Effekt av Lubiprostone på näringsstatus och lungfunktion hos vuxna med cystisk fibros

Bakgrund: Cystisk fibros (CF) drabbar uppskattningsvis 30 000 personer i USA. Det orsakas av en mutation i genen som kodar för ett protein som kallas cystisk fibros transmembrane regulator (CFTR). Detta protein fungerar som en kloridkanal i epitelceller i flera organsystem. Mutationen resulterar i en dysfunktionell eller frånvarande CFTR-kanal och en minskning av kloridutsöndringen, vilket resulterar i förtjockade sekret i flera organsystem inklusive lungorna och mag-tarmkanalen. Denna patientpopulation lider vanligen av näringsbrist, och att uppnå och bibehålla ett normalt näringstillstånd är ett viktigt mål för behandlingen eftersom kroppsmassaindex (BMI) är positivt korrelerat med forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1), ett mått på lungfunktionen. Lubiprostone aktiverar typ 2 kloridkanaler (ClC-2) på det apikala membranet av GI-epitelceller. Eftersom dess verkningsmekanism nära liknar sjukdomspatologin, har lubiprostone potential att ge GI-fördelar utöver lindring av förstoppning. Mål: Det föreslagna pilotprojektet är en prospektiv observationsstudie för att undersöka effekterna av lubiprostone hos vuxna med CF. De specifika syftena är att bestämma effekterna av lubiprostone på: 1) näringsmarkörer och 2) lungfunktion hos vuxna med CF. Metoder: Vuxna med CF som för närvarande tar lubiprostone kroniskt kommer att sökas för inskrivning. Studieämnen kommer att följas under cirka 3 månader med seriell bedömning av indikatorer för nutrition och lungfunktion. Näringsmarkörer som ska mätas inkluderar kroppsvikt, albumin, prealbumin och vitamin A, D och E. Lungfunktionen kommer att bedömas genom lungfunktionstester, en undersökning för att övervaka symtom på lungexacerbation och övervakning av frekvensen av sjukhusinläggningar och IV antibiotikaanvändning. Förväntade resultat: Vi förväntar oss att se en gynnsam effekt på näringsmarkörer, kroppsvikt och BMI. Vi hoppas att detta leder till en samtidig förbättring av lungfunktionen.