後天性視床下部肥満症におけるセメラノチドの試験
2024年1月9日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
後天性視床下部肥満患者におけるセトメラノチドの有効性と安全性を評価する第3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験
この試験の目的は、セメラノチドが 4 歳以上の後天性視床下部肥満 (HO) 患者の減量、空腹感、および生活の質を改善するためにどのように機能するかを調べることです。
setmelanotide の効果と安全性を判断するために、HO 患者は setmelanotide またはプラセボのいずれかを毎日注射し、最大 60 週間の試験評価を完了します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
120
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Physician Inquiry Clinical Trials
- 電話番号：(857) 264-4280
- メール：clinicaltrials@rhythmtx.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Rhythm Clinical Trials
- 電話番号：(857) 264-4280
- メール：clinicaltrials@rhythmtx.com
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- UAN Pediatric Endocrinology
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610-0296
- University of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Stead Family Department of Pediatrics
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
- Children's Minnesota
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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New York、New York、アメリカ、100029
- Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43203
- Ohio State Wexner Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73122
- Lynn Health Science Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University School of Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- Seattle Children's Hospital, Research and Foundation - Center for Integrative Brain Research
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Hull、イギリス、HU32RW
- Hull University Teaching Hospital
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London、イギリス、WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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London、イギリス、WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Utrecht、オランダ、3584CS
- Prinses Maxima Center for Pediatric Oncology
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H5N4
- CIUSSS de l'Estrie-CHUS Endocrinology
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Hamburg、ドイツ、20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) - Ambulanzzentrum des UKE GmbH
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München、ドイツ、81667
- Medicover Neuroendokrinologie
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Ulm、ドイツ、89075
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 後天性視床下部肥満（HO）の文書化された証拠
- 対象年齢 4歳以上
- -視床下部損傷に関連する体重増加と、18歳以上の患者のBMIが30kg / m2以上、または4歳から18歳未満の患者の年齢と性別のBMIが95パーセンタイル以上
- -研究全体および研究後90日間、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する
主な除外基準:
- Prader-Willi症候群（PWS）または低換気、視床下部、自律神経調節不全、神経内分泌腫瘍症候群（ROHHADNET）を伴う急速発症性肥満の診断
- 18歳以上の患者の過去3か月間の体重減少が2%を超えるか、4歳から18歳未満の患者のBMIが2%を超えて減少
- 過去2年以内の肥満手術または処置
- 重度の精神障害の診断;自殺念慮、試み、または行動
- -現在、臨床的に重要な肺、心臓、代謝、または腫瘍性疾患
- -メラノーマまたはプレメラノーマの皮膚病変に関連する重大な皮膚所見（非侵襲的な基底または扁平上皮細胞病変を除く）
- 皮膚がんまたは黒色腫の病歴または近親者の家族歴
- -最初の試験投与前の3か月以内に治験薬/デバイスを使用した臨床試験に参加した
- -以前にセットメラノチドを含む臨床試験に登録したか、セットメラノチドへの以前の暴露
- 1 日 1 回 (QD) の注射レジメンを遵守できない
- 女性、妊娠中および/または授乳中の場合
- -視床下部損傷の前に、他の遺伝的または症候群的状態（例えば、PPL [POMC、PCSK1、LEPR、集合的に]、BBS）に起因する肥満の患者。
- -ホルモン補充療法を受けている場合、投与量はスクリーニング前の少なくとも2か月間安定しています
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：セテメラノチド
無作為化 2:1 (セメラノチド: プラセボ)
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毎日の皮下注射のソリューション
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
無作為化 2:1 (セメラノチド: プラセボ)
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毎日の皮下注射用に setmelanotide と一致するプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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BMIの平均%変化
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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成人患者（18 歳以上）で BMI が 5% 以上減少した患者の割合、または小児患者（18 歳未満）で BMI Z スコアが 0.2 ポイント以上減少した患者の割合
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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12 歳以上の患者における毎日の最大空腹スコアの週平均の平均変化
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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1 日の最大空腹スコアの週平均が 2 ポイント以上減少した患者の割合
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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過食症の症状の合計スコアの平均変化
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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BMIが10%以上減少した患者の割合
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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18歳以上の患者の平均体重変化率
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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平均 BMI-z スコアと 18 未満の患者の BMI パーセンタイル減少 (身長と体重の組み合わせを使用して BMI を kg/m2 で報告)
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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BMI Z スコアが 0.2 ポイント以上低下した 4 歳以上 18 歳未満の患者の割合
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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BMI <30 kg/m2 (18 歳以上の患者) または <95 パーセンタイル (18 歳未満の患者) の患者の割合
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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身体機能スコアの平均変化と、体重が生活の質に及ぼす影響の合計スコア (IWQOL)
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の頻度と重症度によって評価された、プラセボと比較したセメラノチドの安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから60週まで
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ベースラインから60週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月26日
一次修了 (推定)
2025年4月16日
研究の完了 (推定)
2025年4月16日
試験登録日
最初に提出
2023年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月16日
最初の投稿 (実際)
2023年3月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月9日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。