Efectos del reemplazo de leptina humana
11 de febrero de 2020 actualizado por: Richard Bookman, University of Miami
Este estudio probará la hipótesis de que la leptina contribuye a la regulación de la dinámica de la función endocrina humana.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio tiene como objetivo dilucidar el papel de la leptina en la regulación de la función endocrina humana abordado por un estudio clínico prospectivo cuidadosamente diseñado de la dinámica de los ritmos endocrinos rápidamente muestreados durante el curso del tratamiento de reemplazo de leptina en los únicos tres individuos adultos identificados en el mundo hasta ahora que no han recibido leptina debido a una mutación funcional del gen de la leptina.
Un estudio de sujetos sin leptina evita todos los factores de confusión y trampas, porque la única leptina bioactiva a la que estarán expuestos es la proteína recombinante administrada exógenamente.
Así, esta propuesta nos permitirá conocer los efectos endocrinos de la leptina humana.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine, Center on Pharmacogenomics
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Deficiencia congénita de leptina (estas son solo 3 personas adultas en el mundo que han sido identificadas como vírgenes a la leptina hasta el momento).
Criterio de exclusión:
- Embarazadas, intentando quedar embarazadas, amamantando a un bebé o mujeres sexualmente activas, que no usan métodos anticonceptivos.
- Sujetos con niveles de hemoglobina por debajo de 12 g/dl.
- Sujetos cuyo cuerpo contiene un dispositivo ferromagnético implantado que podría producir un riesgo de seguridad durante la resonancia magnética funcional.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Leptina humana metionil recombinante
Los participantes con deficiencia congénita de leptina recibirán la intervención de leptina humana metionil recombinante por vía subcutánea, una vez al día con una dosis de 0,02 a 0,04 mg/kg (ajustada según la pérdida de peso).
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Leptina humana metionil recombinante, subcutánea, una vez al día, 0,02 a 0,04 mg/kg (ajustada según la pérdida de peso), duración indeterminada.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio de peso
Periodo de tiempo: Línea de base, 107 meses
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Línea de base, 107 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en los niveles de glucosa
Periodo de tiempo: Línea de base, 107 meses
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Línea de base, 107 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Julio Licinio, MD, University of Miami
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Strobel A, Issad T, Camoin L, Ozata M, Strosberg AD. A leptin missense mutation associated with hypogonadism and morbid obesity. Nat Genet. 1998 Mar;18(3):213-5. doi: 10.1038/ng0398-213. No abstract available.
- Baicy K, London ED, Monterosso J, Wong ML, Delibasi T, Sharma A, Licinio J. Leptin replacement alters brain response to food cues in genetically leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Nov 13;104(46):18276-9. doi: 10.1073/pnas.0706481104. Epub 2007 Nov 6.
- Licinio J, Ribeiro L, Busnello JV, Delibasi T, Thakur S, Elashoff RM, Sharma A, Jardack PM, Depaoli AM, Wong ML. Effects of leptin replacement on macro- and micronutrient preferences. Int J Obes (Lond). 2007 Dec;31(12):1859-63. doi: 10.1038/sj.ijo.0803703. Epub 2007 Aug 7.
- Licinio J, Milane M, Thakur S, Whelan F, Yildiz BO, Delibasi T, de Miranda PB, Ozata M, Bolu E, Depaoli A, Wong ML. Effects of leptin on intake of specific micro- and macronutrients in a woman with leptin gene deficiency studied off and on leptin at stable body weight. Appetite. 2007 Nov;49(3):594-9. doi: 10.1016/j.appet.2007.03.228. Epub 2007 Apr 6.
- Williamson DA, Ravussin E, Wong ML, Wagner A, Dipaoli A, Caglayan S, Ozata M, Martin C, Walden H, Arnett C, Licinio J. Microanalysis of eating behavior of three leptin deficient adults treated with leptin therapy. Appetite. 2005 Aug;45(1):75-80. doi: 10.1016/j.appet.2005.01.002.
- Matochik JA, London ED, Yildiz BO, Ozata M, Caglayan S, DePaoli AM, Wong ML, Licinio J. Effect of leptin replacement on brain structure in genetically leptin-deficient adults. J Clin Endocrinol Metab. 2005 May;90(5):2851-4. doi: 10.1210/jc.2004-1979. Epub 2005 Feb 15.
- Licinio J, Caglayan S, Ozata M, Yildiz BO, de Miranda PB, O'Kirwan F, Whitby R, Liang L, Cohen P, Bhasin S, Krauss RM, Veldhuis JD, Wagner AJ, DePaoli AM, McCann SM, Wong ML. Phenotypic effects of leptin replacement on morbid obesity, diabetes mellitus, hypogonadism, and behavior in leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2004 Mar 30;101(13):4531-6. doi: 10.1073/pnas.0308767101. Epub 2004 Mar 9.
- Mantzoros CS, Ozata M, Negrao AB, Suchard MA, Ziotopoulou M, Caglayan S, Elashoff RM, Cogswell RJ, Negro P, Liberty V, Wong ML, Veldhuis J, Ozdemir IC, Gold PW, Flier JS, Licinio J. Synchronicity of frequently sampled thyrotropin (TSH) and leptin concentrations in healthy adults and leptin-deficient subjects: evidence for possible partial TSH regulation by leptin in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Jul;86(7):3284-91. doi: 10.1210/jcem.86.7.7644.
- Ozata M, Ozdemir IC, Licinio J. Human leptin deficiency caused by a missense mutation: multiple endocrine defects, decreased sympathetic tone, and immune system dysfunction indicate new targets for leptin action, greater central than peripheral resistance to the effects of leptin, and spontaneous correction of leptin-mediated defects. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Oct;84(10):3686-95. doi: 10.1210/jcem.84.10.5999. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab 2000 Jan;85(1):416.
- Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. The procognitive effects of leptin in the brain and their clinical implications. Int J Clin Pract. 2010 Dec;64(13):1808-12. doi: 10.1111/j.1742-1241.2010.02536.x.
- Paz-Filho G, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Congenital leptin deficiency and thyroid function. Thyroid Res. 2009 Nov 4;2(1):11. doi: 10.1186/1756-6614-2-11.
- Paz-Filho G, Esposito K, Hurwitz B, Sharma A, Dong C, Andreev V, Delibasi T, Erol H, Ayala A, Wong ML, Licinio J. Changes in insulin sensitivity during leptin replacement therapy in leptin-deficient patients. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2008 Dec;295(6):E1401-8. doi: 10.1152/ajpendo.90450.2008. Epub 2008 Oct 14.
- Andreev VP, Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. Deconvolution of insulin secretion, insulin hepatic extraction post-hepatic delivery rates and sensitivity during 24-hour standardized meals: time course of glucose homeostasis in leptin replacement treatment. Horm Metab Res. 2009 Feb;41(2):142-51. doi: 10.1055/s-0028-1082048. Epub 2008 Aug 22.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2001
Finalización primaria (Actual)
4 de mayo de 2010
Finalización del estudio (Actual)
4 de mayo de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de abril de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de abril de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de abril de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de febrero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de febrero de 2020
Última verificación
1 de febrero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 20060282
- 1R0IDK58851-01 (Otro identificador: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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