Vliv lubiprostonu na stav výživy a plicní funkce u dospělých s cystickou fibrózou

Pozadí: Cystická fibróza (CF) postihuje odhadem 30 000 lidí ve Spojených státech. Je způsobena mutací v genu kódujícím protein nazývaný transmembránový regulátor cystické fibrózy (CFTR). Tento protein funguje jako chloridový kanál v epiteliálních buňkách více orgánových systémů. Mutace vede k dysfunkčnímu nebo chybějícímu CFTR kanálu a snížení sekrece chloridů, což má za následek zahuštěné sekrece v mnoha orgánových systémech včetně plic a gastrointestinálního (GI) traktu. Tato populace pacientů běžně trpí nutričním deficitem a dosažení a udržení normálního nutričního stavu je důležitým cílem terapie, protože index tělesné hmotnosti (BMI) pozitivně koreluje s usilovným výdechovým objemem za 1 sekundu (FEV1), měřítkem funkce plic. Lubiproston aktivuje chloridové kanály typu 2 (ClC-2) na apikální membráně GI epiteliálních buněk. Vzhledem k tomu, že jeho mechanismus účinku je úzce shodný s patologií onemocnění, má lubiproston potenciál poskytnout GI výhody nad rámec úlevy od zácpy. Cíle: Navrhovaný pilotní projekt je prospektivní observační studie ke zkoumání účinků lubiprostonu u dospělých s CF. Specifickými cíli je stanovení účinků lubiprostonu na: 1) nutriční markery a 2) plicní funkce u dospělých s CF. Metody: Dospělí s CF, kteří v současné době chronicky užívají lubiproston, budou vyhledáni k zařazení. Studijní subjekty budou sledovány po dobu přibližně 3 měsíců se sériovým hodnocením ukazatelů výživy a plicních funkcí. Nutriční markery, které mají být měřeny, zahrnují tělesnou hmotnost, albumin, prealbumin a vitamíny A, D a E. Plicní funkce budou hodnoceny testy funkce plic, průzkumem pro sledování symptomů plicní exacerbace a sledováním frekvence hospitalizací a IV použití antibiotik. Očekávané výsledky: Očekáváme příznivý účinek na nutriční markery, tělesnou hmotnost a BMI. Doufáme, že se to promítne do současného zlepšení funkce plic.