průměrná změna ve skóre fyzického fungování a celkové skóre pro dopad hmotnosti na kvalitu života-Lite (IWQOL)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60
Bezpečnost a snášenlivost setmelanotidu ve srovnání s placebem hodnocená podle frekvence a závažnosti nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od základního stavu do týdne 60
Od základního stavu do týdne 60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

16. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

16. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

20. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RM-493-040

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Setmelanotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit