A Trial of Plerixafor/G-CSF as Additional Agents for Conditioning Before TCR Alpha/Beta Depleted HSCT in WAS Patients
10 декабря 2018 г. обновлено: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
A Trial of Plerixafor With G-CSF as Additional Agents in Conditioning Regimen for Prevention of Graft Failure After Transplantation With TCR Alpha/Beta Grafts Depletion in Patients With Wiskott-Aldrich Syndrome.
Treatment Study to assess of safety and efficiency of conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patient with Wiskott-Aldrich syndrome.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Подробное описание
Severe graft dysfunction, such as the degree of donor chimerism predominantly in the myeloid compartment is one of major problem in patients with Wiskott-Aldrich syndrome (WAS), especially after hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from alternative donor. It often leads to the development of severe thrombocytopenia or even transplants rejection. In this study the hypothesis is that the use of plerixafor and G-CSF as additional agents in conditioning regimen would offers advantages due to lowing risk of mixed chimerism after HSCT. This effect is based on the fact that simultaneous use of plerixafor with G-CSF is efficient in inducing stem cell release and opening of bone marrow (BM) niches. Moreover, stem cell release probably leads to liberation of host stem cells from the anti-apoptotic effects of the BM stroma for the more powerful effect of chemotherapy.
In this study, the investigators use TCR alpha/beta grafts depletion of the grafts as basic technology for HSCT from haploidentical and unrelated donors approved in Institution.
Thus, the purpose of this study is to evaluate the safety and efficiency of myeloablative conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
30
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Moscow, Российская Федерация, 117997
- Рекрутинг
- Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
-
Контакт:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Номер телефона: 6534 +7(495)287-6570
- Электронная почта: bala8@yandex.ru
-
Контакт:
- Michael Maschan, Professor
- Номер телефона: +7(926)287-6570
- Электронная почта: mmaschan@yandex.ru
-
Младший исследователь:
- Michael Maschan, Professor
-
Младший исследователь:
- Alexandra Laberko, MD
-
Младший исследователь:
- Svetlana Kozlovskaya, MD
-
Младший исследователь:
- Elena Gutovskaya, MD
-
Младший исследователь:
- Anna Shcherbina, Professor
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 месяц до 19 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Inclusion Criteria:
- Patients aged ≥ 1 months and < 19 years
- Patients diagnosed with Wiskott-Aldrich syndrome eligible for an allogeneic transplantation and lacking a related HLA-matched donor
- Lansky/Karnofsky score > 40, WHO > 4
- Signed written informed consent
Exclusion Criteria:
- Dysfunction of liver (ALT/AST > 5 times normal value, or bilirubin > 3 times normal value), or of renal function (creatinine clearance < 30 ml / min)
- Severe cardiovascular disease (arrhythmias requiring chronic treatment, congestive heart failure or left ventricular ejection fraction <40%)
- Serious concurrent uncontrolled medical disorder
- Lack of parents' informed consent.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Plerixafor/G-CSF for HSCT conditioning
Myeloablative conditioning regimen with Plerixafor and G-CSF as addition agents before stem cell transplantation in WAS patients.
|
Mobilization of hematopoietic stem (HSC) into circulation
Directed inhibition of CXC chemokine receptor type 4 (CXCR4) for opening enough BM niches for adequate donor HSC engraftment.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Event free survival (EFS)
Временное ограничение: 24 months
|
The EFS probability compared with historical control.
We mean event as patient's death, second transplantation or persistence of severe thrombocytopenia
|
24 months
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Overall survival (OS)
Временное ограничение: 24 months
|
The OS probability compared with historical control.
|
24 months
|
|
Percentage of patients with full/mixed donor chimerism
Временное ограничение: 12 months
|
Evaluation of the percentage of patients with the full/mixed donor chimerism (whole blood and CD3+ lineage).
In addition, patients will be divided in accordance with % of donors cells: >95%; 50%-95%; 10%-49%; <10%.
All data will be compared with historical control
|
12 months
|
|
Transplant related mortality (TRM)
Временное ограничение: 24 months
|
The TRM probability compared with historical control.
|
24 months
|
|
Severe thrombocytopenia (ST)
Временное ограничение: 24 months
|
The ST probability after HSCT compared with historical control
|
24 months
|
|
Autoimmune complications (AC)
Временное ограничение: 24 months
|
The AC probability after HSCT compared with historical control
|
24 months
|
|
Acute Graft Versus Host Diseases (aGVHD)
Временное ограничение: 12 months
|
Cumulative Incidence and severity of aGVHD
|
12 months
|
|
Chronic Graft Versus Host Diseases (cGVHD)
Временное ограничение: 24 months
|
Cumulative Incidence and severity of cGVHD
|
24 months
|
|
Plerixafor related complications (PRC)
Временное ограничение: 2 week
|
PRC: severity, features, incidence
|
2 week
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Учебный стул: Alexei Maschan, Professor, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
- Главный следователь: Dmitry Balashov, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 декабря 2018 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 июля 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 января 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 января 2017 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
13 января 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 декабря 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 декабря 2018 г.
Последняя проверка
1 декабря 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Болезнь
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Геморрагические расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Нарушения свертывания крови
- Лейкопения
- Лейкоцитарные нарушения
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Лимфопения
- Синдром
- Синдром Вискотта-Олдрича
- Противоинфекционные агенты
- Противовирусные агенты
- Агенты против ВИЧ
- Антиретровирусные агенты
- Плериксафор
Другие идентификационные номера исследования
- WAS_PG 2016
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .