Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Trial of Plerixafor/G-CSF as Additional Agents for Conditioning Before TCR Alpha/Beta Depleted HSCT in WAS Patients

10 grudnia 2018 zaktualizowane przez: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

A Trial of Plerixafor With G-CSF as Additional Agents in Conditioning Regimen for Prevention of Graft Failure After Transplantation With TCR Alpha/Beta Grafts Depletion in Patients With Wiskott-Aldrich Syndrome.

Treatment Study to assess of safety and efficiency of conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patient with Wiskott-Aldrich syndrome.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Severe graft dysfunction, such as the degree of donor chimerism predominantly in the myeloid compartment is one of major problem in patients with Wiskott-Aldrich syndrome (WAS), especially after hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from alternative donor. It often leads to the development of severe thrombocytopenia or even transplants rejection. In this study the hypothesis is that the use of plerixafor and G-CSF as additional agents in conditioning regimen would offers advantages due to lowing risk of mixed chimerism after HSCT. This effect is based on the fact that simultaneous use of plerixafor with G-CSF is efficient in inducing stem cell release and opening of bone marrow (BM) niches. Moreover, stem cell release probably leads to liberation of host stem cells from the anti-apoptotic effects of the BM stroma for the more powerful effect of chemotherapy.

In this study, the investigators use TCR alpha/beta grafts depletion of the grafts as basic technology for HSCT from haploidentical and unrelated donors approved in Institution.

Thus, the purpose of this study is to evaluate the safety and efficiency of myeloablative conditioning with Plerixafor and G-CSF as additional agents for prevention of graft failure after transplantation with TCR alpha/beta grafts depletion in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Numer telefonu: 6534 +7(495)287-6570
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Michael Maschan, Professor
  • Numer telefonu: +7(926)651-2145
  • E-mail: mmaschan@yandex.ru

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117997
        • Rekrutacyjny
        • Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
        • Kontakt:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Numer telefonu: 6534 +7(495)287-6570
          • E-mail: bala8@yandex.ru
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Michael Maschan, Professor
        • Pod-śledczy:
          • Alexandra Laberko, MD
        • Pod-śledczy:
          • Svetlana Kozlovskaya, MD
        • Pod-śledczy:
          • Elena Gutovskaya, MD
        • Pod-śledczy:
          • Anna Shcherbina, Professor

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 19 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Patients aged ≥ 1 months and < 19 years
  • Patients diagnosed with Wiskott-Aldrich syndrome eligible for an allogeneic transplantation and lacking a related HLA-matched donor
  • Lansky/Karnofsky score > 40, WHO > 4
  • Signed written informed consent

Exclusion Criteria:

  • Dysfunction of liver (ALT/AST > 5 times normal value, or bilirubin > 3 times normal value), or of renal function (creatinine clearance < 30 ml / min)
  • Severe cardiovascular disease (arrhythmias requiring chronic treatment, congestive heart failure or left ventricular ejection fraction <40%)
  • Serious concurrent uncontrolled medical disorder
  • Lack of parents' informed consent.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Plerixafor/G-CSF for HSCT conditioning
Myeloablative conditioning regimen with Plerixafor and G-CSF as addition agents before stem cell transplantation in WAS patients.
Biologiczny: G-CSF for Conditioning before HSCT.
Mobilization of hematopoietic stem (HSC) into circulation
Biologiczny: Plerixafor for Conditioning before HSCT.
Directed inhibition of CXC chemokine receptor type 4 (CXCR4) for opening enough BM niches for adequate donor HSC engraftment.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Event free survival (EFS)
Ramy czasowe: 24 months
The EFS probability compared with historical control. We mean event as patient's death, second transplantation or persistence of severe thrombocytopenia
24 months

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Overall survival (OS)
Ramy czasowe: 24 months
The OS probability compared with historical control.
24 months
Percentage of patients with full/mixed donor chimerism
Ramy czasowe: 12 months
Evaluation of the percentage of patients with the full/mixed donor chimerism (whole blood and CD3+ lineage). In addition, patients will be divided in accordance with % of donors cells: >95%; 50%-95%; 10%-49%; <10%. All data will be compared with historical control
12 months
Transplant related mortality (TRM)
Ramy czasowe: 24 months
The TRM probability compared with historical control.
24 months
Severe thrombocytopenia (ST)
Ramy czasowe: 24 months
The ST probability after HSCT compared with historical control
24 months
Autoimmune complications (AC)
Ramy czasowe: 24 months
The AC probability after HSCT compared with historical control
24 months
Acute Graft Versus Host Diseases (aGVHD)
Ramy czasowe: 12 months
Cumulative Incidence and severity of aGVHD
12 months
Chronic Graft Versus Host Diseases (cGVHD)
Ramy czasowe: 24 months
Cumulative Incidence and severity of cGVHD
24 months
Plerixafor related complications (PRC)
Ramy czasowe: 2 week
PRC: severity, features, incidence
2 week

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Alexei Maschan, Professor, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology
  • Główny śledczy: Dmitry Balashov, Dmitry Rogachev Federal Research and Clinical Centre of Paediatric Haematology, Oncology and Immunology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WAS_PG 2016

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na G-CSF for Conditioning before HSCT.

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj