Effekter av humant leptinerstatning
11. februar 2020 oppdatert av: Richard Bookman, University of Miami
Denne studien vil teste hypotesen om at leptin bidrar til reguleringen av dynamikken i menneskelig endokrin funksjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien tar sikte på å belyse rollen til leptin i reguleringen av menneskelig endokrin funksjon, tilnærmet av en nøye utformet, prospektiv klinisk studie av den raskt samplede dynamikken til endokrine rytmer i løpet av leptin-erstatningsbehandling hos de eneste tre voksne individene identifisert i verden så langt som er leptin-naive på grunn av en funksjonell leptin-genmutasjon.
En studie av leptin-naive forsøkspersoner unngår alle forvirrende faktorer og fallgruver, fordi det eneste bioaktive leptinet de vil bli eksponert for er det eksogent administrerte rekombinante proteinet.
Dermed vil dette forslaget tillate oss å fastslå de endokrine effektene av humant leptin.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine, Center on Pharmacogenomics
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Medfødt leptinmangel (dette er bare 3 voksne individer i verden som har blitt identifisert som leptin-naive så langt).
Ekskluderingskriterier:
- Gravid, prøver å bli gravid, ammer et spedbarn eller seksuelt aktive kvinner, bruker ikke prevensjon.
- Personer med hemoglobinnivåer under 12 g/dl.
- Personer hvis kropp inneholder en ferromagnetisk implantert enhet som kan utgjøre en sikkerhetsrisiko under fMRI.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rekombinant metionyl humant leptin
Deltakere med medfødt leptinmangel vil motta rekombinant metionyl human leptin intervensjon subkutant, en gang daglig med en dose på 0,02 til 0,04 mg/kg (justert i henhold til vekttap).
|
Rekombinant metionyl humant leptin, subkutant, en gang daglig, 0,02 til 0,04 mg/kg (justert i henhold til vekttap), ubestemt varighet.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i vekt
Tidsramme: Baseline, 107 måneder
|
Baseline, 107 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i glukosenivåer
Tidsramme: Baseline, 107 måneder
|
Baseline, 107 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Julio Licinio, MD, University of Miami
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Strobel A, Issad T, Camoin L, Ozata M, Strosberg AD. A leptin missense mutation associated with hypogonadism and morbid obesity. Nat Genet. 1998 Mar;18(3):213-5. doi: 10.1038/ng0398-213. No abstract available.
- Baicy K, London ED, Monterosso J, Wong ML, Delibasi T, Sharma A, Licinio J. Leptin replacement alters brain response to food cues in genetically leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2007 Nov 13;104(46):18276-9. doi: 10.1073/pnas.0706481104. Epub 2007 Nov 6.
- Licinio J, Ribeiro L, Busnello JV, Delibasi T, Thakur S, Elashoff RM, Sharma A, Jardack PM, Depaoli AM, Wong ML. Effects of leptin replacement on macro- and micronutrient preferences. Int J Obes (Lond). 2007 Dec;31(12):1859-63. doi: 10.1038/sj.ijo.0803703. Epub 2007 Aug 7.
- Licinio J, Milane M, Thakur S, Whelan F, Yildiz BO, Delibasi T, de Miranda PB, Ozata M, Bolu E, Depaoli A, Wong ML. Effects of leptin on intake of specific micro- and macronutrients in a woman with leptin gene deficiency studied off and on leptin at stable body weight. Appetite. 2007 Nov;49(3):594-9. doi: 10.1016/j.appet.2007.03.228. Epub 2007 Apr 6.
- Williamson DA, Ravussin E, Wong ML, Wagner A, Dipaoli A, Caglayan S, Ozata M, Martin C, Walden H, Arnett C, Licinio J. Microanalysis of eating behavior of three leptin deficient adults treated with leptin therapy. Appetite. 2005 Aug;45(1):75-80. doi: 10.1016/j.appet.2005.01.002.
- Matochik JA, London ED, Yildiz BO, Ozata M, Caglayan S, DePaoli AM, Wong ML, Licinio J. Effect of leptin replacement on brain structure in genetically leptin-deficient adults. J Clin Endocrinol Metab. 2005 May;90(5):2851-4. doi: 10.1210/jc.2004-1979. Epub 2005 Feb 15.
- Licinio J, Caglayan S, Ozata M, Yildiz BO, de Miranda PB, O'Kirwan F, Whitby R, Liang L, Cohen P, Bhasin S, Krauss RM, Veldhuis JD, Wagner AJ, DePaoli AM, McCann SM, Wong ML. Phenotypic effects of leptin replacement on morbid obesity, diabetes mellitus, hypogonadism, and behavior in leptin-deficient adults. Proc Natl Acad Sci U S A. 2004 Mar 30;101(13):4531-6. doi: 10.1073/pnas.0308767101. Epub 2004 Mar 9.
- Mantzoros CS, Ozata M, Negrao AB, Suchard MA, Ziotopoulou M, Caglayan S, Elashoff RM, Cogswell RJ, Negro P, Liberty V, Wong ML, Veldhuis J, Ozdemir IC, Gold PW, Flier JS, Licinio J. Synchronicity of frequently sampled thyrotropin (TSH) and leptin concentrations in healthy adults and leptin-deficient subjects: evidence for possible partial TSH regulation by leptin in humans. J Clin Endocrinol Metab. 2001 Jul;86(7):3284-91. doi: 10.1210/jcem.86.7.7644.
- Ozata M, Ozdemir IC, Licinio J. Human leptin deficiency caused by a missense mutation: multiple endocrine defects, decreased sympathetic tone, and immune system dysfunction indicate new targets for leptin action, greater central than peripheral resistance to the effects of leptin, and spontaneous correction of leptin-mediated defects. J Clin Endocrinol Metab. 1999 Oct;84(10):3686-95. doi: 10.1210/jcem.84.10.5999. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab 2000 Jan;85(1):416.
- Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. The procognitive effects of leptin in the brain and their clinical implications. Int J Clin Pract. 2010 Dec;64(13):1808-12. doi: 10.1111/j.1742-1241.2010.02536.x.
- Paz-Filho G, Delibasi T, Erol HK, Wong ML, Licinio J. Congenital leptin deficiency and thyroid function. Thyroid Res. 2009 Nov 4;2(1):11. doi: 10.1186/1756-6614-2-11.
- Paz-Filho G, Esposito K, Hurwitz B, Sharma A, Dong C, Andreev V, Delibasi T, Erol H, Ayala A, Wong ML, Licinio J. Changes in insulin sensitivity during leptin replacement therapy in leptin-deficient patients. Am J Physiol Endocrinol Metab. 2008 Dec;295(6):E1401-8. doi: 10.1152/ajpendo.90450.2008. Epub 2008 Oct 14.
- Andreev VP, Paz-Filho G, Wong ML, Licinio J. Deconvolution of insulin secretion, insulin hepatic extraction post-hepatic delivery rates and sensitivity during 24-hour standardized meals: time course of glucose homeostasis in leptin replacement treatment. Horm Metab Res. 2009 Feb;41(2):142-51. doi: 10.1055/s-0028-1082048. Epub 2008 Aug 22.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2001
Primær fullføring (Faktiske)
4. mai 2010
Studiet fullført (Faktiske)
4. mai 2010
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. april 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. april 2008
Først lagt ut (Anslag)
14. april 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. februar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2020
Sist bekreftet
1. februar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20060282
- 1R0IDK58851-01 (Annen identifikator: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Rekombinant metionyl humant leptin
-
University of MichiganNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)FullførtIkke-alkoholisk Steatohepatitt | Lipodystrofi | Fettleversykdom, alkoholfriForente stater
-
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid...Universitat Autonoma de Barcelona; Instituto de Investigación Sanitaria... og andre samarbeidspartnereFullført
-
National Cancer Institute (NCI)FullførtTilbakevendende Mycosis Fungoides og Sezary Syndrome | Refractory Mycosis Fungoides og Sezary Syndrome | Stage IB Mycosis Fungoides and Sezary Syndrome AJCC v7 | Stage IIA Mycosis Fungoides og Sezary Syndrome AJCC v7 | Stage IIB Mycosis Fungoides og Sezary Syndrome AJCC v7 | Stage IIIA Mycosis... og andre forholdForente stater