Lenalidomida em combinação com melfalano e dexametasona em amiloidose de cadeia leve (AL) recém-diagnosticada

Critério de inclusão:

• Amiloidose AL comprovada por biópsia sistêmica de novo.
• Envolvimento mensurável do local do órgão consistente com o diagnóstico.

• Função adequada do órgão definida como

  • Contagem absoluta de neutrófilos > 1,0 x 109/L;
  • contagem de plaquetas > 100x109/L;
  • AST (SGOT) e ALT (SGPT) < 2 x UNL;
  • Bilirrubina total £ 1,5 mg/dL;
  • nível sérico de creatinina <150µmol/L (1,5mg/dl);
• Anormalidades imunoquímicas avaliáveis, incluindo ensaio de cadeia leve livre sérica anormal com aumento do nível de cadeia leve kappa ou lambda.
• Status de desempenho ECOG de £ 2 na entrada do estudo (consulte o Apêndice BB).
• Idade entre 18 e 70 anos no momento da assinatura do termo de consentimento informado.
• Mulheres com potencial para engravidar (FCBP)† devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo com sensibilidade de pelo menos 25 mIU/mL na visita de triagem e novamente dentro de 24 horas após o início da lenalidomida e devem se comprometer com a abstinência contínua de relações heterossexuais ou começar DOIS métodos anticoncepcionais aceitáveis, um método altamente eficaz e um método adicional eficaz AO MESMO TEMPO, pelo menos 4 semanas antes de ela começar a tomar lenalidomida. A FCBP também deve concordar com o teste de gravidez em andamento. Os homens devem concordar em não ter filhos e concordar em usar preservativo se sua parceira tiver potencial para engravidar. Todos os pacientes devem ser aconselhados no mínimo a cada 28 dias sobre as precauções de gravidez e os riscos de exposição fetal. Consulte o Apêndice: Riscos de Exposição Fetal, Diretrizes de Teste de Gravidez e Métodos de Controle de Natalidade Aceitáveis.
• Capaz de compreender e assinar voluntariamente um formulário de consentimento informado.
• Capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
• Capaz de tomar medicamentos antitrombóticos, como heparina de baixo peso molecular ou varfarina (se necessário).
• Doença livre de malignidades prévias por > 5 anos, com exceção de carcinoma basocelular da pele, carcinoma espinocelular da pele ou carcinoma "in situ" do colo do útero ou da mama.
• Sujeitos filiados a um sistema de segurança social adequado.

Critério de exclusão:

• Mieloma múltiplo sintomático: mieloma múltiplo com órgão relacionado de comprometimento tecidual (ROTI) de acordo com o International Myeloma Working Group (16)
• Qualquer outra condição médica não controlada ou comorbidade que possa interferir na participação do sujeito.
• Mulheres grávidas ou amamentando. (Mulheres lactantes devem concordar em não amamentar enquanto estiverem tomando lenalidomida).
• Uso de qualquer outra droga ou terapia experimental dentro de 28 dias da linha de base.
• O desenvolvimento de eritema nodoso se caracterizado por uma erupção cutânea descamativa durante o uso de talidomida ou drogas similares.
• Qualquer tratamento anterior para amiloidose.
• Conhecido positivo para HIV ou hepatite infecciosa, tipo A, B ou C.