Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

A Trial of Plerixafor/G-CSF as Additional Agents for Conditioning Before TCR Alpha/Beta Depleted HSCT in WAS Patients

10. desember 2018 oppdatert av: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

A Trial of Plerixafor With G-CSF as Additional Agents in Conditioning Regimen for Prevention of Graft Failure After Transplantation With TCR Alpha/Beta Grafts Depletion in Patients With Wiskott-Aldrich Syndrome.

Treatment Study to assess of safety and efficiency of conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patient with Wiskott-Aldrich syndrome.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Severe graft dysfunction, such as the degree of donor chimerism predominantly in the myeloid compartment is one of major problem in patients with Wiskott-Aldrich syndrome (WAS), especially after hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from alternative donor. It often leads to the development of severe thrombocytopenia or even transplants rejection. In this study the hypothesis is that the use of plerixafor and G-CSF as additional agents in conditioning regimen would offers advantages due to lowing risk of mixed chimerism after HSCT. This effect is based on the fact that simultaneous use of plerixafor with G-CSF is efficient in inducing stem cell release and opening of bone marrow (BM) niches. Moreover, stem cell release probably leads to liberation of host stem cells from the anti-apoptotic effects of the BM stroma for the more powerful effect of chemotherapy.

In this study, the investigators use TCR alpha/beta grafts depletion of the grafts as basic technology for HSCT from haploidentical and unrelated donors approved in Institution.

Thus, the purpose of this study is to evaluate the safety and efficiency of myeloablative conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117997
        • Rekruttering
        • Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
        • Ta kontakt med:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Telefonnummer: 6534 +7(495)287-6570
          • E-post: bala8@yandex.ru
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Michael Maschan, Professor
        • Underetterforsker:
          • Alexandra Laberko, MD
        • Underetterforsker:
          • Svetlana Kozlovskaya, MD
        • Underetterforsker:
          • Elena Gutovskaya, MD
        • Underetterforsker:
          • Anna Shcherbina, Professor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 19 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Patients aged ≥ 1 months and < 19 years
  • Patients diagnosed with Wiskott-Aldrich syndrome eligible for an allogeneic transplantation and lacking a related HLA-matched donor
  • Lansky/Karnofsky score > 40, WHO > 4
  • Signed written informed consent

Exclusion Criteria:

  • Dysfunction of liver (ALT/AST > 5 times normal value, or bilirubin > 3 times normal value), or of renal function (creatinine clearance < 30 ml / min)
  • Severe cardiovascular disease (arrhythmias requiring chronic treatment, congestive heart failure or left ventricular ejection fraction <40%)
  • Serious concurrent uncontrolled medical disorder
  • Lack of parents' informed consent.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Plerixafor/G-CSF for HSCT conditioning
Myeloablative conditioning regimen with Plerixafor and G-CSF as addition agents before stem cell transplantation in WAS patients.
Biologisk: G-CSF for Conditioning before HSCT.
Mobilization of hematopoietic stem (HSC) into circulation
Biologisk: Plerixafor for Conditioning before HSCT.
Directed inhibition of CXC chemokine receptor type 4 (CXCR4) for opening enough BM niches for adequate donor HSC engraftment.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Event free survival (EFS)
Tidsramme: 24 months
The EFS probability compared with historical control. We mean event as patient's death, second transplantation or persistence of severe thrombocytopenia
24 months

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overall survival (OS)
Tidsramme: 24 months
The OS probability compared with historical control.
24 months
Percentage of patients with full/mixed donor chimerism
Tidsramme: 12 months
Evaluation of the percentage of patients with the full/mixed donor chimerism (whole blood and CD3+ lineage). In addition, patients will be divided in accordance with % of donors cells: >95%; 50%-95%; 10%-49%; <10%. All data will be compared with historical control
12 months
Transplant related mortality (TRM)
Tidsramme: 24 months
The TRM probability compared with historical control.
24 months
Severe thrombocytopenia (ST)
Tidsramme: 24 months
The ST probability after HSCT compared with historical control
24 months
Autoimmune complications (AC)
Tidsramme: 24 months
The AC probability after HSCT compared with historical control
24 months
Acute Graft Versus Host Diseases (aGVHD)
Tidsramme: 12 months
Cumulative Incidence and severity of aGVHD
12 months
Chronic Graft Versus Host Diseases (cGVHD)
Tidsramme: 24 months
Cumulative Incidence and severity of cGVHD
24 months
Plerixafor related complications (PRC)
Tidsramme: 2 week
PRC: severity, features, incidence
2 week

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Etterforskere

  • Studiestol: Alexei Maschan, Professor, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
  • Hovedetterforsker: Dmitry Balashov, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2018

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2017

Først lagt ut (Anslag)

13. januar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. desember 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. desember 2018

Sist bekreftet

1. desember 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WAS_PG 2016

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på G-CSF for Conditioning before HSCT.

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Argentina

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere