Efecto de la lubiprostona sobre el estado nutricional y la función pulmonar en adultos con fibrosis quística

Antecedentes: la fibrosis quística (FQ) afecta a unas 30 000 personas en los Estados Unidos. Es causada por una mutación en el gen que codifica una proteína llamada regulador transmembrana de fibrosis quística (CFTR). Esta proteína funciona como un canal de cloruro en las células epiteliales de múltiples sistemas de órganos. La mutación da como resultado un canal CFTR disfuncional o ausente y una disminución en la secreción de cloruro, lo que da como resultado secreciones espesas en múltiples sistemas de órganos, incluidos los pulmones y el tracto gastrointestinal (GI). Esta población de pacientes sufre comúnmente de deficiencia nutricional, y lograr y mantener un estado nutricional normal es un objetivo importante de la terapia, ya que el índice de masa corporal (IMC) se correlaciona positivamente con el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1), una medida de la función pulmonar. La lubiprostona activa los canales de cloruro tipo 2 (ClC-2) en la membrana apical de las células epiteliales gastrointestinales. Debido a que su mecanismo de acción es muy similar a la patología de la enfermedad, la lubiprostona tiene el potencial de brindar beneficios gastrointestinales más allá del alivio del estreñimiento. Objetivos: El proyecto piloto propuesto es un estudio observacional prospectivo para examinar los efectos de la lubiprostona en adultos con FQ. Los objetivos específicos son determinar los efectos de la lubiprostona sobre: ​​1) marcadores nutricionales y 2) función pulmonar en adultos con FQ. Métodos: Se buscarán para la inscripción adultos con FQ que actualmente estén tomando lubiprostona de forma crónica. Los sujetos del estudio serán seguidos durante aproximadamente 3 meses con una evaluación en serie de indicadores de nutrición y función pulmonar. Los marcadores nutricionales que se medirán incluyen el peso corporal, la albúmina, la prealbúmina y las vitaminas A, D y E. La función pulmonar se evaluará mediante pruebas de función pulmonar, una encuesta para controlar los síntomas de exacerbación pulmonar y el control de la frecuencia de hospitalizaciones y Uso de antibióticos intravenosos. Resultados esperados: Esperamos ver un efecto beneficioso sobre los marcadores nutricionales, el peso corporal y el IMC. Esperamos que esto se traduzca en una mejora concomitante de la función pulmonar.