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Hiperplasia suprarrenal congénita Tratamiento con hidrocortisona una vez al día (CareOnTIME)

21 de marzo de 2022 actualizado por: Prof. Rosario Pivonello, Federico II University

Hiperplasia suprarrenal congénita: tratamiento innovador de hidrocortisona de liberación dual una vez al día

Este es un estudio abierto y controlado diseñado para comparar los efectos de las preparaciones de hidrocortisona de liberación dual versus la terapia convencional con glucocorticoides en parámetros clínicos, antropométricos, síndrome metabólico, perfil hormonal, estado óseo, calidad de vida, funciones reproductivas, sexuales y psicológicas y cumplimiento del tratamiento. en pacientes afectados de hiperplasia suprarrenal congénita por déficit de 21 OH.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La hiperplasia suprarrenal congénita por deficiencia de 21-hidroxilasa es un trastorno autosómico recesivo caracterizado por deficiencia de cortisol y en algunos casos de aldosterona, asociada con exceso de andrógenos. Los objetivos del tratamiento son reemplazar la deficiencia de cortisol, controlar los niveles de andrógenos y evitar los efectos adversos de los glucocorticoides exógenos. Se han utilizado una variedad de tratamientos con glucocorticoides en un intento de controlar el aumento nocturno de los andrógenos suprarrenales. Sin embargo, no hay consenso sobre el manejo óptimo de los adultos con hiperplasia suprarrenal congénita. La evidencia actual en pacientes con insuficiencia suprarrenal sugiere que la incapacidad de los regímenes actuales para reemplazar los niveles fisiológicos de cortisol circadiano conduce a resultados clínicos adversos, que incluyen síndrome metabólico, resistencia a la insulina, aumento de los factores de riesgo de enfermedades cardiovasculares, alteraciones óseas e inmunitarias, trastornos y calidad del sueño. de deterioro de la vida. Además, no debe excluirse el riesgo de un cumplimiento deficiente del tratamiento, en caso de regímenes de tratamiento de múltiples dosis diarias. En este ensayo, se estudió una preparación de hidrocortisona de liberación dual, que pudo imitar el patrón circadiano del cortisol circulante, en pacientes con insuficiencia suprarrenal debida a hiperplasia suprarrenal congénita.

Todos los pacientes con un diagnóstico de hiperplasia suprarrenal congénita debido a la deficiencia de 21-hidroxilasa, independientemente del tratamiento con glucocorticoides, son elegibles para la inclusión en el estudio y se les puede solicitar que participen en el estudio. Los pacientes son seguidos durante el curso de la práctica clínica de rutina durante el tiempo que el estudio está activo.

ARM1: la terapia convencional con glucocorticoides se continúa como antes de ingresar al estudio

ARM2: Los comprimidos orales de hidrocortisona de liberación dual se administran una vez al día en ayunas. La dosis se mantiene igual a la que tenían los pacientes antes de ingresar al ensayo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

150

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Rosario Pivonello, M.D., PhD, Professor
  • Número de teléfono: +390817464983
  • Correo electrónico: rosario.pivonello@unina.it

Ubicaciones de estudio

  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • Federico II University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rosario Pivonello, MD, PhD, Professor
        • Sub-Investigador:
          • Chiara Simeoli, MD
        • Sub-Investigador:
          • Maria Cristina De Martino, MD, PhD
        • Sub-Investigador:
          • Rosario Ferrigno, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • hombres y mujeres mayores de 18 años;
  • diagnóstico establecido de insuficiencia suprarrenal en la hiperplasia suprarrenal congénita por deficiencia de 21-hidroxilasa;
  • tratados de forma estable con glucocorticoides convencionales, disponibles para cambiar su régimen de acuerdo con la asignación aleatoria
  • consentimiento/asentimiento informado por escrito para participar en el estudio de conformidad con las reglamentaciones locales.

Criterio de exclusión:

  • signos clínicos o de laboratorio de enfermedades cerebrales, respiratorias, hepatobiliares o pancreáticas graves, disfunción renal, vaciado gastrointestinal o alteraciones de la motilidad (es decir, diarrea crónica), enfermedades psiquiátricas significativas;
  • historial de/o abuso actual de alcohol y/o drogas;
  • trabajadores del turno de noche;
  • enfermedades subyacentes que podrían necesitar tratamiento con glucocorticoides;
  • terapias con fármacos de inducción de enzimas hepáticas que interfieren con la cinética de los glucocorticoides o terapia con esteroides inmunosupresores;
  • pacientes con intolerancia documentada/hipersensibilidad conocida a la hidrocortisona de liberación dual;
  • poblaciones vulnerables, como ancianos, pacientes con cáncer, mujeres embarazadas y lactantes;
  • antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o pacientes potencialmente poco confiables

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Hidrocortisona de liberación dual
Droga: Glucocorticoides convencionales (hidrocortisona de liberación inmediata, acetato de cortisona, prednisona, prednisolona, ​​dexametasona)
Tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita
Droga: Hidrocortisona de liberación dual (plenadren)
Tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita
Comparador activo: Glucocorticoides convencionales
Droga: Glucocorticoides convencionales (hidrocortisona de liberación inmediata, acetato de cortisona, prednisona, prednisolona, ​​dexametasona)
Tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la medición del colesterol total y LDL (mg/dl)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de resultado único de los niveles de colesterol (mg/dl)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la medición de la glucemia (mg/dl)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de glucemia (mg/dl)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambio desde el inicio en la medición del IMC (Kg/m2)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de IMC (Kg/m2)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambio desde el inicio en la medición de la presión arterial (mmHg)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de la presión arterial (mmHg)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambio desde el inicio en la medición de insulinemia (μU/mL)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de insulinemia (μU/mL)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambio desde el inicio en la medición de triglicéridos (mg/dl)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de triglicéridos (mg/dl)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambio desde el inicio en la medición del colesterol HDL (mg/dl)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de HDL-colesterol (mg/dl)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambio desde el inicio en la medición de la hemoglobina glicosilada (%)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de hemoglobina glicosilada (%)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambios en la densidad mineral ósea
Periodo de tiempo: 0, + 12 meses, +24 meses
Densidad mineral ósea cuantificada por Absorciometría Dual de Rayos X (DEXA)]
0, + 12 meses, +24 meses
Cambios en la calidad de vida
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
La calidad de vida se medirá mediante el cuestionario Addison Quality of Life (AddiQol), que se utiliza para evaluar la calidad de vida en pacientes que padecen insuficiencia suprarrenal. Cada pregunta tiene una puntuación que va de 1 a 4. La puntuación total (mínimo: 30; máximo: 120) se obtiene sumando la puntuación de cada pregunta. Cuanto más altas son las puntuaciones, mejor es la calidad de vida. No se definen cortes claros.
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambios en la función sexual en los hombres
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
La función sexual se medirá mediante el cuestionario del Índice Internacional de Función Eréctil (IIEF). El IIEF se divide en cinco dominios funcionales: función eréctil (Q1-5, Q15; rango de puntaje Q1-5: 0-5; rango de puntaje Q15: 1-5), función orgásmica (Q9-10; rango de puntaje Q9: 0-5 ; rango de puntaje Q10: 1-5), Deseo sexual (Q11-12; rango de puntaje: 1-5), Satisfacción sexual (Q6-8; rango de puntaje: 0-5), Satisfacción general (Q13-14; rango de puntaje: 1-5). Cuanto más altas son las puntuaciones de los dominios, mejores son las funciones sexuales masculinas.
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambios en la función sexual en las mujeres.
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
La función sexual se medirá mediante el cuestionario Índice de Función Sexual Femenina (FSFI). FSFI se divide en seis dominios: Deseo (Q1-2; rango de puntaje: 1-5), Excitación (Q3-6; rango de puntaje: 0-5), Lubricación (Q7-10; rango de puntaje: 0-5), Orgasmo (Q11-13; rango de puntaje: 0-5), Satisfacción (Q14-16; rango de puntaje Q14: 0-5; rango de puntaje Q15-16: 1-5), Dolor (Q17-19; rango de puntaje: 0-5 ). Para obtener la puntuación de escala completa (que va de 2 a 36), cada rango de puntuación de dominio debe corregirse por un factor individual (Deseo: 0,6; Excitación y lubricación: 0,3; Orgasmo, satisfacción y dolor: 0,4). Cuanto más alto es el puntaje, mejor es la función sexual femenina.
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambios en el estado de depresión
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
El estado de depresión se medirá mediante el cuestionario Beck Depression Inventory Test (BDI-II). Cada pregunta tiene una puntuación que va de 0 a 3. La puntuación total (mínimo: 0; máximo: 63) se obtiene sumando la puntuación de cada pregunta. Los puntajes van desde mínimo (0-13), leve (14-19), moderado (20-28), severo (29-63)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambios en el cumplimiento del tratamiento
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
El cumplimiento del tratamiento se medirá mediante el cuestionario Morisky Medical Adherence Scale-8. Cada pregunta tiene una puntuación que va de 0 a 1. Adherencia baja (< 6); adherencia media (6 a <8); Adherencia alta (= 8)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Incidencia de eventos adversos del tratamiento (análisis de seguridad)
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según la evaluación de Common Terminology Criteria for Adverse Events versión 4.0 (no es una escala)
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambios en los niveles de andrógenos
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Medida de la relación androstenediona/testosterona
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambios en la concentración de espermatozoides
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Evaluación de la concentración espermática según criterios de la OMS
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Cambios en la reserva de folículos ováricos
Periodo de tiempo: 0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses
Evaluación del número de folículos ováricos mediante ecografía convencional
0, + 6 meses, + 12 meses, +24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Federico II University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de agosto de 2016

Finalización primaria (Anticipado)

31 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

30 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 140/16

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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