Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Medfødt binyrehyperplasi én gang daglig hydrocortisonbehandling (CareOnTIME)

10. september 2025 opdateret af: Prof. Rosario Pivonello, Federico II University

Medfødt binyrehyperplasi: Innovativ hydrocortisonbehandling med dobbelt frigivelse én gang dagligt

Dette er en kontrolleret, åben undersøgelse designet til at sammenligne virkningerne af hydrokortisonpræparater med dobbelt frigivelse versus konventionel glukokortikoidbehandling på kliniske, antropometriske parametre, metabolisk syndrom, hormonprofil, knoglestatus, livskvalitet, reproduktive, seksuelle og psykologiske funktioner og behandlingsefterlevelse. hos patienter ramt af medfødt binyrehyperplasi på grund af 21 OH-mangel.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Medfødt binyrehyperplasi på grund af 21-hydroxylase-mangel er en autosomal recessiv lidelse karakteriseret ved kortisol- og i nogle tilfælde aldosteronmangel, forbundet med androgenoverskud. Behandlingsmål er at erstatte kortisolmangel, at kontrollere androgenniveauer, samtidig med at man undgår de negative virkninger af eksogene glukokortikoider. En række forskellige glukokortikoidbehandlinger er blevet brugt i et forsøg på at kontrollere stigningen i binyreandrogener natten over. Der er dog ingen konsensus om den optimale behandling af medfødt binyrehyperplasi hos voksne. Aktuel evidens hos patienter med binyrebarkinsufficiens tyder på, at nuværende regimers manglende evne til at erstatte fysiologiske døgnkortisolniveauer fører til ugunstige kliniske resultater, herunder metabolisk syndrom, insulinresistens, øgede risikofaktorer for hjerte-kar-sygdomme, knogle- og immunforandringer, søvnforstyrrelser og kvalitet af livssvækkelse. Desuden bør risikoen for dårlig behandlingsefterlevelse i tilfælde af behandlingsregimer med flere daglige doser ikke udelukkes. I dette forsøg blev et hydrocortisonpræparat med dobbelt frigivelse, der var i stand til at efterligne det cirkadiske mønster af cirkulerende cortisol, undersøgt hos patienter med binyrebarkinsufficiens på grund af medfødt binyrehyperplasi.

Alle patienter med diagnosen medfødt binyrehyperplasi på grund af 21-hydroxylase-mangel, uanset glukokortikoidbehandling, er berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen og kan blive bedt om at deltage i undersøgelsen. Patienterne følges i løbet af rutinemæssig klinisk praksis i det tidsrum, undersøgelsen er aktiv.

ARM1: Konventionel glukokortikoidbehandling fortsættes som før indgangen til undersøgelsen

ARM2: Hydrocortison orale tabletter med dobbelt frigivelse indgives en gang dagligt i fastende tilstand. Dosis holdes den samme, som patienterne havde, før de gik ind i forsøget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Federico II University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rosario Pivonello, MD, PhD, Professor
        • Underforsker:
          • Chiara Simeoli, MD
        • Underforsker:
          • Maria Cristina De Martino, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Rosario Ferrigno, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • hanner og kvinder i alderen >18 år;
  • etableret diagnose af binyrebarkinsufficiens i medfødt adrenal hyperplasi på grund af 21-hydroxylase-mangel;
  • stabilt behandlet med konventionelle glukokortikoider, tilgængelige for at ændre deres regime i henhold til tilfældig fordeling
  • skriftligt informeret samtykke/samtykke til at deltage i undersøgelsen i overensstemmelse med lokale regler.

Ekskluderingskriterier:

  • kliniske eller laboratoriemæssige tegn på alvorlige cerebrale, respiratoriske, hepatobiliære eller bugspytkirtelsygdomme, nyreinsufficiens, gastrointestinal tømning eller motilitetsforstyrrelser (dvs. kronisk diarré), betydelige psykiatriske sygdomme;
  • historie med/eller aktuelt alkohol- og/eller stofmisbrug;
  • natholdsarbejdere;
  • underliggende sygdomme, der kunne nødvendiggøre behandling med glukokortikoider;
  • terapier med induktionslægemidler til leverenzymer, der interfererer med glukokortikoidkinetikken, eller immunsuppressiv steroidterapi;
  • patienter med dokumenteret intolerance/kendt overfølsomhed over for hydrocortison med dobbelt frigivelse;
  • sårbare befolkningsgrupper, såsom ældre, kræftpatienter, gravide og ammende kvinder;
  • historie med manglende overholdelse af medicinske regimer eller potentielt upålidelige patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dual-release hydrocortison
Medicin: Konventionelle glukokortikoider (hydrocortison med øjeblikkelig frigivelse, kortisonacetat, prednison, prednisolon, dexamethason)
Behandling af medfødt binyrehyperplasi
Medicin: Dual release hydrocortison (plenadren)
Behandling af medfødt binyrehyperplasi
Aktiv komparator: Konventionelle glukokortikoider
Medicin: Konventionelle glukokortikoider (hydrocortison med øjeblikkelig frigivelse, kortisonacetat, prednison, prednisolon, dexamethason)
Behandling af medfødt binyrehyperplasi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i måling af total- og LDL-kolesterol (mg/dl)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Enkelt udfaldsmåling af kolesterolniveauer (mg/dl)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i måling af glykæmi (mg/dl)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Mål for glykæmi (mg/dl)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændring fra baseline i måling af BMI (Kg/m2)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Mål for BMI (Kg/m2)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændring fra baseline i måling af blodtryk (mmHg)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Mål for blodtryk (mmHg)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændring fra baseline i måling af insulinæmi (μU/mL)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Mål for insulinæmi (μU/ml)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændring fra baseline i måling af triglycerider (mg/dl)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Mål for triglycerider (mg/dl)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændring fra baseline i måling af HDL-kolesterol (mg/dl)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Mål for HDL-kolesterol (mg/dl)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændring fra baseline i måling af glykeret hæmoglobin (%)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Mål for glykeret hæmoglobin (%)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændringer i knoglemineraltæthed
Tidsramme: 0, + 12 måneder, +24 måneder
Knoglemineraltæthed kvantificeret ved Dual X-Ray Absorptiometry (DEXA)]
0, + 12 måneder, +24 måneder
Ændringer i livskvalitet
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Livskvalitet vil blive målt ved Addison Quality of Life (AddiQol) spørgeskema, der bruges til at vurdere livskvalitet hos patienter, der lider af binyrebarkinsufficiens. Hvert spørgsmål har en score fra 1 til 4. Samlet score (minimum: 30; maksimum: 120) opnås ved at summere hvert spørgsmålsscore. Jo højere scoren er, jo bedre er livskvaliteten. Der er ikke defineret nogen klare afskæringer.
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændringer i kønsfunktion hos mænd
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Kønsfunktion vil blive målt ved hjælp af International Index of Erectile Function (IIEF) spørgeskema. IIEF er opdelt i fem funktionsdomæner: Erektil funktion (Q1-5, Q15; scoreområde Q1-5: 0-5; scoreområde Q15: 1-5), orgasmisk funktion (Q9-10; scoreområde Q9: 0-5 ; scoreinterval Q10: 1-5), Seksuel lyst (Q11-12; scoreinterval: 1-5), Samlejestilfredshed (Q6-8; scoreinterval: 0-5), Samlet tilfredshed (Q13-14; scoreinterval: 1-5). Jo højere domænescores er, jo bedre er de mandlige seksuelle funktioner.
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændringer i kønsfunktion hos kvinder
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Kønsfunktion vil blive målt ved hjælp af Female Sexual Function Index (FSFI) spørgeskema. FSFI er opdelt i seks domæner: Ønske (Q1-2; scoreinterval: 1-5), Arousal (Q3-6; scoreinterval: 0-5), Lubrification (Q7-10; scoreinterval: 0-5), orgasme (Q11-13; scoreområde: 0-5), Tilfredshed (Q14-16; scoreområde Q14: 0-5; scoreområde Q15-16: 1-5), Smerte (Q17-19; scoreområde: 0-5 ). For at opnå fuldskala-score (fra 2 til 36), bør hvert domæne-scoreområde korrigeres med en individuel faktor (Ønske: 0,6; Arousal and Lubrification: 0,3; Orgasme, Satisfaction and Pain: 0,4). Jo højere scoren er, jo bedre er den kvindelige seksuelle funktion.
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændringer i depressionsstatus
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Depressionsstatus vil blive målt ved hjælp af Beck Depression Inventory Test (BDI-II) spørgeskema. Hvert spørgsmål har en score fra 0 til 3. Samlet score (minimum: 0; maksimum: 63) opnås ved at summere hvert spørgsmåls score. Resultater spænder fra minimum (0-13), mild (14-19), moderat (20-28), svær (29-63)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Forekomst af uønskede hændelser i behandlingen (sikkerhedsanalyse)
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser som vurderet ved Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0 (ikke en skala)
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændringer i androgenniveauer
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Måling af androstenedion/testosteron-forhold
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændringer i sædkoncentrationen
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Evaluering af sædkoncentration i henhold til WHO-kriterier
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Ændringer i ovariefolliklerreserven
Tidsramme: 0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder
Evaluering af antallet af ovariefollikler ved konventionel ultralydsbilleddannelse
0, + 6 måneder, + 12 måneder, +24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Federico II University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2016

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. november 2018

Først opslået (Faktiske)

30. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 140/16

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner