使用 TBI 或 TMLI 调理方案治疗儿科 ALL 的 Haplo-HSCT 前瞻性、开放标签、随机对照、多中心临床研究
2025年2月16日 更新者：Xiangbo Wan、The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
使用 TBI 或 TMLI 调理方案进行单倍相合造血干细胞移植治疗小儿急性淋巴细胞白血病的前瞻性、开放标签、随机对照、多中心临床研究
本研究旨在比较两种不同预处理方案对接受半相合异基因造血干细胞移植（haplo-HSCT）的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的影响：全身照射（TBI）和全骨髓、中枢神经系统和淋巴照射（TMLI）。
两种方案均得到文献支持和推荐；然而，没有明确的证据支持其中一种优于另一种。
我们推测，与TBI方案相比，TMLI方案可以更有效地消除骨髓和淋巴组织中的白血病细胞，从而降低复发风险，同时也最大限度地减少对正常组织的损害，从而减少调理相关的毒性和移植相关死亡率。
本研究旨在为儿科 ALL 患者单倍体 HSCT 的最佳预处理方案提供证据，以提高患者的生活质量和生存结果。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
276
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Zhilei Bian, PhD.
- 电话号码：+86037166862278
- 邮箱：bianzhilei@sina.com
学习地点
-
-
Henan
-
Zhengzhou、Henan、中国、450001
- 招聘中
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
接触：
- Wan Xiangbo Xiangbo Wan
- 电话号码：86-037167963114
- 邮箱：wanbo@zzu.edu.cn
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 知情同意书：参与者或监护人必须自愿签署书面知情同意书。
- 年龄和性别：参与者应为男性或女性，年龄为 1 至 17 岁（含）。
- 诊断：参赛者必须根据世界卫生组织（WHO）标准诊断为急性淋巴细胞白血病（ALL），且诊断必须适用于1-17岁的儿科。
- 缓解状态：在移植前，参与者的白血病必须处于血液学缓解（完全缓解，CR）。
- 供体可用性：必须有合适的单倍体相合供体，并且参与者必须同意接受单倍体相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）。
卡诺夫斯基表现状态：参与者的卡诺夫斯基分数必须达到 70 或更高，表明他们有能力照顾自己并进行正常活动。 此外，他们不得有严重的器官功能障碍，定义如下：
- 心脏功能：纽约心脏协会 (NYHA) 分类为 II 级或更低。
- 肝功能：丙氨酸转氨酶（ALT）和天冬氨酸转氨酶（AST）水平不应超过正常上限的2.5倍。 胆红素水平不应超过正常上限的 2 倍。
- 肾功能：血清肌酐水平应不超过正常上限的1.5倍，或肌酐清除率应至少为60ml/min。
- 肺功能：参与者不应出现明显的呼吸困难，不应需要氧疗，不应患有间质性肺疾病，也不应有任何活动性肺部感染。
排除标准：
为了有资格参与研究，参与者不得满足以下任何标准：
- 患者在移植前尚未达到血液学缓解。
- 患者选择了非单倍体相关的供体。
- 患者患有严重的心脏、肝脏、肾脏或肺部疾病，使其无法耐受预处理方案。
- 患者患有活动性或难治性感染，或其他危及生命的并发症。
- 患者有其他恶性肿瘤、精神疾病或艾滋病毒感染史。
- 患者或监护人拒绝签署知情同意书，不愿遵守研究要求的临床随访，或不同意使用其数据来支持未来的研究、项目演示和临床实践。
- 研究者认为患者因任何其他原因不适合参与研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：TMLI调理组
全骨髓、中枢神经系统和淋巴照射 (TMLI) 加环磷酰胺
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环磷酰胺的总剂量为120mg/kg，在第-4天和-3天的2天内施用。
其他名称：
TMLI 的总剂量为 12 Gy，在第 -7、-6 和 -5 天施用，每次 2 Gy，每天两次，总共 6 次。
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有源比较器：TBI调理组
全身照射 (TBI) 加环磷酰胺
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环磷酰胺的总剂量为120mg/kg，在第-4天和-3天的2天内施用。
其他名称：
TBI 的总剂量为 12 Gy，在第 -7、-6 和 -5 天施用，每次 2 Gy，每天两次，总共 6 次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无复发生存期（RFS）
大体时间：2年
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RFS定义为从移植到第一次复发或死亡的时间，RFS定义为从移植到第一次复发或死亡的时间，以最后一次随访的日期为终点。
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2年
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急性移植物抗宿主病（aGVHD）
大体时间：100天
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移植后100天内aGVHD的发生率。
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100天
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总生存期 (OS)
大体时间：2年
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OS定义为从移植到死亡的时间，以最后一次随访的日期为终点。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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移植相关死亡率 (TRM)
大体时间：100天
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2年内TRM的发生率。
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100天
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复发率 (RR)
大体时间：2年
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白血病2年内复发率。
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2年
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体能相关不良事件 (CRAE)
大体时间：30天
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基于CTCAE v5.0。
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30天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Xiangbo Wan, PhD.、The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年3月17日
初级完成 (估计的)
2029年7月31日
研究完成 (估计的)
2029年8月31日
研究注册日期
首次提交
2024年7月4日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月16日
首次发布 (实际的)
2024年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月16日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
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