Открытое расширенное исследование ромиплостима (AMG 531) у пациентов с тромбоцитопенией и иммунной (идиопатической) тромбоцитопенической пурпурой (ИТП)
25 ноября 2013 г. обновлено: Amgen
Открытое исследование по оценке безопасности и эффективности длительного дозирования AMG 531 у субъектов с тромбоцитопенией и иммунной (идиопатической) тромбоцитопенической пурпурой (ИТП)
Целью данного исследования является определение безопасности ромиплостима при длительном лечении пациентов с тромбоцитопенией и ИТП, оценка долгосрочного ответа тромбоцитов на ромиплостим и оценка изменений в исходах, сообщаемых пациентами, в связи с применением ромиплостима.
Участники должны были ранее пройти исследование ITP на ромиплостим.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
313
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Должен пройти предварительное исследование ИТП на ромиплостим.
- Количество тромбоцитов ≤ 50 x 10 ^9/л
- Письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- Нарушение стволовых клеток костного мозга или новые активные злокачественные новообразования, диагностированные с момента включения в предыдущее исследование ИТП ромиплостима
- Получали какие-либо алкилирующие агенты в течение 4 недель до визита для скрининга или предполагаемого использования во время предлагаемого исследования.
- В настоящее время зарегистрирован или еще не прошел по крайней мере 4 недели после окончания испытаний устройств или препаратов (кроме предыдущего исследования ИТП ромиплостима), или субъект получает другие исследуемые агенты, отличные от ромиплостима
- Неиспользование адекватных мер контрацепции
- Недоступно для последующих оценок
- Имеет какое-либо расстройство, которое ставит под угрозу способность участника дать информированное согласие и не имеет законного представителя и/или не может соблюдать процедуры исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ромиплостим
Еженедельное подкожное введение ромиплостима в зависимости от массы тела при скрининге и количества тромбоцитов.
Начальная доза 1 мкг/кг до максимальной дозы 10 мкг/кг.
|
Ромиплостим поставляется в одноразовых стеклянных флаконах объемом 5 мл в виде стерильного белого лиофилизированного порошка без консервантов.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: Продолжительность лечения плюс 8 недель (до 285 недель)
|
Участники с одним или несколькими случаями одного или нескольких нежелательных явлений в течение 8 недель после окончания лечения.
Участники с более чем одним событием учитывались только один раз.
|
Продолжительность лечения плюс 8 недель (до 285 недель)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с ответом тромбоцитов
Временное ограничение: Продолжительность лечения (до 277 недель)
|
Тромбоцитарная реакция определялась как количество тромбоцитов ≥ 50 x 10 ^ 9 / л в любое время исследования, за исключением количества тромбоцитов в течение 8 недель после приема каких-либо препаратов для экстренной помощи.
|
Продолжительность лечения (до 277 недель)
|
|
Количество участников с сокращением или прекращением одновременных терапий ИТП
Временное ограничение: Продолжительность лечения (до 277 недель)
|
Количество участников со снижением или прекращением сопутствующей иммунной (идиопатической) терапии тромбоцитопенической пурпуры (ИТП) (кортикостероиды, даназол, азатиоприн) во время исследования.
|
Продолжительность лечения (до 277 недель)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике для оценки пациентов с ИТП
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
|
Анкета оценки пациентов с ИТП (ITP-PAQ) оценивает качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), связанное с ИТП.
Этот опросник оценивает качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), связанное с ИТП.
Анкета состоит из 44 пунктов и имеет шесть доменов: Эти домены оценивают влияние ИТП на физическое здоровье, психическое здоровье, работу, социальную активность, здоровье женщин и общее качество жизни.
Влияние ИТП на физическое здоровье состоит из четырех подшкал, которые оценивают связанные с ИТП симптомы, усталость, беспокойство и активность.
Влияние ИТП на психическое здоровье состоит из двух подшкал, которые оценивают психологический дистресс и страх у населения с ИТП.
Элементы оцениваются по шкале от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
|
Исходный уровень до 48 недели
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем в краткой форме 36 (SF-36)
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
|
SF-36 — это широко используемый общий показатель качества жизни, связанный со здоровьем.
Он состоит из 36 вопросов с 8 областями: физическое функционирование, ролевая физическая, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, ролевое эмоциональное и психическое здоровье.
Пункты оцениваются от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на лучшее состояние здоровья.
|
Исходный уровень до 48 недели
|
|
Изменение показателя индекса Euroqol-5D (EQ-5D) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
|
EQ-5D — это заполняемый пациентом многомерный показатель качества жизни, связанного со здоровьем.
Инструмент применим к широкому спектру состояний здоровья и методов лечения и дает результаты в виде единого индекса и балла по визуальной аналоговой шкале (ВАШ).
Описательный профиль здоровья EQ-5D включает пять аспектов здоровья (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия).
Каждое измерение состоит из трех уровней (нет проблем, некоторые/умеренные проблемы, крайние проблемы).
Уникальное состояние здоровья EQ-5D определяется путем объединения одного уровня из каждого из пяти измерений.
Значения индекса EQ-5D находятся в диапазоне от -0,59 до 1,00.
Более высокие баллы индекса EQ-5D представляют лучшее состояние здоровья.
|
Исходный уровень до 48 недели
|
|
Изменение визуальной аналоговой шкалы (ВАШ) Euroqol-5D (EQ-5D) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
|
EQ-5D — это заполняемый пациентом многомерный показатель качества жизни, связанного со здоровьем.
ВАШ EQ-5D регистрирует самооценку состояния здоровья респондента по вертикальной градуированной (0-100) визуальной аналоговой шкале.
Более высокие баллы EQ-5D по ВАШ свидетельствуют о лучшем состоянии здоровья.
|
Исходный уровень до 48 недели
|
|
Общая оценка пациента
Временное ограничение: Неделя 1 и неделя 48
|
Общая оценка пациента — это два вопроса, которые оценивают общее качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL), и симптомы пациента.
Каждый пункт оценивается по 15-балльной шкале Лайкерта от «Намного хуже» (1) до «Намного лучше» (15).
Более высокий балл указывает на то, что качество жизни или симптомы улучшились.
|
Неделя 1 и неделя 48
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Kuter DJ, Mufti GJ, Bain BJ, Hasserjian RP, Davis W, Rutstein M. Evaluation of bone marrow reticulin formation in chronic immune thrombocytopenia patients treated with romiplostim. Blood. 2009 Oct 29;114(18):3748-56. doi: 10.1182/blood-2009-05-224766. Epub 2009 Aug 11.
- Bussel JB, Kuter DJ, Pullarkat V, Lyons RM, Guo M, Nichol JL. Safety and efficacy of long-term treatment with romiplostim in thrombocytopenic patients with chronic ITP. Blood. 2009 Mar 5;113(10):2161-71. doi: 10.1182/blood-2008-04-150078. Epub 2008 Nov 3. Erratum In: Blood. 2009 May 7;113(19):4822.
- Kuter DJ, Bussel JB, Newland A, Baker RI, Lyons RM, Wasser J, Viallard JF, Macik G, Rummel M, Nie K, Jun S. Long-term treatment with romiplostim in patients with chronic immune thrombocytopenia: safety and efficacy. Br J Haematol. 2013 May;161(3):411-23. doi: 10.1111/bjh.12260. Epub 2013 Feb 22.
- Terrell D, George J, Bussel J, Lyons R, Pullarkat V, Redner R, Nie, Selleslag D, Nie K, Woodard P.Home administration of romiplostim by patients with chronic immune thrombocytopenia (ITP).Journal-001500;
- Terrell D, George J, Bussel J, Lyons R, Pullarkat V, Redner R, Nie, Selleslag D, Nie K, Woodard P.Home administration of romiplostim by patients with chronic immune thrombocytopenia (ITP).Journal-001752;
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2004 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2010 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 января 2010 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 июня 2005 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 июня 2005 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
1 июля 2005 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
18 декабря 2013 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 ноября 2013 г.
Последняя проверка
1 ноября 2013 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
Другие идентификационные номера исследования
- 20030213
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .