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Hiperplasia adrenal congênita Tratamento com hidrocortisona uma vez ao dia (CareOnTIME)

10 de setembro de 2025 atualizado por: Prof. Rosario Pivonello, Federico II University

Hiperplasia Adrenal Congênita: Tratamento Inovador de Hidrocortisona de Liberação Dupla Uma Vez Diária

Este é um estudo controlado e aberto desenhado para comparar os efeitos de preparações de hidrocortisona de liberação dupla versus terapia glicocorticóide convencional em parâmetros clínicos, antropométricos, síndrome metabólica, perfil hormonal, estado ósseo, qualidade de vida, funções reprodutivas, sexuais e psicológicas e adesão ao tratamento em pacientes afetados por hiperplasia adrenal congênita devido à deficiência de 21 OH.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A hiperplasia adrenal congênita por deficiência de 21-hidroxilase é uma doença autossômica recessiva caracterizada por deficiência de cortisol e, em alguns casos, de aldosterona, associada ao excesso de andrógenos. Os objetivos do tratamento são repor a deficiência de cortisol, controlar os níveis de andrógenos, evitando os efeitos adversos dos glicocorticóides exógenos. Vários tratamentos com glicocorticóides têm sido usados ​​na tentativa de controlar o aumento noturno dos andrógenos adrenais. No entanto, não há consenso sobre o manejo ideal da hiperplasia adrenal congênita em adultos. As evidências atuais em pacientes com insuficiência adrenal sugerem que a incapacidade dos regimes atuais de repor os níveis fisiológicos de cortisol circadiano leva a resultados clínicos adversos, incluindo síndrome metabólica, resistência à insulina, aumento dos fatores de risco para doenças cardiovasculares, alterações ósseas e imunológicas, distúrbios do sono e qualidade de comprometimento da vida. Além disso, o risco de má adesão ao tratamento, no caso de regimes de tratamento com doses múltiplas diárias, não deve ser excluído. Neste estudo, uma preparação de hidrocortisona de liberação dupla, capaz de mimetizar o padrão circadiano do cortisol circulante, foi estudada em pacientes com insuficiência adrenal decorrente de hiperplasia adrenal congênita.

Todos os pacientes com diagnóstico de hiperplasia adrenal congênita por deficiência de 21-hidroxilase, independentemente do tratamento com glicocorticóides, são elegíveis para inclusão no estudo e podem ser convidados a participar do estudo. Os pacientes são acompanhados durante o curso da prática clínica de rotina durante o tempo em que o estudo estiver ativo.

ARM1: A terapia convencional com glicocorticoides continua como antes de entrar no estudo

ARM2: Os comprimidos orais de hidrocortisona de liberação dupla são administrados uma vez ao dia em jejum. A dose é mantida a mesma que os pacientes tinham antes de entrar no estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

150

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Itália
      • Naples, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • Federico II University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rosario Pivonello, MD, PhD, Professor
        • Subinvestigador:
          • Chiara Simeoli, MD
        • Subinvestigador:
          • Maria Cristina De Martino, MD, PhD
        • Subinvestigador:
          • Rosario Ferrigno, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • homens e mulheres com idade >18 anos;
  • diagnóstico estabelecido de insuficiência adrenal em hiperplasia adrenal congênita por deficiência de 21-hidroxilase;
  • tratados de forma estável com glicocorticóides convencionais, disponíveis para alterar seu regime de acordo com a alocação aleatória
  • consentimento informado/assentimento por escrito para participar do estudo em conformidade com os regulamentos locais.

Critério de exclusão:

  • sinais clínicos ou laboratoriais de doenças cerebrais, respiratórias, hepatobiliares ou pancreáticas graves, disfunção renal, esvaziamento gastrointestinal ou distúrbios da motilidade (ou seja, diarreia crônica), doenças psiquiátricas significativas;
  • história de/ou abuso atual de álcool e/ou drogas;
  • trabalhadores noturnos;
  • doenças subjacentes que podem necessitar de tratamento com glicocorticóides;
  • terapias com drogas de indução de enzimas hepáticas que interferem na cinética dos glicocorticóides ou terapia com esteroides imunossupressores;
  • pacientes com intolerância documentada/hipersensibilidade conhecida à hidrocortisona de liberação dupla;
  • populações vulneráveis, como idosos, pacientes com câncer, mulheres grávidas e lactantes;
  • história de não adesão a regimes médicos ou pacientes potencialmente não confiáveis

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Hidrocortisona de liberação dupla
Medicamento: Glucocorticoides convencionais (hidrocortisona de liberação imediata, acetato de cortisona, prednisona, prednisolona, ​​dexametasona)
Tratamento da Hiperplasia Adrenal Congênita
Medicamento: Hidrocortisona de liberação dupla (plenadren)
Tratamento da Hiperplasia Adrenal Congênita
Comparador Ativo: Glicocorticóides convencionais
Medicamento: Glucocorticoides convencionais (hidrocortisona de liberação imediata, acetato de cortisona, prednisona, prednisolona, ​​dexametasona)
Tratamento da Hiperplasia Adrenal Congênita

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na medição do colesterol total e LDL (mg/dl)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medição de resultado único dos níveis de colesterol (mg/dl)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na medição da glicemia (mg/dl)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida da glicemia (mg/dl)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Alteração da linha de base na medição do IMC (Kg/m2)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de IMC (Kg/m2)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Mudança da linha de base na medição da pressão arterial (mmHg)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida da pressão arterial (mmHg)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Mudança da linha de base na medição de insulinemia (μU/mL)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de insulinemia (μU/mL)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Mudança da linha de base na medição de triglicerídeos (mg/dl)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medição de triglicerídeos (mg/dl)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Alteração da linha de base na medição do colesterol HDL (mg/dl)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medição de HDL-colesterol (mg/dl)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Mudança da linha de base na medição de hemoglobina glicada (%)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de Hemoglobina Glicada (%)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Alterações na densidade mineral óssea
Prazo: 0, + 12 meses, +24 meses
Densidade mineral óssea quantificada por Absorciometria de Raios X Duplos (DEXA)]
0, + 12 meses, +24 meses
Mudanças na qualidade de vida
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
A qualidade de vida será medida pelo questionário Addison Quality of Life (AddiQol), utilizado para avaliar a qualidade de vida em pacientes com insuficiência adrenal. Cada questão possui uma pontuação que varia de 1 a 4. A pontuação total (mínimo: 30; máximo: 120) é obtida somando a pontuação de cada questão. Quanto maiores os escores, melhor a qualidade de vida. Não há limites claros definidos.
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Alterações na função sexual em homens
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
A função sexual será medida pelo questionário do Índice Internacional de Função Erétil (IIEF). O IIEF é dividido em cinco domínios de função: Função erétil (Q1-5, Q15; faixa de pontuação Q1-5: 0-5; faixa de pontuação Q15: 1-5), função orgásmica (Q9-10; faixa de pontuação Q9: 0-5 ; intervalo de pontuação Q10: 1-5), desejo sexual (Q11-12; intervalo de pontuação: 1-5), satisfação sexual (Q6-8; intervalo de pontuação: 0-5), satisfação geral (Q13-14; intervalo de pontuação: 1-5). Quanto mais altos forem os escores dos domínios, melhores serão as funções sexuais masculinas.
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Alterações na função sexual em mulheres
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
A função sexual será medida pelo questionário Índice de Função Sexual Feminina (FSFI). O FSFI é dividido em seis domínios: Desejo (Q1-2; intervalo de pontuação: 1-5), Excitação (Q3-6; intervalo de pontuação: 0-5), Lubrificação (Q7-10; intervalo de pontuação: 0-5), Orgasmo (Q11-13; intervalo de pontuação: 0-5), Satisfação (Q14-16; intervalo de pontuação Q14: 0-5; intervalo de pontuação Q15-16: 1-5), Dor (Q17-19; intervalo de pontuação: 0-5 ). Para obter a pontuação total da escala (variando de 2 a 36), cada faixa de pontuação do domínio deve ser corrigida por um fator individual (Desejo: 0,6; Excitação e Lubrificação: 0,3; Orgasmo, Satisfação e Dor: 0,4). Quanto maior a pontuação, melhor é a função sexual feminina.
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Alterações no estado de depressão
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
O estado de depressão será medido pelo questionário Beck Depression Inventory Test (BDI-II). Cada questão possui uma pontuação que varia de 0 a 3. A pontuação total (mínimo: 0; máximo: 63) é obtida somando-se a pontuação de cada questão. As pontuações variam de mínimo (0-13), leve (14-19), moderado (20-28), grave (29-63)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Incidência de Eventos Adversos do Tratamento (análise de segurança)
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo Common Terminology Criteria for Adverse Events versão 4.0 (não é uma escala)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Alterações nos níveis de andrógenos
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida da relação androstenediona/testosterona
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Mudanças na concentração de esperma
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Avaliação da concentração de esperma de acordo com os critérios da OMS
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Alterações na reserva de folículos ovarianos
Prazo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Avaliação do número de folículos ovarianos por ultrassonografia convencional
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Federico II University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de agosto de 2016

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

30 de novembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

16 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 140/16

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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