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Iperplasia surrenale congenita Trattamento con idrocortisone una volta al giorno (CareOnTIME)

21 marzo 2022 aggiornato da: Prof. Rosario Pivonello, Federico II University

Iperplasia surrenalica congenita: trattamento innovativo con idrocortisone a doppio rilascio una volta al giorno

Questo è uno studio controllato e aperto progettato per confrontare gli effetti delle preparazioni di idrocortisone a doppio rilascio rispetto alla terapia convenzionale con glucocorticoidi su parametri clinici, antropometrici, sindrome metabolica, profilo ormonale, stato osseo, qualità della vita, funzioni riproduttive, sessuali e psicologiche e compliance al trattamento nei pazienti affetti da iperplasia surrenale congenita da deficit di 21OH.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'iperplasia surrenale congenita da deficit di 21-idrossilasi è una malattia autosomica recessiva caratterizzata da deficit di cortisolo e in alcuni casi di aldosterone, associato a eccesso di androgeni. Gli obiettivi del trattamento sono di sostituire la carenza di cortisolo, controllare i livelli di androgeni, evitando gli effetti avversi dei glucocorticoidi esogeni. Una varietà di trattamenti con glucocorticoidi è stata utilizzata nel tentativo di controllare l'aumento notturno degli androgeni surrenali. Tuttavia, non vi è consenso sulla gestione ottimale dell'iperplasia surrenale congenita negli adulti. L'evidenza attuale nei pazienti con insufficienza surrenalica suggerisce che l'incapacità degli attuali regimi di sostituire i livelli fisiologici di cortisolo circadiano porta a esiti clinici avversi, tra cui sindrome metabolica, insulino-resistenza, aumento dei fattori di rischio per malattie cardiovascolari, alterazioni ossee e immunitarie, disturbi del sonno e della qualità della menomazione della vita. Inoltre, non deve essere escluso il rischio di scarsa compliance al trattamento, in caso di regimi terapeutici a dosi multiple giornaliere. In questo studio è stata studiata una preparazione di idrocortisone a doppio rilascio, in grado di imitare il pattern circadiano del cortisolo circolante, in pazienti con insufficienza surrenalica dovuta a iperplasia surrenale congenita.

Tutti i pazienti con diagnosi di iperplasia surrenale congenita dovuta a deficit di 21-idrossilasi, indipendentemente dal trattamento con glucocorticoidi, sono idonei per l'inclusione nello studio e possono essere invitati a partecipare allo studio. I pazienti vengono seguiti durante il corso della pratica clinica di routine per il periodo di tempo in cui lo studio è attivo.

ARM1: la terapia convenzionale con glucocorticoidi viene continuata come prima dell'ingresso nello studio

ARM2: le compresse orali di idrocortisone a doppio rilascio vengono somministrate una volta al giorno a digiuno. La dose viene mantenuta la stessa che i pazienti avevano prima di entrare nella sperimentazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

150

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Federico II University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rosario Pivonello, MD, PhD, Professor
        • Sub-investigatore:
          • Chiara Simeoli, MD
        • Sub-investigatore:
          • Maria Cristina De Martino, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Rosario Ferrigno, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • maschi e femmine di età >18 anni;
  • diagnosi accertata di insufficienza surrenalica nell'iperplasia surrenale congenita dovuta a deficit di 21-idrossilasi;
  • stabilmente trattati con glucocorticoidi convenzionali, disponibili a modificare il loro regime in base all'assegnazione casuale
  • - consenso/assenso informato scritto a partecipare allo studio in conformità con le normative locali.

Criteri di esclusione:

  • segni clinici o di laboratorio di gravi malattie cerebrali, respiratorie, epatobiliari o pancreatiche, disfunzione renale, svuotamento gastrointestinale o disturbi della motilità (es. diarrea cronica), malattie psichiatriche significative;
  • storia di/o attuale abuso di alcol e/o droghe;
  • lavoratori del turno di notte;
  • malattie sottostanti che potrebbero richiedere un trattamento con glucocorticoidi;
  • terapie con farmaci di induzione degli enzimi epatici che interferiscono con la cinetica dei glucocorticoidi o terapia steroidea immunosoppressiva;
  • pazienti con intolleranza documentata/ipersensibilità nota all'idrocortisone a doppio rilascio;
  • popolazioni vulnerabili, come anziani, malati di cancro, donne in gravidanza e in allattamento;
  • storia di non conformità ai regimi medici o pazienti potenzialmente inaffidabili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrocortisone a doppio rilascio
Droga: Glucocorticoidi convenzionali (idrocortisone a rilascio immediato, cortisone acetato, prednisone, prednisolone, desametasone)
Trattamento dell'iperplasia surrenale congenita
Droga: Idrocortisone a doppio rilascio (plenadren)
Trattamento dell'iperplasia surrenale congenita
Comparatore attivo: Glucocorticoidi convenzionali
Droga: Glucocorticoidi convenzionali (idrocortisone a rilascio immediato, cortisone acetato, prednisone, prednisolone, desametasone)
Trattamento dell'iperplasia surrenale congenita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella misurazione del colesterolo totale e LDL (mg/dl)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misurazione a risultato singolo dei livelli di colesterolo (mg/dl)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella misurazione della glicemia (mg/dl)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misura della glicemia (mg/dl)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Variazione rispetto al basale nella misurazione del BMI (Kg/m2)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misura del BMI (Kg/m2)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Variazione rispetto al basale nella misurazione della pressione arteriosa (mmHg)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misura della pressione sanguigna (mmHg)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Variazione rispetto al basale nella misurazione dell'insulinemia (μU/mL)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misura dell'insulinemia (μU/mL)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Variazione rispetto al basale nella misurazione dei trigliceridi (mg/dl)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misura dei trigliceridi (mg/dl)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Variazione rispetto al basale nella misurazione del colesterolo HDL (mg/dl)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misura del colesterolo HDL (mg/dl)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Variazione rispetto al basale nella misurazione dell'emoglobina glicata (%)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misura dell'emoglobina glicata (%)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nella densità minerale ossea
Lasso di tempo: 0, + 12 mesi, +24 mesi
Densità minerale ossea quantificata mediante Dual X-Ray Absorptiometry (DEXA)]
0, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nella qualità della vita
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
La qualità della vita sarà misurata mediante il questionario Addison Quality of Life (AddiQol), utilizzato per valutare la qualità della vita nei pazienti affetti da insufficienza surrenalica. Ogni domanda ha un punteggio che va da 1 a 4. Il punteggio totale (minimo: 30; massimo: 120) si ottiene sommando il punteggio di ogni domanda. Più alti sono i punteggi, migliore è la qualità della vita. Non sono definiti cut-off chiari.
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nella funzione sessuale nei maschi
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
La funzione sessuale sarà misurata mediante il questionario International Index of Erectile Function (IIEF). L'IIEF è suddiviso in cinque domini funzionali: funzione erettile (Q1-5, Q15; intervallo di punteggio Q1-5: 0-5; intervallo di punteggio Q15: 1-5), funzione orgasmica (Q9-10; intervallo di punteggio Q9: 0-5 ; intervallo di punteggio Q10: 1-5), Desiderio sessuale (Q11-12; intervallo di punteggio: 1-5), Soddisfazione sessuale (Q6-8; intervallo di punteggio: 0-5), Soddisfazione complessiva (Q13-14; intervallo di punteggio: 1-5). Più alti sono i punteggi del dominio, migliori sono le funzioni sessuali maschili.
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nella funzione sessuale nelle femmine
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
La funzione sessuale sarà misurata dal questionario sull'indice della funzione sessuale femminile (FSFI). FSFI è suddiviso in sei domini: Desiderio (Q1-2; intervallo di punteggio: 1-5), Arousal (Q3-6; intervallo di punteggio: 0-5), Lubrificazione (Q7-10; intervallo di punteggio: 0-5), Orgasmo (Q11-13; intervallo di punteggio: 0-5), Soddisfazione (Q14-16; intervallo di punteggio Q14: 0-5; intervallo di punteggio Q15-16: 1-5), Dolore (Q17-19; intervallo di punteggio: 0-5 ). Per ottenere il punteggio completo (compreso tra 2 e 36), ciascun intervallo di punteggio di dominio deve essere corretto con un fattore individuale (Desiderio: 0,6; Eccitazione e lubrificazione: 0,3; Orgasmo, soddisfazione e dolore: 0,4). Più alto è il punteggio, migliore è la funzione sessuale femminile.
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nello stato di depressione
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Lo stato di depressione sarà misurato mediante il questionario Beck Depression Inventory Test (BDI-II). Ogni domanda ha un punteggio che va da 0 a 3. Il punteggio totale (minimo: 0; massimo: 63) si ottiene sommando il punteggio di ogni domanda. I punteggi vanno da minimo (0-13), lieve (14-19), moderato (20-28), grave (29-63)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nella compliance al trattamento
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
La compliance al trattamento sarà misurata dal questionario Morisky Medical Adherence Scale-8. Ogni domanda ha un punteggio che va da 0 a 1. Bassa aderenza (< 6); Aderenza media (da 6 a <8); Elevata aderenza (= 8)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Incidenza degli eventi avversi del trattamento (analisi della sicurezza)
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato dai Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 4.0 (non una scala)
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nei livelli di androgeni
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Misura del rapporto androstenedione/testosterone
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nella concentrazione degli spermatozoi
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Valutazione della concentrazione di spermatozoi secondo i criteri dell'OMS
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Cambiamenti nella riserva di follicoli ovarici
Lasso di tempo: 0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi
Valutazione del numero di follicoli ovarici mediante ecografia convenzionale
0, + 6 mesi, + 12 mesi, +24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Federico II University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 agosto 2016

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

30 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 140/16

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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