来那度胺联合美法仑和地塞米松治疗新诊断的轻链 (AL)-淀粉样变性

纳入标准：

• 从头系统活检证实 AL 淀粉样变性。
• 可测量的器官部位受累与诊断一致。

• 足够的器官功能定义为

  • 中性粒细胞绝对计数 > 1.0 x 109/L；
  • 血小板计数 > 100x109/L；
  • AST (SGOT) 和 ALT (SGPT) < 2 x UNL；
  • 总胆红素 £ 1.5 mg/dL ；
  • 肌酐血清水平 <150µmol/L (1.5mg/dl)；
• 可评估的免疫化学异常，包括血清游离轻链检测异常，伴有 kappa 或 lambda 轻链水平升高。
• 进入研究时 ECOG 表现状态为 £ 2（参见附录 BB）。
• 签署知情同意书时年龄在 18 至 70 岁之间。
• 育龄女性 (FCBP)† 必须在筛查访视时和开始来那度胺后 24 小时内再次进行敏感度至少为 25 mIU/mL 的血清或尿液妊娠试验阴性，并且必须承诺继续戒除异性性交或开始在她开始服用来那度胺前至少 4 周，同时使用两种可接受的节育方法，一种非常有效的方法和一种额外有效的方法。 FCBP 还必须同意正在进行的妊娠测试。 如果他的伴侣有生育潜力，男人必须同意不生孩子并同意使用安全套。 所有患者必须至少每 28 天接受一次有关妊娠预防措施和胎儿暴露风险的咨询。 请参阅附录：胎儿暴露的风险、妊娠测试指南和可接受的节育方法。
• 能够理解并自愿签署知情同意书。
• 能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。
• 能够服用抗血栓药物，例如低分子肝素或华法林（如果需要）。
• 除目前正在治疗的基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌或宫颈或乳房“原位”癌外，过去 5 年内无既往恶性肿瘤。
• 附属于适当的社会保障体系的受试者。

排除标准：

• 有症状的多发性骨髓瘤：根据国际骨髓瘤工作组 (16)，伴有相关组织器官损伤 (ROTI) 的多发性骨髓瘤
• 任何其他可能干扰受试者参与的不受控制的医疗状况或合并症。
• 怀孕或哺乳期女性。 （哺乳期女性必须同意在服用来那度胺期间不进行母乳喂养）。
• 在基线的 28 天内使用任何其他实验药物或疗法。
• 如果在服用沙利度胺或类似药物时以脱屑皮疹为特征，则发展为结节性红斑。
• 淀粉样变性的任何先前治疗。
• 已知 HIV 或传染性肝炎 A、B 或 C 型呈阳性。