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A Trial of Plerixafor/G-CSF as Additional Agents for Conditioning Before TCR Alpha/Beta Depleted HSCT in WAS Patients

10 de diciembre de 2018 actualizado por: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

A Trial of Plerixafor With G-CSF as Additional Agents in Conditioning Regimen for Prevention of Graft Failure After Transplantation With TCR Alpha/Beta Grafts Depletion in Patients With Wiskott-Aldrich Syndrome.

Treatment Study to assess of safety and efficiency of conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patient with Wiskott-Aldrich syndrome.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Severe graft dysfunction, such as the degree of donor chimerism predominantly in the myeloid compartment is one of major problem in patients with Wiskott-Aldrich syndrome (WAS), especially after hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from alternative donor. It often leads to the development of severe thrombocytopenia or even transplants rejection. In this study the hypothesis is that the use of plerixafor and G-CSF as additional agents in conditioning regimen would offers advantages due to lowing risk of mixed chimerism after HSCT. This effect is based on the fact that simultaneous use of plerixafor with G-CSF is efficient in inducing stem cell release and opening of bone marrow (BM) niches. Moreover, stem cell release probably leads to liberation of host stem cells from the anti-apoptotic effects of the BM stroma for the more powerful effect of chemotherapy.

In this study, the investigators use TCR alpha/beta grafts depletion of the grafts as basic technology for HSCT from haploidentical and unrelated donors approved in Institution.

Thus, the purpose of this study is to evaluate the safety and efficiency of myeloablative conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 117997
        • Reclutamiento
        • Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
        • Contacto:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Número de teléfono: 6534 +7(495)287-6570
          • Correo electrónico: bala8@yandex.ru
        • Contacto:
          • Michael Maschan, Professor
          • Número de teléfono: +7(926)287-6570
          • Correo electrónico: mmaschan@yandex.ru
        • Sub-Investigador:
          • Michael Maschan, Professor
        • Sub-Investigador:
          • Alexandra Laberko, MD
        • Sub-Investigador:
          • Svetlana Kozlovskaya, MD
        • Sub-Investigador:
          • Elena Gutovskaya, MD
        • Sub-Investigador:
          • Anna Shcherbina, Professor

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 19 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  • Patients aged ≥ 1 months and < 19 years
  • Patients diagnosed with Wiskott-Aldrich syndrome eligible for an allogeneic transplantation and lacking a related HLA-matched donor
  • Lansky/Karnofsky score > 40, WHO > 4
  • Signed written informed consent

Exclusion Criteria:

  • Dysfunction of liver (ALT/AST > 5 times normal value, or bilirubin > 3 times normal value), or of renal function (creatinine clearance < 30 ml / min)
  • Severe cardiovascular disease (arrhythmias requiring chronic treatment, congestive heart failure or left ventricular ejection fraction <40%)
  • Serious concurrent uncontrolled medical disorder
  • Lack of parents' informed consent.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Plerixafor/G-CSF for HSCT conditioning
Myeloablative conditioning regimen with Plerixafor and G-CSF as addition agents before stem cell transplantation in WAS patients.
Biológico: G-CSF for Conditioning before HSCT.
Mobilization of hematopoietic stem (HSC) into circulation
Biológico: Plerixafor for Conditioning before HSCT.
Directed inhibition of CXC chemokine receptor type 4 (CXCR4) for opening enough BM niches for adequate donor HSC engraftment.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Event free survival (EFS)
Periodo de tiempo: 24 months
The EFS probability compared with historical control. We mean event as patient's death, second transplantation or persistence of severe thrombocytopenia
24 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Overall survival (OS)
Periodo de tiempo: 24 months
The OS probability compared with historical control.
24 months
Percentage of patients with full/mixed donor chimerism
Periodo de tiempo: 12 months
Evaluation of the percentage of patients with the full/mixed donor chimerism (whole blood and CD3+ lineage). In addition, patients will be divided in accordance with % of donors cells: >95%; 50%-95%; 10%-49%; <10%. All data will be compared with historical control
12 months
Transplant related mortality (TRM)
Periodo de tiempo: 24 months
The TRM probability compared with historical control.
24 months
Severe thrombocytopenia (ST)
Periodo de tiempo: 24 months
The ST probability after HSCT compared with historical control
24 months
Autoimmune complications (AC)
Periodo de tiempo: 24 months
The AC probability after HSCT compared with historical control
24 months
Acute Graft Versus Host Diseases (aGVHD)
Periodo de tiempo: 12 months
Cumulative Incidence and severity of aGVHD
12 months
Chronic Graft Versus Host Diseases (cGVHD)
Periodo de tiempo: 24 months
Cumulative Incidence and severity of cGVHD
24 months
Plerixafor related complications (PRC)
Periodo de tiempo: 2 week
PRC: severity, features, incidence
2 week

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Investigadores

  • Silla de estudio: Alexei Maschan, Professor, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
  • Investigador principal: Dmitry Balashov, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimar)

13 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de diciembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de diciembre de 2018

Última verificación

1 de diciembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WAS_PG 2016

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre G-CSF for Conditioning before HSCT.

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