Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vrozená adrenální hyperplazie Hydrokortisonová léčba jednou denně (CareOnTIME)

10. září 2025 aktualizováno: Prof. Rosario Pivonello, Federico II University

Vrozená adrenální hyperplazie: Inovativní léčba hydrokortizonem s duálním uvolňováním jednou denně

Jedná se o kontrolovanou, otevřenou studii, jejímž cílem je porovnat účinky hydrokortizonových přípravků s dvojím uvolňováním oproti konvenční terapii glukokortikoidy na klinické, antropometrické parametry, metabolický syndrom, hormonální profil, stav kostí, kvalitu života, reprodukční, sexuální a psychologické funkce a compliance léčby u pacientů postižených vrozenou adrenální hyperplazií způsobenou deficitem 21 OH.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vrozená adrenální hyperplazie způsobená deficitem 21-hydroxylázy je autozomálně recesivní porucha charakterizovaná nedostatkem kortizolu a v některých případech aldosteronu, spojeným s nadbytkem androgenů. Cílem léčby je nahradit nedostatek kortizolu, kontrolovat hladiny androgenů a zároveň se vyhnout nežádoucím účinkům exogenních glukokortikoidů. Při pokusu o kontrolu nočního zvýšení adrenálních androgenů byla použita řada glukokortikoidů. Neexistuje však konsenzus ohledně optimální léčby vrozené adrenální hyperplazie dospělých. Současné důkazy u pacientů s nedostatečností nadledvin naznačují, že neschopnost současných režimů nahradit fyziologické cirkadiánní hladiny kortizolu vede k nepříznivým klinickým výsledkům, včetně metabolického syndromu, inzulínové rezistence, zvýšených rizikových faktorů kardiovaskulárních onemocnění, kostních a imunitních změn, poruch spánku a kvality poškození života. Kromě toho by nemělo být vyloučeno riziko špatné kompliance léčby v případě léčebných režimů s více denními dávkami. V této studii byl u pacientů s adrenální insuficiencí způsobenou vrozenou adrenální hyperplazií studován přípravek hydrokortison s dvojím uvolňováním, který byl schopen napodobit cirkadiánní vzorec cirkulujícího kortizolu.

Všichni pacienti s diagnózou vrozené adrenální hyperplazie v důsledku deficitu 21-hydroxylázy, bez ohledu na léčbu glukokortikoidy, jsou způsobilí pro zařazení do studie a mohou být požádáni o účast ve studii. Pacienti jsou sledováni v průběhu rutinní klinické praxe po dobu, po kterou je studie aktivní.

ARM1: Konvenční terapie glukokortikoidy pokračuje jako před vstupem do studie

ARM2: Perorální tablety hydrokortizonu s dvojím uvolňováním se podávají jednou denně nalačno. Dávka se udržuje stejná, jakou měli pacienti před vstupem do studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Naples, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Federico II University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rosario Pivonello, MD, PhD, Professor
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Chiara Simeoli, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Maria Cristina De Martino, MD, PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Rosario Ferrigno, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • muži a ženy ve věku >18 let;
  • stanovená diagnóza adrenální insuficience při vrozené adrenální hyperplazii v důsledku deficitu 21-hydroxylázy;
  • stabilně léčeni konvenčními glukokortikoidy, dostupnými pro změnu jejich režimu podle náhodného přidělení
  • písemný informovaný souhlas/souhlas s účastí ve studii v souladu s místními předpisy.

Kritéria vyloučení:

  • klinické nebo laboratorní příznaky závažných cerebrálních, respiračních, hepatobiliárních nebo pankreatických onemocnění, renální dysfunkce, gastrointestinálního vyprazdňování nebo poruch motility (tj. chronický průjem), závažná psychiatrická onemocnění;
  • anamnéza/nebo současné zneužívání alkoholu a/nebo drog;
  • pracovníci v nočních směnách;
  • základní onemocnění, která by mohla vyžadovat léčbu glukokortikoidy;
  • terapie léky indukujícími jaterní enzymy, které interferují s kinetikou glukokortikoidů, nebo imunosupresivní steroidní terapie;
  • pacienti s dokumentovanou intolerancí/známou přecitlivělostí na hydrokortison s dvojím uvolňováním;
  • zranitelné skupiny obyvatel, jako jsou starší lidé, pacienti s rakovinou, těhotné a kojící ženy;
  • anamnéza nedodržování léčebných režimů nebo potenciálně nespolehliví pacienti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hydrokortison s dvojím uvolňováním
Lék: Konvenční glukokortikoidy (hydrokortison s okamžitým uvolňováním, acetát kortizonu, prednison, prednisolon, dexamethason)
Léčba vrozené adrenální hyperplazie
Lék: Hydrokortison s dvojitým uvolňováním (plenadren)
Léčba vrozené adrenální hyperplazie
Aktivní komparátor: Konvenční glukokortikoidy
Lék: Konvenční glukokortikoidy (hydrokortison s okamžitým uvolňováním, acetát kortizonu, prednison, prednisolon, dexamethason)
Léčba vrozené adrenální hyperplazie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v měření celkového a LDL cholesterolu (mg/dl)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Jediný výsledek měření hladin cholesterolu (mg/dl)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě v měření glykémie (mg/dl)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Měření glykémie (mg/dl)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v měření BMI (kg/m2)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Míra BMI (kg/m2)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v měření krevního tlaku (mmHg)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Měření krevního tlaku (mmHg)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě v měření inzulinémie (μU/ml)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Míra inzulinémie (μU/ml)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě v měření triglyceridů (mg/dl)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Měření triglyceridů (mg/dl)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změna oproti výchozí hodnotě v měření HDL-cholesterolu (mg/dl)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Měření HDL-cholesterolu (mg/dl)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v měření glykovaného hemoglobinu (%)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Míra glykovaného hemoglobinu (%)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změny minerální hustoty kostí
Časové okno: 0, + 12 měsíců, +24 měsíců
Minerální hustota kostí kvantifikovaná duální rentgenovou absorbciometrií (DEXA)]
0, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změny v kvalitě života
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Kvalita života bude měřena dotazníkem Addison Quality of Life (AddiQol), který se používá k hodnocení kvality života u pacientů trpících nedostatečností nadledvin. Každá otázka má skóre v rozmezí od 1 do 4. Celkové skóre (minimum: 30; maximum: 120) se získá součtem skóre každé otázky. Čím vyšší je skóre, tím lepší je kvalita života. Nejsou definovány žádné jasné hranice.
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změny sexuální funkce u mužů
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Sexuální funkce bude měřena dotazníkem International Index of Erectile Function (IIEF). IIEF je rozdělena do pěti funkčních domén: Erektilní funkce (Q1-5, Q15; rozsah skóre Q1-5: 0-5; rozsah skóre Q15: 1-5), orgastická funkce (Q9-10; rozsah skóre Q9: 0-5 ; rozsah skóre Q10: 1-5), sexuální touha (Q11-12; rozsah skóre: 1-5), spokojenost z pohlavního styku (Q6-8; rozsah skóre: 0-5), celková spokojenost (Q13-14; rozsah skóre: 1-5). Čím vyšší je skóre domény, tím lepší jsou mužské sexuální funkce.
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změny sexuální funkce u žen
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Sexuální funkce bude měřena dotazníkem Female Sexual Function Index (FSFI). FSFI je rozdělena do šesti domén: Touha (Q1-2; rozsah skóre: 1-5), Arousal (Q3-6; rozsah skóre: 0-5), Lubrifikace (Q7-10; rozsah skóre: 0-5), Orgasmus (Q11-13; rozsah skóre: 0-5), spokojenost (Q14-16; rozsah skóre Q14: 0-5; rozsah skóre Q15-16: 1-5), bolest (Q17-19; rozsah skóre: 0-5 ). Pro získání celkového skóre (v rozmezí od 2 do 36) by měl být každý rozsah skóre domény korigován individuálním faktorem (touha: 0,6; vzrušení a lubrikace: 0,3; orgasmus, spokojenost a bolest: 0,4). Čím vyšší je skóre, tím lepší je ženská sexuální funkce.
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změny stavu deprese
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Stav deprese bude měřen dotazníkem Beck Depression Inventory Test (BDI-II). Každá otázka má skóre v rozmezí od 0 do 3. Celkové skóre (minimum: 0; maximum: 63) se získá sečtením skóre každé otázky. Skóre se pohybuje od minimálního (0-13), mírného (14-19), středního (20-28), těžkého (29-63)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků léčby (analýza bezpečnosti)
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky verze 4.0 (nikoli stupnice)
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změny hladin androgenů
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Měření poměru androstendion/testosteron
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změny koncentrace spermií
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Hodnocení koncentrace spermií podle kritérií WHO
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Změny rezervy ovariálních folikulů
Časové okno: 0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců
Hodnocení počtu ovariálních folikulů konvenčním ultrazvukovým zobrazením
0, + 6 měsíců, + 12 měsíců, +24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Federico II University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. srpna 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. listopadu 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2018

První zveřejněno (Aktuální)

30. listopadu 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 140/16

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hyperplazie nadledvin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit