人类瘦素替代的影响
2020年2月11日 更新者：Richard Bookman、University of Miami
本研究将检验瘦素有助于调节人体内分泌功能动力学的假设。
研究概览
详细说明
该研究旨在通过一项精心设计的前瞻性临床研究阐明瘦素在调节人类内分泌功能中的作用，该研究对瘦素替代治疗过程中内分泌节律的快速采样动态进行了研究，该研究仅在研究中确定的三名成年人中进行。到目前为止，由于功能性瘦素基因突变，世界上没有瘦素天真。
对未使用过瘦素的受试者进行的研究避免了所有混杂因素和陷阱，因为他们将接触到的唯一具有生物活性的瘦素是外源性重组蛋白。
因此，该提议将使我们能够确定人类瘦素的内分泌作用。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine, Center on Pharmacogenomics
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 先天性瘦素缺乏症（迄今为止，世界上只有 3 名成年人被确定为未接受过瘦素）。
排除标准：
- 怀孕、准备怀孕、哺乳婴儿或性活跃的妇女，未采取避孕措施。
- 血红蛋白水平低于 12 g/dl 的受试者。
- 身体含有可能在 fMRI 期间产生安全隐患的铁磁植入装置的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：重组甲硫氨酰人瘦素
患有先天性瘦素缺乏症的参与者将接受皮下重组甲硫氨酰人瘦素干预，每天一次，剂量为 0.02 至 0.04 mg/kg（根据体重减轻情况调整）。
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重组甲硫氨酰人瘦素，皮下注射，每天一次，0.02～0.04 mg/kg（根据体重减轻调整），持续时间不定。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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体重变化
大体时间：基线，107 个月
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基线，107 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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葡萄糖水平的变化
大体时间：基线，107 个月
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基线，107 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Julio Licinio, MD、University of Miami
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Strobel A, Issad T, Camoin L, Ozata M, Strosberg AD. A leptin missense mutation associated with hypogonadism and morbid obesity. Nat Genet. 1998 Mar;18(3):213-5. doi: 10.1038/ng0398-213. No abstract available.
- Baicy K, London ED, Monterosso J, Wong ML, Delibasi T, Sharma A, Licinio J. Leptin replacement alters brain response to food cues in genetically leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Nov 13;104(46):18276-9. doi: 10.1073/pnas.0706481104. Epub 2007 Nov 6.
- Licinio J, Ribeiro L, Busnello JV, Delibasi T, Thakur S, Elashoff RM, Sharma A, Jardack PM, Depaoli AM, Wong ML. Effects of leptin replacement on macro- and micronutrient preferences. Int J Obes (Lond). 2007 Dec;31(12):1859-63. doi: 10.1038/sj.ijo.0803703. Epub 2007 Aug 7.
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- Licinio J, Caglayan S, Ozata M, Yildiz BO, de Miranda PB, O'Kirwan F, Whitby R, Liang L, Cohen P, Bhasin S, Krauss RM, Veldhuis JD, Wagner AJ, DePaoli AM, McCann SM, Wong ML. Phenotypic effects of leptin replacement on morbid obesity, diabetes mellitus, hypogonadism, and behavior in leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2004 Mar 30;101(13):4531-6. doi: 10.1073/pnas.0308767101. Epub 2004 Mar 9.
- Mantzoros CS, Ozata M, Negrao AB, Suchard MA, Ziotopoulou M, Caglayan S, Elashoff RM, Cogswell RJ, Negro P, Liberty V, Wong ML, Veldhuis J, Ozdemir IC, Gold PW, Flier JS, Licinio J. Synchronicity of frequently sampled thyrotropin (TSH) and leptin concentrations in healthy adults and leptin-deficient subjects: evidence for possible partial TSH regulation by leptin in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Jul;86(7):3284-91. doi: 10.1210/jcem.86.7.7644.
- Ozata M, Ozdemir IC, Licinio J. Human leptin deficiency caused by a missense mutation: multiple endocrine defects, decreased sympathetic tone, and immune system dysfunction indicate new targets for leptin action, greater central than peripheral resistance to the effects of leptin, and spontaneous correction of leptin-mediated defects. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Oct;84(10):3686-95. doi: 10.1210/jcem.84.10.5999. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab 2000 Jan;85(1):416.
- Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. The procognitive effects of leptin in the brain and their clinical implications. Int J Clin Pract. 2010 Dec;64(13):1808-12. doi: 10.1111/j.1742-1241.2010.02536.x.
- Paz-Filho G, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Congenital leptin deficiency and thyroid function. Thyroid Res. 2009 Nov 4;2(1):11. doi: 10.1186/1756-6614-2-11.
- Paz-Filho G, Esposito K, Hurwitz B, Sharma A, Dong C, Andreev V, Delibasi T, Erol H, Ayala A, Wong ML, Licinio J. Changes in insulin sensitivity during leptin replacement therapy in leptin-deficient patients. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2008 Dec;295(6):E1401-8. doi: 10.1152/ajpendo.90450.2008. Epub 2008 Oct 14.
- Andreev VP, Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. Deconvolution of insulin secretion, insulin hepatic extraction post-hepatic delivery rates and sensitivity during 24-hour standardized meals: time course of glucose homeostasis in leptin replacement treatment. Horm Metab Res. 2009 Feb;41(2):142-51. doi: 10.1055/s-0028-1082048. Epub 2008 Aug 22.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2001年6月1日
初级完成 (实际的)
2010年5月4日
研究完成 (实际的)
2010年5月4日
研究注册日期
首次提交
2008年4月9日
首先提交符合 QC 标准的
2008年4月9日
首次发布 (估计)
2008年4月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年2月11日
最后验证
2020年2月1日
更多信息
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