Расширенное исследование для оценки Казимерсена или Голодирсена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
16 августа 2023 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Долгосрочное открытое расширенное исследование для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, включенных в клинические испытания по оценке Казимерсена или Голодирсена
Основная цель этого исследования — оценить безопасность и переносимость длительного лечения казимерсеном или голодирсеном у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
171
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Leuven, Бельгия, 3000
- UZ Leuven
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Бельгия, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1431
- University Multiprofile Hospital for active treatment Aleksandrovska EAD Clinic of Neurological Diseases
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg, Baden-Wurttemberg, Германия, 70106
- Universitatsklinikum Freiberg
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Essen, Nordrhein-Westfalen, Германия, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Израиль, 4920235
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 8950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Cataluña
-
Barcelona, Cataluña, Испания, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
-
-
-
-
Cona, Италия, 44124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara - Arcispedale Sant' Anna
-
Milano, Италия, 20123
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Италия, 16147
- UOSD Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurogenerative
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinica Neurologii Rozwojowej
-
-
Mazowieckie
-
Warsaw, Mazowieckie, Польша, 02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary, Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- University of California Los Angeles
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford Neuroscience Health Center
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital- San Diego
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- UF Health: University of Florida Clinical Research Center
-
Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
- NW Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Childrens Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- St. Louis Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester Medical Center - Department of Neurology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Abigail Wexner Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Shriners Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
- Children's Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah - PPDS
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hopsital of Wisconsin, Corporate Center Suite 540
-
-
-
-
-
Nantes Cedex, Франция, 44093
- Hotel Dieu- CHU Nantes
-
Paris, Франция, 75013
- Hôpital Armand Trousseau
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 613 00
- Fakultni nemocnice Brno, Klinika detske neurologie LF MU a FN Brno
-
Praha 5, Чехия, 150 06
- Fakultni Nemocnice V Motole
-
-
-
-
-
Goteborg, Швеция, 41685
- Provningsenhet Barn, Drottning Silvias Och Ungdomssjukhus
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Завершено клиническое исследование по оценке казимерсена или голодирсена в соответствии с протоколом.
- Возраст от 7 до 23 лет включительно на момент зачисления.
Применяются другие критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Казимерсен
Пациенты, поддающиеся пропуску экзона 45, которые завершили клиническое исследование по оценке казимерсена, будут получать открытые внутривенные (IV) инфузии казимерсена еженедельно в дозе 30 мг/кг на срок до 144 недель.
|
Раствор Казимерсена для внутривенного введения
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Голодирсен
Пациенты, у которых возможен пропуск экзона 53, завершившие клиническое исследование голодирсена, будут получать открытые внутривенные инфузии голодирсена еженедельно в дозе 30 мг/кг на срок до 144 недель.
|
Голодирсен раствор для внутривенного введения
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество пациентов с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: До 30 дней после последней инфузии исследуемого препарата (оценивается до 148 недель)
|
До 30 дней после последней инфузии исследуемого препарата (оценивается до 148 недель)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
2 августа 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 июля 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 июля 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 мая 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 мая 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 мая 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 августа 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 4045-302
- 2017-004625-32 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .