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A Trial of Plerixafor/G-CSF as Additional Agents for Conditioning Before TCR Alpha/Beta Depleted HSCT in WAS Patients

10 décembre 2018 mis à jour par: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

A Trial of Plerixafor With G-CSF as Additional Agents in Conditioning Regimen for Prevention of Graft Failure After Transplantation With TCR Alpha/Beta Grafts Depletion in Patients With Wiskott-Aldrich Syndrome.

Treatment Study to assess of safety and efficiency of conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patient with Wiskott-Aldrich syndrome.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Severe graft dysfunction, such as the degree of donor chimerism predominantly in the myeloid compartment is one of major problem in patients with Wiskott-Aldrich syndrome (WAS), especially after hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from alternative donor. It often leads to the development of severe thrombocytopenia or even transplants rejection. In this study the hypothesis is that the use of plerixafor and G-CSF as additional agents in conditioning regimen would offers advantages due to lowing risk of mixed chimerism after HSCT. This effect is based on the fact that simultaneous use of plerixafor with G-CSF is efficient in inducing stem cell release and opening of bone marrow (BM) niches. Moreover, stem cell release probably leads to liberation of host stem cells from the anti-apoptotic effects of the BM stroma for the more powerful effect of chemotherapy.

In this study, the investigators use TCR alpha/beta grafts depletion of the grafts as basic technology for HSCT from haploidentical and unrelated donors approved in Institution.

Thus, the purpose of this study is to evaluate the safety and efficiency of myeloablative conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: 6534 +7(495)287-6570
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Michael Maschan, Professor
  • Numéro de téléphone: +7(926)651-2145
  • E-mail: mmaschan@yandex.ru

Lieux d'étude

  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 117997
        • Recrutement
        • Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
        • Contact:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Numéro de téléphone: 6534 +7(495)287-6570
          • E-mail: bala8@yandex.ru
        • Contact:
          • Michael Maschan, Professor
          • Numéro de téléphone: +7(926)287-6570
          • E-mail: mmaschan@yandex.ru
        • Sous-enquêteur:
          • Michael Maschan, Professor
        • Sous-enquêteur:
          • Alexandra Laberko, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Svetlana Kozlovskaya, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Elena Gutovskaya, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Anna Shcherbina, Professor

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 19 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Patients aged ≥ 1 months and < 19 years
  • Patients diagnosed with Wiskott-Aldrich syndrome eligible for an allogeneic transplantation and lacking a related HLA-matched donor
  • Lansky/Karnofsky score > 40, WHO > 4
  • Signed written informed consent

Exclusion Criteria:

  • Dysfunction of liver (ALT/AST > 5 times normal value, or bilirubin > 3 times normal value), or of renal function (creatinine clearance < 30 ml / min)
  • Severe cardiovascular disease (arrhythmias requiring chronic treatment, congestive heart failure or left ventricular ejection fraction <40%)
  • Serious concurrent uncontrolled medical disorder
  • Lack of parents' informed consent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Plerixafor/G-CSF for HSCT conditioning
Myeloablative conditioning regimen with Plerixafor and G-CSF as addition agents before stem cell transplantation in WAS patients.
Biologique: G-CSF for Conditioning before HSCT.
Mobilization of hematopoietic stem (HSC) into circulation
Biologique: Plerixafor for Conditioning before HSCT.
Directed inhibition of CXC chemokine receptor type 4 (CXCR4) for opening enough BM niches for adequate donor HSC engraftment.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Event free survival (EFS)
Délai: 24 months
The EFS probability compared with historical control. We mean event as patient's death, second transplantation or persistence of severe thrombocytopenia
24 months

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Overall survival (OS)
Délai: 24 months
The OS probability compared with historical control.
24 months
Percentage of patients with full/mixed donor chimerism
Délai: 12 months
Evaluation of the percentage of patients with the full/mixed donor chimerism (whole blood and CD3+ lineage). In addition, patients will be divided in accordance with % of donors cells: >95%; 50%-95%; 10%-49%; <10%. All data will be compared with historical control
12 months
Transplant related mortality (TRM)
Délai: 24 months
The TRM probability compared with historical control.
24 months
Severe thrombocytopenia (ST)
Délai: 24 months
The ST probability after HSCT compared with historical control
24 months
Autoimmune complications (AC)
Délai: 24 months
The AC probability after HSCT compared with historical control
24 months
Acute Graft Versus Host Diseases (aGVHD)
Délai: 12 months
Cumulative Incidence and severity of aGVHD
12 months
Chronic Graft Versus Host Diseases (cGVHD)
Délai: 24 months
Cumulative Incidence and severity of cGVHD
24 months
Plerixafor related complications (PRC)
Délai: 2 week
PRC: severity, features, incidence
2 week

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Alexei Maschan, Professor, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
  • Chercheur principal: Dmitry Balashov, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 janvier 2017

Première publication (Estimation)

13 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 décembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 décembre 2018

Dernière vérification

1 décembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WAS_PG 2016

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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