Lubiprostone이 낭포성섬유증 성인의 영양상태 및 폐기능에 미치는 영향

배경: 낭포성 섬유증(CF)은 미국에서 약 30,000명의 사람들에게 영향을 미칩니다. 이는 낭포성 섬유증 트랜스멤브레인 조절인자(CFTR)라는 단백질을 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 이 단백질은 여러 장기 시스템의 상피 세포에서 염화물 채널로 기능합니다. 돌연변이는 CFTR 채널의 기능 장애 또는 부재를 초래하고 염화물 분비를 감소시켜 폐 및 위장관(GI)을 포함한 여러 기관 시스템에서 분비물을 두껍게 만듭니다. 이 환자 집단은 일반적으로 영양 결핍을 겪고 있으며, 체질량 지수(BMI)가 폐 기능의 척도인 1초간 강제 호기량(FEV1)과 양의 상관관계가 있기 때문에 정상적인 영양 상태를 달성하고 유지하는 것이 치료의 중요한 목표입니다. 루비프로스톤은 GI 상피 세포의 정단막에서 2형 염화물 채널(ClC-2)을 활성화합니다. 작용 메커니즘이 질병 병리와 밀접하게 유사하기 때문에 루비프로스톤은 변비 완화를 넘어 GI 이점을 제공할 가능성이 있습니다. 목표: 제안된 파일럿 프로젝트는 CF를 가진 성인에서 루비프로스톤의 효과를 조사하기 위한 전향적 관찰 연구입니다. 구체적인 목표는 다음에 대한 루비프로스톤의 효과를 결정하는 것입니다: 1) 영양 지표 및 2) CF를 가진 성인의 폐 기능. 방법: 현재 루비프로스톤을 만성적으로 복용하고 있는 CF가 있는 성인을 등록 대상으로 합니다. 연구 대상은 약 3개월 동안 영양 및 폐 기능 지표를 연속적으로 평가합니다. 측정할 영양 지표에는 체중, 알부민, 프리알부민 및 비타민 A, D 및 E가 포함됩니다. 폐 기능은 폐 기능 검사, 폐 악화 증상을 모니터링하기 위한 설문 조사, 입원 및 IV 항생제 사용. 기대 결과: 영양 마커, 체중 및 BMI에 유익한 효과가 있을 것으로 기대합니다. 이것이 폐 기능의 수반되는 개선으로 이어지기를 바랍니다.