Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Medfödd binjurehyperplasi En gång dagligen hydrokortisonbehandling (CareOnTIME)

21 mars 2022 uppdaterad av: Prof. Rosario Pivonello, Federico II University

Medfödd binjurehyperplasi: Innovativ hydrokortisonbehandling en gång dagligen

Detta är en kontrollerad, öppen studie utformad för att jämföra effekterna av hydrokortisonpreparat med dubbla frisättningar kontra konventionell glukokortikoidbehandling på kliniska, antropometriska parametrar, metabolt syndrom, hormonell profil, benstatus, livskvalitet, reproduktiva, sexuella och psykologiska funktioner och behandlingsföljsamhet. hos patienter som drabbats av medfödd binjurehyperplasi på grund av 21 OH-brist.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Medfödd binjurehyperplasi på grund av 21-hydroxylasbrist är en autosomal recessiv störning som kännetecknas av kortisol- och i vissa fall aldosteronbrist, associerad med androgenöverskott. Behandlingsmålen är att ersätta kortisolbrist, att kontrollera androgennivåerna, samtidigt som man undviker de negativa effekterna av exogena glukokortikoider. En mängd olika glukokortikoidbehandlingar har använts i ett försök att kontrollera ökningen av binjureandrogener över natten. Det finns dock ingen konsensus om den optimala behandlingen av medfödd binjurebarkhyperplasi hos vuxna. Aktuella bevis hos patienter med binjurebarksvikt tyder på att oförmågan hos nuvarande regimer att ersätta fysiologiska dygnsrytmkortisolnivåer, leder till negativa kliniska resultat, inklusive metabolt syndrom, insulinresistens, ökade riskfaktorer för hjärt-kärlsjukdomar, skelett- och immunförändringar, sömnstörningar och kvalitet av livsförlust. Dessutom bör risken för dålig behandlingsföljsamhet, vid behandlingsregimer med flera dagliga doser, inte uteslutas. I denna studie studerades ett hydrokortisonpreparat med två frisättningar, som kunde efterlikna det cirkadiska mönstret av cirkulerande kortisol, hos patienter med binjurebarksvikt på grund av medfödd binjurehyperplasi.

Alla patienter med diagnosen medfödd binjurehyperplasi på grund av 21-hydroxylasbrist, oavsett glukokortikoidbehandling, är berättigade att ingå i studien och kan bli ombedd att delta i studien. Patienterna följs under rutinmässig klinisk praxis under den tid som studien är aktiv.

ARM1: Konventionell glukokortikoidbehandling fortsätter som innan studien gick in

ARM2: Dubbelfrisättning hydrokortison orala tabletter administreras en gång dagligen i fastande tillstånd. Dosen hålls densamma som patienterna hade innan de gick in i prövningen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

150

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekrytering
        • Federico II University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rosario Pivonello, MD, PhD, Professor
        • Underutredare:
          • Chiara Simeoli, MD
        • Underutredare:
          • Maria Cristina De Martino, MD, PhD
        • Underutredare:
          • Rosario Ferrigno, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • män och kvinnor i åldern >18 år;
  • etablerad diagnos av binjurebarksvikt vid medfödd binjurehyperplasi på grund av 21-hydroxylasbrist;
  • stabilt behandlade med konventionella glukokortikoider, tillgängliga för att ändra sin regim enligt slumpmässig allokering
  • skriftligt informerat samtycke till att delta i studien i enlighet med lokala bestämmelser.

Exklusions kriterier:

  • kliniska eller laboratoriemässiga tecken på allvarliga hjärn-, andnings-, lever- och gallvägssjukdomar eller bukspottkörtelsjukdomar, nedsatt njurfunktion, gastrointestinal tömning eller rörlighetsstörningar (dvs. kronisk diarré), betydande psykiatriska sjukdomar;
  • historia av/eller aktuellt alkohol- och/eller drogmissbruk;
  • nattskiftsarbetare;
  • underliggande sjukdomar som kan nödvändiggöra behandling med glukokortikoider;
  • terapier med leverenzyminduktionsläkemedel som stör glukokortikoidkinetiken, eller immunsuppressiv steroidterapi;
  • patienter med dokumenterad intolerans/känd överkänslighet mot hydrokortison med dubbla frisättningar;
  • sårbara befolkningsgrupper, såsom äldre, cancerpatienter, gravida och ammande kvinnor;
  • historia av bristande efterlevnad av medicinska regimer, eller potentiellt opålitliga patienter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hydrokortison med dubbla frisättningar
Läkemedel: Konventionella glukokortikoider (hydrokortison med omedelbar frisättning, kortisonacetat, prednison, prednisolon, dexametason)
Behandling av medfödd binjurehyperplasi
Läkemedel: Dubbelfrisättning hydrokortison (plenadren)
Behandling av medfödd binjurehyperplasi
Aktiv komparator: Konventionella glukokortikoider
Läkemedel: Konventionella glukokortikoider (hydrokortison med omedelbar frisättning, kortisonacetat, prednison, prednisolon, dexametason)
Behandling av medfödd binjurehyperplasi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i mätning av totalt kolesterol och LDL-kolesterol (mg/dl)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Enkelt utfallsmätning av kolesterolnivåer (mg/dl)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i mätning av glykemi (mg/dl)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Mått på glykemi (mg/dl)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändring från baslinjen i mätning av BMI (Kg/m2)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Mått på BMI (Kg/m2)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändring från baslinjen i mätning av blodtryck (mmHg)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Mät på blodtryck (mmHg)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändring från baslinjen i mätning av insulinemi (μU/ml)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Mått på insulinemi (μU/ml)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändring från baslinjen i mätning av triglycerider (mg/dl)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Mått på triglycerider (mg/dl)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändring från baslinjen i mätning av HDL-kolesterol (mg/dl)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Mått på HDL-kolesterol (mg/dl)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändring från baslinjen i mätning av glykerat hemoglobin (%)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Mått på glykerat hemoglobin (%)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i benmineraldensitet
Tidsram: 0, + 12 månader, +24 månader
Benmineraltäthet kvantifierad med Dual X-Ray Absorptiometry (DEXA)]
0, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i livskvalitet
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Livskvalitet kommer att mätas med Addison Quality of Life (AddiQol) frågeformulär, som används för att bedöma livskvalitet hos patienter som lider av binjurebarksvikt. Varje fråga har en poäng som sträcker sig från 1 till 4. Totalpoäng (minst: 30; max: 120) erhålls genom att summera varje frågas poäng. Ju högre poäng desto bättre är livskvaliteten. Inga tydliga gränser definieras.
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i könsfunktion hos män
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Könsfunktion kommer att mätas med International Index of Erectile Function (IIEF) frågeformulär. IIEF är indelat i fem funktionsdomäner: Erektil funktion (Q1-5, Q15; poängområde Q1-5: 0-5; poängområde Q15: 1-5), orgasmisk funktion (Q9-10; poängområde Q9: 0-5 ; poängintervall Q10: 1-5), Sexuell lust (Q11-12; poängintervall: 1-5), Samlagstillfredsställelse (Q6-8; poängintervall: 0-5), Total tillfredsställelse (Q13-14; poängintervall: 1-5). Ju högre domänpoängen är, desto bättre är de manliga sexuella funktionerna.
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i könsfunktion hos kvinnor
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Könsfunktionen kommer att mätas med enkäten Female Sexual Function Index (FSFI). FSFI är uppdelad i sex domäner: Desire (Q1-2; poängområde: 1-5), Arousal (Q3-6; poängområde: 0-5), Lubrification (Q7-10; poängområde: 0-5), Orgasm (Q11-13; poängområde: 0-5), Tillfredsställelse (Q14-16; poängområde Q14: 0-5; poängområde Q15-16: 1-5), Smärta (Q17-19; poängområde: 0-5 ). För att erhålla fullskalepoängen (från 2 till 36) bör varje domänpoängintervall korrigeras med en individuell faktor (önskemål: 0,6; upphetsning och smörjning: 0,3; orgasm, tillfredsställelse och smärta: 0,4). Ju högre poäng desto bättre är den kvinnliga sexuella funktionen.
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i depressionsstatus
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Depressionsstatus kommer att mätas med Beck Depression Inventory Test (BDI-II) frågeformulär. Varje fråga har en poäng som sträcker sig från 0 till 3. Totalpoäng (minst: 0; max: 63) erhålls genom att summera varje frågas poäng. Poäng varierar från minimum (0-13), mild (14-19), måttlig (20-28), svår (29-63)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i behandlingsföljsamhet
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Behandlingsefterlevnad kommer att mätas med Morisky Medical Adherence Scale-8 frågeformulär. Varje fråga har en poäng som sträcker sig från 0 till 1. Låg följsamhet (< 6); Medium vidhäftning (6 till <8); Hög efterlevnad (= 8)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förekomst av behandlingsbiverkningar (säkerhetsanalys)
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömningen av Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0 (inte en skala)
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i androgenernivåer
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Mått på förhållandet androstenedion/testosteron
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i spermiekoncentrationen
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Utvärdering av spermiekoncentration enligt WHO:s kriterier
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Förändringar i äggstocksfolliklarnas reserv
Tidsram: 0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader
Utvärdering av antalet äggstocksfolliklar med konventionell ultraljudsundersökning
0, + 6 månader, + 12 månader, +24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Federico II University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 augusti 2016

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2023

Avslutad studie (Förväntat)

31 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 november 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2018

Första postat (Faktisk)

30 november 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 140/16

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd binjurehyperplasi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera