Effetto del lubiprostone sullo stato nutrizionale e sulla funzione polmonare negli adulti con fibrosi cistica

Contesto: la fibrosi cistica (FC) colpisce circa 30.000 persone negli Stati Uniti. È causata da una mutazione nel gene che codifica per una proteina chiamata regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Questa proteina funziona come un canale del cloruro nelle cellule epiteliali di più sistemi di organi. La mutazione provoca un canale CFTR disfunzionale o assente e una diminuzione della secrezione di cloruro, che si traduce in secrezioni ispessite in più sistemi di organi, inclusi i polmoni e il tratto gastrointestinale (GI). Questa popolazione di pazienti soffre comunemente di carenza nutrizionale e il raggiungimento e il mantenimento di uno stato nutrizionale normale è un obiettivo importante della terapia poiché l'indice di massa corporea (BMI) è correlato positivamente con il volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1), una misura della funzione polmonare. Il lubiprostone attiva i canali del cloro di tipo 2 (ClC-2) sulla membrana apicale delle cellule epiteliali gastrointestinali. Poiché il suo meccanismo d'azione è strettamente parallelo alla patologia della malattia, il lubiprostone ha il potenziale per fornire benefici gastrointestinali oltre al sollievo dalla stitichezza. Obiettivi: Il progetto pilota proposto è uno studio osservazionale prospettico per esaminare gli effetti del lubiprostone negli adulti con FC. Gli obiettivi specifici sono determinare gli effetti del lubiprostone su: 1) marcatori nutrizionali e 2) funzione polmonare negli adulti con FC. Metodi: Saranno ricercati per l'arruolamento gli adulti con FC che stanno attualmente assumendo lubiprostone cronicamente. I soggetti dello studio saranno seguiti per circa 3 mesi con valutazione seriale degli indicatori di nutrizione e funzionalità polmonare. I marcatori nutrizionali da misurare includono peso corporeo, albumina, prealbumina e vitamine A, D ed E. La funzione polmonare sarà valutata mediante test di funzionalità polmonare, un sondaggio per monitorare i sintomi di esacerbazione polmonare e il monitoraggio della frequenza dei ricoveri e Uso di antibiotici EV. Risultati attesi: ci aspettiamo di vedere un effetto benefico sui marcatori nutrizionali, sul peso corporeo e sul BMI. Speriamo che questo si traduca in un concomitante miglioramento della funzione polmonare.