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庞贝病登记协议

2024年1月31日更新者：Genzyme, a Sanofi Company

庞贝病登记处

Pompe Registry 是一项针对庞贝病患者的全球性、多中心、国际性、纵向、观察性和自愿性计划，旨在追踪接受治疗和未接受治疗的患者的疾病自然史和结果。来自注册表的数据还用于履行各种全球监管承诺，支持产品开发/报销，以及用于其他研究和非研究相关目的。

登记处的目标是：

加强对庞贝病的变异性、进展、识别和自然史的理解，最终目标是更好地指导和评估治疗干预。
协助 Pompe 医学界制定监测患者的建议，并提供患者结果报告，以优化患者护理。
表征庞贝病人群。
评估阿糖苷酶α的长期有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

研究设计时间视角：回顾性和前瞻性

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

2000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Pompe Registry HelpLine
电话号码：617-591-5500

研究联系人备份

姓名：Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
电话号码：option 6 800-633-1610
邮箱：Contact-US@sanofi.com

学习地点

中国
- - Beijing、中国
    - 完全的
    - Investigational Site Number : 153203
丹麦
- - København Ø、丹麦、2100
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151229
以色列
- - Tel Aviv、以色列
    - 完全的
    - Investigational Site Number : 3760003
俄罗斯联邦
- - Moscow、俄罗斯联邦、117218
    - 完全的
    - Investigational Site Number : 643002
保加利亚
- - Sofia、保加利亚、1680
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 100001
克罗地亚
- - Zagreb、克罗地亚、10000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 1910001
  - Zagreb、克罗地亚、10000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 1910002
加拿大
- New Brunswick
  - Moncton、New Brunswick、加拿大、E1C2Z3
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 124022
- Quebec
  - Montreal、Quebec、加拿大、H3A2B4
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 124004
匈牙利
- - Debrecen、匈牙利、4032
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 3480009
  - Nyíregyháza、匈牙利、4400
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 3480007
  - Pécs、匈牙利、7623
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 3480011
  - Székesfehérvár、匈牙利、8000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 3480012
印度
- - Ahmedabad、印度、380015
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 356003
  - Kolkata、印度、700017
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 356001
  - Secunderabad、印度、500026
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 3560004
  - Vellore、印度、632004
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 356002
印度尼西亚
- - Jakarta、印度尼西亚
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 360001
台湾
- - Chiayi、台湾
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154093
  - Hualien、台湾
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152152
  - Kaohsiung、台湾、807
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152244
  - Kaohsiung Hsien,、台湾
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152246
  - New Taipei City、台湾、23142
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151534
  - Putz City, Chia-yi、台湾
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151500
  - Taichung、台湾、00407
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151181
  - Taichung City、台湾、404
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151179
  - Tainan、台湾、70403
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153248
  - Tainan、台湾
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152153
  - Taipei、台湾、10041
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151182
  - Taipei、台湾、10449
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152321
  - Taipei、台湾
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152226
  - Tao Yuan County、台湾
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153158
哥伦比亚
- - Bogota、哥伦比亚
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 170001
塞尔维亚
- - Belgrade、塞尔维亚、11000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 6880001
大韩民国
- - Daejeon、大韩民国
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153191
  - Jeonnam、大韩民国
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153225
  - Seoul、大韩民国、03080
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153180
  - Seoul、大韩民国、03080
    - 完全的
    - Investigational Site Number : 153196
  - Seoul、大韩民国、04401
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153192
  - Seoul、大韩民国、05505
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151149
  - Seoul、大韩民国
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153176
  - Seoul、大韩民国
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153212
  - Seoul、大韩民国
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153222
  - Yangsan、大韩民国、50612
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154148
- Gyeongsangnam-do
  - Yangsan-si、Gyeongsangnam-do、大韩民国、50612
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153178
巴基斯坦
- - Karachi、巴基斯坦
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154264
  - Lahore、巴基斯坦
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154266
巴西
- - Rio de Janeiro、巴西、22250020
    - 招聘中
    - Instituto Fernandes Figueira - FIOCRUZ Site Number : 076001
  - São Paulo、巴西、04020-041
    - 招聘中
    - Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo - IGEIM Site Number : 076002
  - São Paulo、巴西、04037002
    - 招聘中
    - Núcleo de Gestão em Pesquisa (NGP) - UNIFESP Site Number : 076012
  - São Paulo、巴西、05403-000
    - 招聘中
    - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP Site Number : 076004
  - São Paulo、巴西、05403-000
    - 招聘中
    - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP Site Number : 076007
- Ceará
  - Fortaleza、Ceará、巴西、60430-370
    - 招聘中
    - Hospital Universitario Walter Cantidio - UFC Site Number : 076011
- Rio Grande Do Sul
  - Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、巴西、90035-003
    - 招聘中
    - Hospital De Clinicas De Porto Alegre Site Number : 076008
- São Paulo
  - Ribeirao Preto、São Paulo、巴西、14048-900
    - 招聘中
    - Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto - USP Site Number : 076009
希腊
- - Thessaloniki、希腊、54642
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 300001
德国
- - Gießen、德国、35392
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154150
  - Hamburg、德国、20354
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154215
意大利
- - Brescia、意大利、25123
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380008
  - Cagliari、意大利、09126
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380006
  - Ferrara、意大利、44124
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380014
  - Firenze、意大利、50141
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380005
  - Genova、意大利、16147
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380004
  - Messina、意大利、98125
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380013
  - Milano、意大利、20122
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380016
  - Milano、意大利、20133
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380007
  - Monza、意大利
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380009
  - Napoli、意大利
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380010
  - Napoli、意大利
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380019
  - Padova、意大利、35128
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380002
  - Padova、意大利
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380011
  - Pavia、意大利、27100
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380003
  - Roma、意大利、00165
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380015
  - Roma、意大利
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380012
  - Torino、意大利、10126
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380017
  - Udine、意大利、33100
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 380001
斯洛伐克
- - Bratislava、斯洛伐克、83340
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 703001
新加坡
- - Singapore、新加坡、229899
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 702001
日本
- Kyoto
  - Sakyo-ku、Kyoto、日本、606-8507
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 392106
- Okinawa
  - Ginowan、Okinawa、日本、901-2214
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 392105
智利
- - Punta Arenas、智利
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152002
  - Santiago、智利
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152001
比利时
- - Antwerpen、比利时、2020
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 150722
  - Brugge、比利时、8000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154298
  - Bruxelles、比利时、1070
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 150684
  - Bruxelles、比利时、BE-1200
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 056010
  - Edegem、比利时、2650
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152072
  - Gent、比利时、9000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152295
  - Gosselies、比利时、6041
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153179
  - Leuven、比利时、3000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151668
  - Leuven、比利时、3000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152126
沙特阿拉伯
- - Makkah、沙特阿拉伯、21955
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 682004
  - Qatif、沙特阿拉伯
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 682001
法国
- - BRON Cedex、法国、69677
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250003
  - BRON Cedex、法国、69677
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250007
  - Bordeaux、法国、33000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250010
  - Brest、法国、29200
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250012
  - Caen、法国、14000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250009
  - GRENOBLE cedex、法国、38043
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250015
  - Lille Cedex、法国、59037
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250008
  - Marseille Cedex 05、法国、13385
    - 完全的
    - Investigational Site Number : 250002
  - NANCY Cedex、法国、54035
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250017
  - NANTES Cedex 1、法国、44035
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250019
  - NIMES Cedex 9、法国、30029
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250011
  - Nice cedex 1、法国、06001
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250005
  - PARIS Cedex 13、法国、75013
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250001
  - Paris、法国、75015
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250004
  - St Etienne、法国、42055
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250018
  - Strasbourg Cedex 2、法国、67098
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250016
  - Toulouse、法国、31200
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250014
  - Tours、法国、37044
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 250006
  - Vannes Cedex、法国、56017
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 25013
波兰
- - Warszawa、波兰、04-730
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 150575
泰国
- - Bangkok、泰国、10400
    - 完全的
    - Investigational Site Number : 764002
  - Bangkok、泰国、10400
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 764003
  - Bangkok、泰国、10700
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 764004
  - Bangkok、泰国
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 764001
  - Khon Kaen、泰国、40002
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 764005
澳大利亚
- New South Wales
  - Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 036013
  - Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151069
- Queensland
  - Herston、Queensland、澳大利亚、4006
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154087
- South Australia
  - Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151002
- Western Australia
  - Murdoch、Western Australia、澳大利亚、6150
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 151015
科威特
- - Kuwait、科威特
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154225
约旦
- - Amman、约旦、261
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 4000001
罗马尼亚
- - Bucuresti、罗马尼亚、022328
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154099
美国
- Alabama
  - Birmingham、Alabama、美国、35233
    - 招聘中
    - University Alabama at Birmingham Site Number : 840106
- Arkansas
  - Little Rock、Arkansas、美国、72202
    - 招聘中
    - Arkansas Childrens Hospital Site Number : 840109
  - Little Rock、Arkansas、美国、72205
    - 招聘中
    - University of Arkansas for Medical Sciences Site Number : 840113
- California
  - Loma Linda、California、美国、92354
    - 完全的
    - Loma Linda University- Genetics Site Number : 840070
  - Los Angeles、California、美国、90027
    - 招聘中
    - Southern California Permanente Medical Group Site Number : 840108
  - Oakland、California、美国、94609
    - 完全的
    - Children's Hospital Oakland Site Number : 840029
  - San Bernardino、California、美国、92408
    - 招聘中
    - Loma Linda University Children's Hospital Site Number : 840117
  - San Diego、California、美国、92093
    - 完全的
    - University of California at San Diego Site Number : 840007
- Colorado
  - Aurora、Colorado、美国、80045
    - 完全的
    - Children's Hospital IMD Clinic Site Number : 840069
- Connecticut
  - New Haven、Connecticut、美国、06520
    - 招聘中
    - Yale Site Number : 840047
- District of Columbia
  - Washington、District of Columbia、美国、20010
    - 招聘中
    - Children's National Medical Center Site Number : 840067
- Florida
  - Gainesville、Florida、美国、32610
    - 招聘中
    - University of Florida-Genetics Site Number : 840012
  - Jacksonville、Florida、美国、32207
    - 招聘中
    - University of Florida Pediatrics Genetics Site Number : 840121
  - Jacksonville、Florida、美国、32216
    - 招聘中
    - The Atwal Clinic Site Number : 840112
  - Tampa、Florida、美国、33606
    - 招聘中
    - University of Florida-Genetics Site Number : 840096
- Georgia
  - Decatur、Georgia、美国、30033
    - 招聘中
    - Emory University School of Medicine- Human Genetics Site Number : 840060
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - 招聘中
    - Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840011
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - 招聘中
    - Ann and Robert Lurie Children's Hospital Site Number : 840013
  - Chicago、Illinois、美国、60612
    - 招聘中
    - Rush University Medical Center Genetics Site Number : 840079
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46202
    - 招聘中
    - Indianapolis University School of Medicine Site Number : 840027
- Kansas
  - Kansas City、Kansas、美国、66160
    - 招聘中
    - University Of Kansas Medical Center Site Number : 840020
- Kentucky
  - Louisville、Kentucky、美国、40202
    - 招聘中
    - University of Louisville- Genetics Site Number : 840030
- Louisiana
  - New Orleans、Louisiana、美国、70121
    - 招聘中
    - Ochsner Medical Center Site Number : 840120
- Maine
  - Portland、Maine、美国、04102
    - 招聘中
    - Maine Medical Center Pediatrics Site Number : 840064
- Maryland
  - Baltimore、Maryland、美国
    - 招聘中
    - John Hopkins Site Number : 840044
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - 招聘中
    - Massachusetts General Hospital-Genetics Site Number : 840062
  - Boston、Massachusetts、美国、2115
    - 招聘中
    - Boston Children's Hospital Site Number : 840092
  - Springfield、Massachusetts、美国、01199
    - 招聘中
    - Baystate Health Site Number : 840002
- Michigan
  - Ann Arbor、Michigan、美国、48109
    - 招聘中
    - University of Michigan Pediatrics Site Number : 840107
  - Grand Rapids、Michigan、美国、49503
    - 招聘中
    - Spectrum for Health Site Number : 840019
  - Grand Rapids、Michigan、美国、49525
    - 招聘中
    - Infusion Associates Site Number : 840050
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55404
    - 招聘中
    - Children's Health Care Site Number : 840114
  - Minneapolis、Minnesota、美国、55404
    - 完全的
    - Children's Hospital and Clinics of Minnesota Site Number : 840046
- Missouri
  - Columibia、Missouri、美国、65212
    - 招聘中
    - University of Missouri Health System Department of Genetics Site Number : 840031
  - Kansas City、Missouri、美国、64108
    - 完全的
    - Children's Mercy Hospital- Pediatrics Site Number : 840063
  - Saint Louis、Missouri、美国、63110
    - 招聘中
    - Washington University of St. Louis Site Number : 840100
- Nebraska
  - Omaha、Nebraska、美国、68198
    - 招聘中
    - University of Nebraska Medical Center- Pediatrics Site Number : 840084
- New Jersey
  - Hackensack、New Jersey、美国、07601
    - 招聘中
    - Hackensack University Medical Center Site Number : 840101
  - Morristown、New Jersey、美国、07960
    - 招聘中
    - Atlantic Health System Site Number : 840099
  - New Brunswick、New Jersey、美国、08901
    - 招聘中
    - St. Peter's University Hospital Site Number : 840016
  - Paterson、New Jersey、美国、07503
    - 招聘中
    - St. Joseph's Children's Hospital Site Number : 840057
- New York
  - Manhasset、New York、美国、11030
    - 招聘中
    - Northwell Health Site Number : 840102
  - New York、New York、美国、10016
    - 招聘中
    - New York University School Of Medicine Site Number : 840040
  - New York、New York、美国、10029-7494
    - 招聘中
    - Metropolitan Hospital Center Site Number : 840110
  - New York、New York、美国、10029
    - 招聘中
    - Mt. Sinai School of Medicine Site Number : 840005
  - Rochester、New York、美国、14642
    - 招聘中
    - University of Rochester Medical Center SOM Site Number : 840105
  - Syracuse、New York、美国、13210
    - 招聘中
    - State University of New York Site Number : 840052
  - Valhalla、New York、美国、10595
    - 招聘中
    - New York Medical College Site Number : 840039
- North Carolina
  - Charlotte、North Carolina、美国、28232
    - 招聘中
    - Carolinas Medical Center Hospital Site Number : 840065
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - 招聘中
    - Duke University Medical Center Genetics Dept Site Number : 840037
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国
    - 招聘中
    - Cincinnati Children's Hospital-Genetics Site Number : 840041
  - Cleveland、Ohio、美国、44106
    - 招聘中
    - UHCMC Site Number : 840119
  - Cleveland、Ohio、美国、44195
    - 招聘中
    - Cleveland Clinic Foundation Pediatrics Site Number : 840048
  - Columbus、Ohio、美国、43205-2664
    - 招聘中
    - Nationwide Children's Hospital Site Number : 840091
  - Dublin、Ohio、美国、43017
    - 招聘中
    - LSD Data Registry Site LLC Site Number : 840094
- Oregon
  - Portland、Oregon、美国、97201
    - 招聘中
    - Oregon Health & Sciences University Site Number : 840080
- Pennsylvania
  - Hershey、Pennsylvania、美国、17033
    - 招聘中
    - Penn Hershey Medical Center Site Number : 840061
  - Philadelphia、Pennsylvania、美国
    - 招聘中
    - Children's Hospital of Philadelphia Site Number : 840034
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
    - 招聘中
    - UPMC Site Number : 840014
  - Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    - 招聘中
    - University of Pittsburgh Site Number : 840023
- Rhode Island
  - Providence、Rhode Island、美国、02903
    - 招聘中
    - Rhode Island Hospital Genetics Site Number : 840053
- South Carolina
  - Greenville、South Carolina、美国、29605
    - 招聘中
    - Greenwood Genetcs Site Number : 840055
- Tennessee
  - Nashville、Tennessee、美国、38232
    - 招聘中
    - Vanderbilt University Hospital-Pediatrics Site Number : 840049
- Texas
  - Dallas、Texas、美国、75226
    - 招聘中
    - Baylor Research Center Site Number : 840058
  - Fort Worth、Texas、美国、76104
    - 招聘中
    - Cook Children's Health Care System Site Number : 840024
- Virginia
  - Charlottesville、Virginia、美国、22908
    - 招聘中
    - University of Virginia School of Medicine-Pediatrics Site Number : 840078
  - Fairfax、Virginia、美国、22030
    - 招聘中
    - O&O Alpan, LLC Site Number : 840025
  - Norfolk、Virginia、美国、23507
    - 招聘中
    - Children's Hospital of the Kings Daughters Site Number : 840072
- Washington
  - Tacoma、Washington、美国、98415
    - 招聘中
    - Multicare Health System ¿ Mary Bridge Childrens Hospital Site Number : 840115
- Wisconsin
  - Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
    - 招聘中
    - Children's Hospital of Wisconsin-Pediatrics Site Number : 840054
英国
- - Birmingham、英国、B152TH
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152287
  - Birmingham、英国、B46NH
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154240
荷兰
- - Rotterdam、荷兰、3015GD
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152029
菲律宾
- - Manila、菲律宾、1000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 608001
葡萄牙
- - Coimbra、葡萄牙、3000-075
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 620008
  - Lisboa、葡萄牙、1649-035
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 620006
越南
- - Hanoi、越南
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 154212
  - Ho Chi Minh City、越南、700000
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 704002
阿根廷
- Buenos Aires
  - Caba、Buenos Aires、阿根廷、1424
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 152218
  - Caba、Buenos Aires、阿根廷、CPC1181ACH
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153194
  - Ciudad Autónoma de Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、1425
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 153032
香港
- - Kowloon、香港
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 344001
马来西亚
- - Jalan Pahang、马来西亚、50586
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 458001
  - Lembah Pantai、马来西亚、59100
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 458002
黎巴嫩
- - Beirut、黎巴嫩、11072210
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 4220004
  - Hazmieh、黎巴嫩
    - 招聘中
    - Investigational Site Number : 4220002

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

所有确诊为庞贝病的患者都有资格纳入登记系统。

描述

纳入标准：

所有已签署知情同意书和授权书的确诊庞贝病患者都有资格纳入。确诊的定义是血液、皮肤或肌肉组织中有记录的 GAA 酶缺乏症和/或有 2 个 GAA 基因突变的记录。

排除标准：

此注册表中没有排除标准

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：队列
时间观点：其他

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	大体时间
了解庞贝病表现的可变性、进展、识别和自然史大体时间：最多30年	最多30年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genzyme, a Sanofi Company

调查人员

研究主任：Study Director、Genzyme, a Sanofi Company

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2004年9月15日

初级完成 (估计的)

2034年1月31日

研究完成 (估计的)

2034年1月31日

研究注册日期

首次提交

2005年9月30日

首先提交符合 QC 标准的

2005年9月30日

首次发布 (估计的)

2005年10月4日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月31日

最后验证

2024年1月1日