卡托普利对骨髓纤维化/骨髓增生性肿瘤骨髓纤维化程度的影响

在第一阶段，每组 3 名患者将接受卡托普利剂量，每天口服 (PO) 的目标剂量为 150 毫克。 每名患者的初始剂量将从每天 12.5 毫克开始，然后根据耐受性每周增加一次。 根据下面的患者体内剂量递增方案进行给药

第一阶段：

第 0 天：12.5mg/天 第 7 天：12.5mg，每天两次 第 14 天：12.5mg，每天 3 次 第 21 天：25mg，每天 3 次 第 28 天：50mg，每天 3 次

II 期：卡托普利的疗效将在 II 期部分进行评估。 以最大耐受剂量给予卡托普利 - 6 个月时进行骨髓评估

使用骨髓增生性肿瘤症状评估表总症状评分 (MPN-SAF TSS) 评估的症状负担变化。

MPN-SAF TSS 由患者自己评估，包括疲劳、注意力不集中、早饱、缺乏活动、盗汗、瘙痒、骨痛、腹部不适、体重减轻和发烧。 每个项目的评分从 0（不存在/尽可能好）到 10（最差/最差）。 MPN-SAF TSS 是所有个人分数（0-100 分）的总和。 症状反应需要 MPN-SAF TSS 减少 ≥ 50%。

包括完全缓解 (CR)、部分缓解 (PR) 或临床改善 (CI)

CR：骨髓：年龄调整后细胞正常； <5% 爆炸； ≤1级MF

和

外周血：血红蛋白≥10 g/dL且<正常上限（UNL）；中性粒细胞计数≥1 x 10^9/L且<UNL；血小板计数 ≥100 x 10^9/L 和 <UNL；<2% 未成熟骨髓细胞 临床：疾病症状消退；脾脏未触及；没有髓外造血 (EMH) 的证据

PR：周边。 血：下摆。 ≥10 g/dL 且 <UNL；中性粒细胞计数≥1 x 10^9/L且<UNL；血小板计数 ≥100 x 10^9/L & <UNL;<2% 未成熟骨髓细胞

或者

骨髓：[见 CR]

和

外周血：下摆。 ≥85，但 <10 g/dL & <UNL；中性粒细胞计数≥1 x 10^9/L & <UNL;血小板计数 ≥5​​0，但 <100 x 109/L 且 <UNL； <2% 未成熟骨髓细胞临床：[见 CR]

CI：实现贫血、脾脏或症状反应，无进行性疾病或贫血、血小板减少或中性粒细胞减少的严重程度增加