Setmelanotide 在获得性下丘脑肥胖中的试验
2024年1月9日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
评估 Setmelanotide 在获得性下丘脑肥胖患者中的疗效和安全性的 3 期、双盲、随机、安慰剂对照试验
该试验的目的是了解 Setmelanotide 在改善 4 岁及以上患有获得性下丘脑肥胖症 (HO) 的患者的体重减轻、饥饿感和生活质量方面的效果。
为了确定 setmelanotide 的效果和安全性，HO 患者将每天注射 setmelanotide 或安慰剂，并完成长达 60 周的试验评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
120
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Physician Inquiry Clinical Trials
- 电话号码：(857) 264-4280
- 邮箱：clinicaltrials@rhythmtx.com
研究联系人备份
- 姓名：Rhythm Clinical Trials
- 电话号码：(857) 264-4280
- 邮箱：clinicaltrials@rhythmtx.com
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H5N4
- CIUSSS de l'Estrie-CHUS Endocrinology
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Hamburg、德国、20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) - Ambulanzzentrum des UKE GmbH
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München、德国、81667
- Medicover Neuroendokrinologie
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Ulm、德国、89075
- Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
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Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- UAN Pediatric Endocrinology
-
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California
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610-0296
- University of Florida
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-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital
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Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Stead Family Department of Pediatrics
-
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Minnesota
-
Saint Paul、Minnesota、美国、55102
- Children's Minnesota
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-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Irving Medical Center
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New York、New York、美国、100029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43203
- Ohio State Wexner Medical Center
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Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73122
- Lynn Health Science Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University School of Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98101
- Seattle Children's Hospital, Research and Foundation - Center for Integrative Brain Research
-
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-
-
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Hull、英国、HU32RW
- Hull University Teaching Hospital
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London、英国、WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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London、英国、WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Utrecht、荷兰、3584CS
- Prinses Maxima Center for Pediatric Oncology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 获得性下丘脑肥胖 (HO) 的书面证据
- 4岁及以上
- 与下丘脑损伤相关的体重增加和 ≥18 岁患者的 BMI ≥ 30 kg/m2 或 4 至 <18 岁患者的 BMI ≥ 年龄和性别的第 95 个百分位数
- 同意在整个研究期间和研究后 90 天内使用高效的避孕方式
关键排除标准：
- 普瑞德-威利综合征 (PWS) 或快速肥胖伴换气不足、下丘脑、自主神经失调、神经内分泌肿瘤综合征 (ROHHADNET) 的诊断
- 年龄≥18 岁的患者在过去 3 个月内体重减轻 >2% 或年龄 4 至 <18 岁的患者 BMI 降低 >2%
- 最近 2 年内的减肥手术或程序
- 严重精神疾病的诊断；任何自杀念头、企图或行为
- 目前有临床意义的肺部、心脏、代谢或肿瘤疾病
- 与黑色素瘤或黑色素瘤前皮肤病变相关的重要皮肤病学发现（不包括非侵入性基底或鳞状细胞病变）
- 皮肤癌或黑色素瘤的病史或家族史
- 在第一次试验剂量前 3 个月内参加任何使用研究药物/设备的临床试验
- 之前参加过涉及 setmelanotide 的临床试验或之前接触过 setmelanotide
- 无法遵守每日一次 (QD) 注射方案
- 如果是女性，怀孕和/或哺乳
- 在下丘脑损伤之前因其他遗传或综合症（例如 PPL [POMC、PCSK1、LEPR，统称]、BBS）而导致肥胖的患者。
- 如果接受激素替代疗法，剂量在筛选前至少保持稳定 2 个月
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：硫磺肽
随机化 2:1（Setmelanotide：安慰剂）
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每日皮下注射溶液
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
随机化 2:1（Setmelanotide：安慰剂）
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安慰剂与 setmelanotide 匹配用于每日皮下注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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BMI 的平均变化百分比
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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成年患者（≥18 岁）BMI 降低≥5% 或儿科患者（<18 岁）BMI Z 评分降低≥0.2 分的患者比例
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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≥12 岁患者每日最饥饿评分每周平均值的平均变化
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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每日最饥饿评分的每周平均值降低 ≥ 2 分的患者比例
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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摄食症状总分的平均变化
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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BMI降低≥10%的患者比例
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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≥18 岁患者的平均体重变化百分比
大体时间：从基线到第 60 周
|
从基线到第 60 周
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<18 患者的平均 BMI-z 评分和 BMI 百分位数减少（使用身高和体重的组合来报告 BMI，单位为 kg/m2）
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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年龄≥4 岁至 <18 岁且 BMI Z 评分降低≥0.2 分的患者比例
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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BMI <30 kg/m2（年龄≥18 岁的患者）或 <95%（年龄 <18 岁的患者）的患者比例
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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体重对生活质量影响 (IWQOL) 的身体机能评分和总分的平均变化
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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通过不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的频率和严重程度评估与安慰剂相比，setmelanotide 的安全性和耐受性
大体时间：从基线到第 60 周
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从基线到第 60 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：David Meeker, MD、Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年4月26日
初级完成 (估计的)
2025年4月16日
研究完成 (估计的)
2025年4月16日
研究注册日期
首次提交
2023年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月16日
首次发布 (实际的)
2023年3月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月9日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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