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A Trial of Plerixafor/G-CSF as Additional Agents for Conditioning Before TCR Alpha/Beta Depleted HSCT in WAS Patients

10 de dezembro de 2018 atualizado por: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

A Trial of Plerixafor With G-CSF as Additional Agents in Conditioning Regimen for Prevention of Graft Failure After Transplantation With TCR Alpha/Beta Grafts Depletion in Patients With Wiskott-Aldrich Syndrome.

Treatment Study to assess of safety and efficiency of conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patient with Wiskott-Aldrich syndrome.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Severe graft dysfunction, such as the degree of donor chimerism predominantly in the myeloid compartment is one of major problem in patients with Wiskott-Aldrich syndrome (WAS), especially after hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from alternative donor. It often leads to the development of severe thrombocytopenia or even transplants rejection. In this study the hypothesis is that the use of plerixafor and G-CSF as additional agents in conditioning regimen would offers advantages due to lowing risk of mixed chimerism after HSCT. This effect is based on the fact that simultaneous use of plerixafor with G-CSF is efficient in inducing stem cell release and opening of bone marrow (BM) niches. Moreover, stem cell release probably leads to liberation of host stem cells from the anti-apoptotic effects of the BM stroma for the more powerful effect of chemotherapy.

In this study, the investigators use TCR alpha/beta grafts depletion of the grafts as basic technology for HSCT from haploidentical and unrelated donors approved in Institution.

Thus, the purpose of this study is to evaluate the safety and efficiency of myeloablative conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 117997
        • Recrutamento
        • Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
        • Contato:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Número de telefone: 6534 +7(495)287-6570
          • E-mail: bala8@yandex.ru
        • Contato:
          • Michael Maschan, Professor
          • Número de telefone: +7(926)287-6570
          • E-mail: mmaschan@yandex.ru
        • Subinvestigador:
          • Michael Maschan, Professor
        • Subinvestigador:
          • Alexandra Laberko, MD
        • Subinvestigador:
          • Svetlana Kozlovskaya, MD
        • Subinvestigador:
          • Elena Gutovskaya, MD
        • Subinvestigador:
          • Anna Shcherbina, Professor

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 19 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Patients aged ≥ 1 months and < 19 years
  • Patients diagnosed with Wiskott-Aldrich syndrome eligible for an allogeneic transplantation and lacking a related HLA-matched donor
  • Lansky/Karnofsky score > 40, WHO > 4
  • Signed written informed consent

Exclusion Criteria:

  • Dysfunction of liver (ALT/AST > 5 times normal value, or bilirubin > 3 times normal value), or of renal function (creatinine clearance < 30 ml / min)
  • Severe cardiovascular disease (arrhythmias requiring chronic treatment, congestive heart failure or left ventricular ejection fraction <40%)
  • Serious concurrent uncontrolled medical disorder
  • Lack of parents' informed consent.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Plerixafor/G-CSF for HSCT conditioning
Myeloablative conditioning regimen with Plerixafor and G-CSF as addition agents before stem cell transplantation in WAS patients.
Biológico: G-CSF for Conditioning before HSCT.
Mobilization of hematopoietic stem (HSC) into circulation
Biológico: Plerixafor for Conditioning before HSCT.
Directed inhibition of CXC chemokine receptor type 4 (CXCR4) for opening enough BM niches for adequate donor HSC engraftment.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Event free survival (EFS)
Prazo: 24 months
The EFS probability compared with historical control. We mean event as patient's death, second transplantation or persistence of severe thrombocytopenia
24 months

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Overall survival (OS)
Prazo: 24 months
The OS probability compared with historical control.
24 months
Percentage of patients with full/mixed donor chimerism
Prazo: 12 months
Evaluation of the percentage of patients with the full/mixed donor chimerism (whole blood and CD3+ lineage). In addition, patients will be divided in accordance with % of donors cells: >95%; 50%-95%; 10%-49%; <10%. All data will be compared with historical control
12 months
Transplant related mortality (TRM)
Prazo: 24 months
The TRM probability compared with historical control.
24 months
Severe thrombocytopenia (ST)
Prazo: 24 months
The ST probability after HSCT compared with historical control
24 months
Autoimmune complications (AC)
Prazo: 24 months
The AC probability after HSCT compared with historical control
24 months
Acute Graft Versus Host Diseases (aGVHD)
Prazo: 12 months
Cumulative Incidence and severity of aGVHD
12 months
Chronic Graft Versus Host Diseases (cGVHD)
Prazo: 24 months
Cumulative Incidence and severity of cGVHD
24 months
Plerixafor related complications (PRC)
Prazo: 2 week
PRC: severity, features, incidence
2 week

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Alexei Maschan, Professor, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
  • Investigador principal: Dmitry Balashov, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2018

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimativa)

13 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de dezembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de dezembro de 2018

Última verificação

1 de dezembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WAS_PG 2016

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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