Wirkung von Lubiproston auf den Ernährungszustand und die Lungenfunktion bei Erwachsenen mit zystischer Fibrose

Hintergrund: Cystische Fibrose (CF) betrifft schätzungsweise 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten. Sie wird durch eine Mutation im Gen verursacht, das für ein Protein namens Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR) kodiert. Dieses Protein fungiert als Chloridkanal in Epithelzellen mehrerer Organsysteme. Die Mutation führt zu einem dysfunktionalen oder fehlenden CFTR-Kanal und einer Abnahme der Chloridsekretion, was zu verdickten Sekreten in mehreren Organsystemen führt, einschließlich der Lunge und des Gastrointestinaltrakts (GI). Diese Patientenpopulation leidet häufig an Mangelernährung, und das Erreichen und Aufrechterhalten eines normalen Ernährungszustands ist ein wichtiges Therapieziel, da der Body-Mass-Index (BMI) positiv mit dem forcierten Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1), einem Maß für die Lungenfunktion, korreliert. Lubiproston aktiviert Typ-2-Chloridkanäle (ClC-2) auf der apikalen Membran von GI-Epithelzellen. Da sein Wirkungsmechanismus eng mit der Krankheitspathologie übereinstimmt, hat Lubiproston das Potenzial, gastrointestinale Vorteile zu bieten, die über die Linderung von Verstopfung hinausgehen. Ziele: Das vorgeschlagene Pilotprojekt ist eine prospektive Beobachtungsstudie zur Untersuchung der Wirkung von Lubiproston bei Erwachsenen mit CF. Die spezifischen Ziele sind die Bestimmung der Wirkungen von Lubiproston auf: 1) Ernährungsmarker und 2) Lungenfunktion bei Erwachsenen mit CF. Methoden: Erwachsene mit CF, die derzeit dauerhaft Lubiproston einnehmen, werden zur Aufnahme gesucht. Die Studienteilnehmer werden etwa 3 Monate lang mit einer fortlaufenden Bewertung der Ernährungs- und Lungenfunktionsindikatoren nachbeobachtet. Zu den zu messenden Ernährungsmarkern gehören Körpergewicht, Albumin, Präalbumin und die Vitamine A, D und E. Die Lungenfunktion wird durch Lungenfunktionstests, eine Untersuchung zur Überwachung auf Symptome einer Lungenverschlimmerung und die Überwachung der Häufigkeit von Krankenhauseinweisungen beurteilt IV-Antibiotika-Einsatz. Erwartete Ergebnisse: Wir erwarten eine positive Wirkung auf Ernährungsmarker, Körpergewicht und BMI. Wir hoffen, dass dies zu einer gleichzeitigen Verbesserung der Lungenfunktion führt.