鲁比前列酮对囊性纤维化成年患者营养状况和肺功能的影响

背景：在美国，囊性纤维化 (CF) 影响了大约 30,000 人。 它是由编码一种称为囊性纤维化跨膜调节剂 (CFTR) 的蛋白质的基因突变引起的。 这种蛋白质在多器官系统的上皮细胞中起氯离子通道的作用。 该突变导致 CFTR 通道功能失调或缺失以及氯化物分泌减少，从而导致包括肺和胃肠道 (GI) 道在内的多个器官系统的分泌物增厚。 该患者群体通常患有营养缺乏症，实现和维持正常的营养状态是治疗的重要目标，因为体重指数 (BMI) 与第一秒用力呼气容积 (FEV1) 呈正相关，FEV1 是衡量肺功能的指标。 Lubiprostone 激活 GI 上皮细胞顶膜上的 2 型氯离子通道 (ClC-2)。 由于其作用机制与疾病病理学密切相关，鲁比前列酮有可能在缓解便秘之外提供 GI 益处。 目标：拟议的试点项目是一项前瞻性观察研究，旨在检查鲁比前列酮对成人 CF 患者的影响。 具体目标是确定鲁比前列酮对 CF 成人患者的以下影响：1) 营养标志物和 2) 肺功能。 方法：将招募目前长期服用鲁比前列酮的 CF 成人。 将对研究对象进行大约 3 个月的随访，并对营养和肺功能指标进行系列评估。 要测量的营养指标包括体重、白蛋白、前白蛋白和维生素 A、D 和 E。肺功能将通过肺功能测试、监测肺部恶化症状的调查以及住院频率和IV 抗生素的使用。 预期结果：我们希望看到对营养指标、体重和 BMI 的有益影响。 我们希望这能转化为肺功能的伴随改善。